Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фенотипирование и характеристика wtATTR-CM (TRACE 1)

12 августа 2025 г. обновлено: Steen Hvitfeldt Poulsen

Фенотипирование и характеристика датских пациентов с транстиретиновым амилоидозом и кардиомиопатией: поперечное исследование

Описательное поперечное исследование 100 последовательных пациентов с ATTRwt-CM, отражающее все стадии NAC, с целью, прежде всего, изучить показатели качества жизни (QoL) пациентов с ATTRwt-CM и их связь с тяжестью ATTRwt-CM. Во-вторых, с целью изучить возможность измерения misTTR и fragTTR в плазме и моче, а также обнаружить fragTTR в эндомиокардиальных биопсиях пациентов с ATTRwt-CM. Исследовать, коррелируют ли уровни misTTR и fragTTR с тяжестью ATTRwt-CM.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Гипотеза:

  1. Мы предполагаем, что более тяжелая амилоидозная кардиомиопатия дикого типа (ATTRwt-CM) по клиническим, биохимическим и диагностическим параметрам визуализации коррелирует с худшим качеством жизни (QoL) пациентов.
  2. Мы ожидаем, что неправильно свернутый (misTTR) и/или фрагментированный транстиретин (fragTTR) можно будет измерить в плазме и/или моче, а fragTTR можно будет обнаружить в биоптатах эндомиокарда у пациентов с ATTRwt-CM. Мы ожидаем, что значения misTTR и fragTTR будут коррелировать с тяжестью ATTRwt-CM в соответствии с клиническими, биохимическими и диагностическими параметрами визуализации. Мы ожидаем, что уровень fragTTR в эндомиокардиальных биоптатах будет коррелировать с уровнями fragTTR в плазме.

Метод:

Пациенты с ATTRwt-CM: проспективное включение 100 последовательных пациентов с ATTRwt-CM, отражающих все стадии NAC (40 пациентов со стадией заболевания NAC 1, 40 пациентов со стадией заболевания NAC II и 20 пациентов со стадией заболевания NAC III). Пациенты будут набраны из амбулаторной клиники амилоидоза Университетской больницы Орхуса. Пациенты будут тщательно обследованы клинически.

Пациенты контрольной группы:

Контрольная группа из 20 пациентов со здоровым сердцем соответствующего возраста и пола будет включена для сравнения значений total/mis-/fragTTR.

Мы надеемся, что исследование качества жизни, биомаркеров и анализ маркеров магнитно-резонансной томографии сердца предоставит нам инструменты для оценки и мониторинга прогрессирования заболевания и реакции на лечение.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

120

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sie Kronborg Fensman, MD
  • Номер телефона: +45 30 48 88 85
  • Электронная почта: siefensman@gmail.com

Места учебы

  • Дания
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Дания, 8200
        • Рекрутинг
        • Aarhus University Hospital
        • Контакт:
          • Sie Kronborg Fensman
          • Номер телефона: +45 30 48 88 85
          • Электронная почта: siefensman@gmail.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Включая различную степень тяжести wtATTR-CM, включая 40 пациентов со стадией NAC 1, 40 пациентов со стадией NAC 2 и 20 пациентов со стадией NAC 3. Кроме того, включение здоровой контрольной группы для изучения нормальных значений мис- и фрагментации ТТР

Описание

Группа 1: пациенты wtATTR-CM.

Критерии включения:

  • Пациенты > 18 лет с диагнозом ATTRwt-CM:
  • эндомиокардиальная биопсия
  • Сцинтиграфия DPD со степенью 2-3 по Перуджини, при которой вариантный амилоидоз исключен на основании генетического тестирования.
  • Информированное устное и письменное согласие

Критерий исключения:

  • AL-амилоидоз (амилоидоз легких цепей).
  • Миеломатоз
  • Макроглобулинемия Вальденстрема

Группа 2: Контрольная группа

Критерии включения:

  • Пациенты > 18 лет
  • Информированное устное и письменное согласие

Критерий исключения:

  • Известные сердечно-сосудистые заболевания, включая ишемическую болезнь сердца, сердечную недостаточность, фибрилляцию предсердий, наличие кардиостимулятора или злокачественную гипертонию. Хорошо контролируемая гипертония приемлема.
  • Подозрение на амилоидоз сердца оценивается на основании анамнеза, физического осмотра, ЭКГ и эхокардиографии с акцентом на «красные флажки»:
  • Эхокардиография с:
  • Гипертрофия миокарда (перегородка >11 мм)
  • Апикальное сохранение при LV-GLS
  • Инфильтративные изменения свободной стенки правого желудочка, утолщение атриовентрикулярных клапанов или утолщение межпредсердной перегородки.
  • Симптомы полиневропатии
  • Низкий вольтаж на ЭКГ или несоответствие между толщиной левого желудочка и амплитудой ЭКГ, что указывает на низкий вольтаж.
  • Атриовентрикулярная блокада (АВ-блокада)
  • Двусторонний синдром запястного канала
  • Операция при спинальном стенозе
  • Повышенный тропонин I или NT-pro-BNP

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
пациенты wtATTR-CM (n = 100)

Клинический анамнез, физикальное обследование, ЭКГ, расширенная эхокардиография, образцы крови и мочи, магнитно-резонансная томография сердца (CMRI) и опросники качества жизни (KCCQ, EQ-5Q-5L и ATTR-QoL)).

Подгруппа с этими пациентами (n = 10): Эндомиокардиальная биопсия.
Контроль (n = 20)
Пробы крови и мочи. Чтобы исключить сердечное заболевание: анамнез, физикальное обследование, ЭКГ и расширенная эхокардиография.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исследование тяжести сердечного амилоидоза у больных транстиретиновым амилоидозом дикого типа, кардиомиопатией.
Временное ограничение: По окончании обучения, 2 года.
Тяжесть амилоида будет оцениваться с использованием в первую очередь стадий NAC и класса NYHA. Кроме того, мы будем использовать NT-pro-BNP, результаты эхокардиограммы (ударный объем, фракция выброса и глобальная продольная деформация) и результаты CMRI (масса ЛЖ, показатели миокарда T1 и внеклеточный объем).
По окончании обучения, 2 года.
Исследование связи между выраженностью сердечного амилоида и качеством жизни пациентов с транстиретиновым амилоидозом дикого типа, кардиомиопатией.
Временное ограничение: По окончании обучения, 2 года.
Качество жизни будет оцениваться с использованием сводной оценки KCCQ, оценки полезности EQ-5D, оценки ранжирования VAS и общей оценки ATTR-QOL.
По окончании обучения, 2 года.
Оценка транстиретина и патогенных фрагментов и связь с тяжестью сердечного амилоида у пациентов с транстиретиновым амилоидозом дикого типа, кардиомиопатией
Временное ограничение: По окончании обучения, 2 года.
Транстиретин (TTR) будет измеряться следующим образом: общий TTR, неправильно свернутый TTR и фрагментированный TTR в плазме, а также неправильно свернутый TTR и фрагментированный TTR в моче.
По окончании обучения, 2 года.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Валидация нового опросника, специфичного для амилоида (ATTR-QoL), в сравнении с опросником по кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ)
Временное ограничение: По окончании обучения, 2 года.
Сравнение общей оценки ATTR-QOL с суммарной оценкой KCCQ, оценкой полезности EQ-5D и оценкой ранжирования VAS.
По окончании обучения, 2 года.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Steen Hvitfeldt Poulsen

Соавторы

Novo Nordisk A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 февраля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

15 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1-10-72-189-23

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться