WtATTR-CM(TRACE 1)의 표현형 분석 및 특성 분석
2025년 8월 12일 업데이트: Steen Hvitfeldt Poulsen
덴마크 야생형 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증 환자의 표현형 분석 및 특성 분석: 단면 연구
ATTRwt-CM 환자의 삶의 질(QoL) 측정 및 ATTRwt-CM 중증도와의 관계를 주로 조사하는 것을 목표로 모든 NAC 단계를 반영하는 100명의 연속 ATTRwt-CM 환자에 대한 설명적 단면 연구입니다.
두 번째 목적은 혈장 및 소변에서 misTTR 및 fragTTR을 측정하고 ATTRwt-CM 환자의 심내막심근 생검에서 fragTTR을 검출할 수 있는 가능성을 조사하는 것입니다.
misTTR 및 fragTTR 수준이 ATTRwt-CM 심각도와 상관관계가 있는지 조사합니다.
연구 개요
상세 설명
가설:
- 우리는 임상적, 생화학적, 진단적 영상 매개변수에 따라 더욱 심각한 야생형 아밀로이드증 심근병증(ATTRwt-CM)이 환자의 삶의 질(QoL) 악화와 상관관계가 있다는 가설을 세웠습니다.
- 우리는 잘못 접힌(misTTR) 및/또는 단편화된 트랜스티레틴(fragTTR)이 혈장 및/또는 소변에서 측정 가능하고 fragTTR이 ATTRwt-CM 환자의 심내막심근 생검에서 검출될 것으로 기대합니다. 우리는 misTTR과 fragTTR의 값이 임상적, 생화학적, 진단적 영상 매개변수에 따라 ATTRwt-CM의 중증도와 상관관계가 있을 것으로 기대합니다. 우리는 심내막심근 생검에서 얻은 fragTTR 수준이 혈장 fragTTR 수준과 상관관계가 있을 것으로 기대합니다.
방법:
ATTRwt-CM 환자: 모든 NAC 단계를 반영하는 100명의 연속 ATTRwt-CM 환자를 전향적으로 포함합니다(NAC 질병 1기의 환자 40명, NAC 질병 II기의 환자 40명, NAC 질병 III기의 환자 20명). 환자는 오르후스 대학 병원 외래 아밀로이드증 클리닉에서 모집됩니다. 환자는 임상적으로 철저하게 평가됩니다.
대조군 환자:
20명의 연령 및 성별이 일치하는 심장 건강한 환자로 구성된 대조 코호트가 전체/오류/fragTTR 값의 비교를 위해 포함됩니다.
QoL, 바이오 마커에 대한 조사와 심장 MR 영상 마커에 대한 분석을 통해 질병 진행과 치료 반응을 평가하고 모니터링할 수 있는 도구가 제공되기를 바랍니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
120
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Sie Kronborg Fensman, MD
- 전화번호: +45 30 48 88 85
- 이메일: siefensman@gmail.com
연구 장소
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Arrhus N
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Aarhus, Arrhus N, 덴마크, 8200
- 모병
- Aarhus University Hospital
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연락하다:
- Sie Kronborg Fensman
- 전화번호: +45 30 48 88 85
- 이메일: siefensman@gmail.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
NAC 1기 환자 40명, NAC 2기 환자 40명, NAC 3기 환자 20명을 포함하여 wtATTR-CM의 다양한 중증도를 포함합니다. TTR
설명
그룹 1: wtATTR-CM 환자
포함 기준:
- 다음을 통해 ATTRwt-CM 진단을 받은 18세 이상의 환자:
- 심내막심근생검
- 유전자 검사로 인해 변종 아밀로이드증이 배제된 페루지니 등급 2-3의 DPD 신티그래피.
- 사전 구두 및 서면 동의
제외 기준:
- AL 아밀로이드증(경쇄 아밀로이드증).
- 골수종증
- 발덴스트롬 마크로글로불린혈증
그룹 2: 대조군
포함 기준:
- 18세 이상의 환자
- 사전 구두 및 서면 동의
제외 기준:
- 허혈성 심장 질환, 심부전, 심방 세동, 심박 조율기 존재 또는 악성 고혈압을 포함한 알려진 심혈관 질환. 잘 조절된 고혈압은 허용됩니다.
- 임상 병력, 신체 검사, ECG 및 "위험 신호"에 초점을 맞춘 심장초음파 검사를 통해 평가된 심장 아밀로이드증 의심:
- 다음을 이용한 심장초음파검사:
- 심근 비대(격막 >11mm)
- LV-GLS의 정점 스페어링
- 우심실 자유벽의 침윤성 변화, 두꺼워진 방실 판막 또는 두꺼워진 심방 중격
- 다발신경병증의 증상
- ECG의 낮은 전압 또는 낮은 전압을 나타내는 좌심실 두께와 ECG 진폭 간의 불일치
- 방실 차단(AV 차단)
- 양측 손목터널증후군
- 척추관협착증 수술
- 트로포닌 I 또는 NT-pro-BNP 상승
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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wtATTR-CM 환자(n = 100)
임상 병력, 신체 검사, ECG, 고급 심장초음파검사, 혈액 및 소변 샘플, 심장 자기공명영상(CMRI) 및 QoL 질문서(KCCQ, EQ-5Q-5L 및 ATTR-QoL)). 이 환자의 하위 그룹(n = 10): 심내막심근 생검. |
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대조군(n = 20)
혈액 및 소변 샘플.
심장 질환을 배제하기 위해: 임상 병력, 신체 검사, ECG 및 고급 심장초음파검사.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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야생형 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증 환자의 심장 아밀로이드증 중증도 조사.
기간: 연구 완료를 통해 2년.
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아밀로이드 심각도는 주로 NAC 단계와 NYHA 등급을 사용하여 해결됩니다.
또한 우리는 NT-pro-BNP를 사용하여 에코(박출량, 박출분율 및 전체 세로 변형)에 대한 결과와 CMRI(LV 질량, T1 심근 값 및 세포외 부피)에 대한 결과를 얻을 것입니다.
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연구 완료를 통해 2년.
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야생형 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증 환자에서 심장 아밀로이드 심각도와 환자의 삶의 질 사이의 관계 조사.
기간: 연구 완료를 통해 2년.
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삶의 질은 KCCQ 요약 점수, EQ-5D 유틸리티 점수, VAS 범위 점수 및 ATTR-QOL 총점을 사용하여 다루어집니다.
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연구 완료를 통해 2년.
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야생형 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증 환자의 트랜스티레틴 및 병원성 단편 평가 및 심장 아밀로이드 중증도와의 관계
기간: 연구 완료를 통해 2년.
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트랜스티레틴(TTR)은 혈장 내 총 TTR, 잘못 접힌 TTR 및 단편화된 TTR, 소변에서 잘못 접힌 TTR 및 단편화된 TTR로 측정됩니다.
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연구 완료를 통해 2년.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ)와 비교하여 새로운 아밀로이드 특정 설문지(ATTR-QoL)의 검증
기간: 연구 완료를 통해 2년.
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ATTR-QOL 총점을 KCCQ 요약 점수, EQ-5D 유틸리티 점수 및 VAS 범위 점수와 비교합니다.
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연구 완료를 통해 2년.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 20일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 12일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1-10-72-189-23
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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