Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fænotyping og karakterisering af wtATTR-CM (TRACE 1)

12. august 2025 opdateret af: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fænotypning og karakterisering af danske vildtype transthyretin amyloidose kardiomyopatipatienter: et tværsnitsstudie

Beskrivende tværsnitsundersøgelse af 100 på hinanden følgende ATTRwt-CM-patienter, der afspejler alle NAC-stadier, med det formål primært at undersøge ATTRwt-CM-patienters livskvalitetsmålinger (QoL) og deres relation til ATTRwt-CM-sværhedsgraden. Sekundært sigte på at undersøge muligheden for at måle misTTR og fragTTR i plasma og urin og at påvise fragTTR i endomyokardiebiopsier fra ATTRwt-CM patienter. For at undersøge om misTTR- og fragTTR-niveauer er korreleret med ATTRwt-CM-sværhedsgrad.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Hypotese:

  1. Vi antager, at mere alvorlig vildtype amyloidose kardiomyopati (ATTRwt-CM) ifølge kliniske, biokemiske og diagnostiske billeddiagnostiske parametre er korreleret med dårligere livskvalitet (QoL) for patienter.
  2. Vi forventer, at fejlfoldet (misTTR) og/eller fragmenteret transthyretin (fragTTR) kan måles i plasma og/eller urin, og at fragTTR kan påvises i endomyokardiebiopsier fra patienter med ATTRwt-CM. Vi forventer, at værdierne af misTTR og fragTTR er korreleret med sværhedsgraden af ​​ATTRwt-CM i henhold til kliniske, biokemiske og diagnostiske billeddannelsesparametre. Vi forventer, at niveauet af fragTTR fra endomyocardiale biopsier er korreleret med plasmaniveauer af fragTTR.

Metode:

ATTRwt-CM-patienter: Prospektiv inklusion af 100 på hinanden følgende ATTRwt-CM-patienter, der afspejler alle NAC-stadier (40 patienter fra NAC-sygdomsstadie 1, 40 patienter fra NAC-sygdomsstadie II og 20 patienter fra NAC-sygdomsstadie III). Patienter vil blive rekrutteret fra amyloidoseklinikken på Aarhus Universitetshospital. Patienterne vil blive grundigt klinisk vurderet.

Kontrolpatienter:

En kontrolkohorte på 20 alders- og kønsmatchede hjertesunde patienter vil blive inkluderet til sammenligning af totale/mis-/fragTTR-værdier.

Undersøgelsen af ​​QoL, biomarkører og analyserne af hjerte-MR-billeddannelsesmarkører vil forhåbentlig give os værktøjer til at evaluere og overvåge sygdomsprogression og respons på behandling.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Danmark
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Inklusive varierende sværhedsgrad af wtATTR-CM ved at inkludere 40 patienter med NAC stadium 1, 40 patienter med NAC stadium 2 og 20 patienter med NAC stadium 3. Endvidere inkluderet en rask kontrolgruppe for at undersøge normale værdier af mis- og frag- TTR

Beskrivelse

Gruppe 1: wtATTR-CM patienter

Inklusionskriterier:

  • Patienter > 18 år diagnosticeret med ATTRwt-CM af:
  • endomyokardiebiopsi
  • DPD scintigrafi med Perugini grad 2-3, hvor variant amyloidose er udelukket på grund af genetisk testning.
  • Informeret mundtligt og skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • AL-amyloidose (let-kæde-amyloidose).
  • Myelomatose
  • Waldenström makroglobulinæmi

Gruppe 2: Kontrolgruppe

Inklusionskriterier:

  • Patienter > 18 år
  • Informeret mundtligt og skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt kardiovaskulær sygdom, herunder iskæmisk hjertesygdom, hjertesvigt, atrieflimren, tilstedeværelse af en pacemaker eller malign hypertension. Velkontrolleret hypertension er acceptabel.
  • Mistanke om hjerteamyloidose vurderet gennem klinisk historie, fysisk undersøgelse, EKG og ekkokardiografi med fokus på "røde flag":
  • Ekkokardiografi med:
  • Myokardiehypertrofi (septum >11 mm)
  • Apikal besparelse i LV-GLS
  • Infiltrative ændringer i højre ventrikelfri væg, fortykkede atrioventrikulære klapper eller fortykket atrial septum
  • Symptomer på polyneuropati
  • Lav spænding på EKG eller uoverensstemmelse mellem venstre ventrikeltykkelse og EKG-amplitude, der indikerer lav spænding
  • Atrioventrikulær blokering (AV-blok)
  • Bilateralt karpaltunnelsyndrom
  • Kirurgi for spinal stenose
  • Forhøjet troponin I eller NT-pro-BNP

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
wtATTR-CM patienter (n = 100)

Klinisk anamnese, fysisk undersøgelse, EKG, avanceret ekkokardiografi, blod- og urinprøver, cardiac magnetic resonance imaging (CMRI) og QoL-spørgeskemaer (KCCQ, EQ-5Q-5L og ATTR-QoL)).

Undergruppe med disse patienter (n = 10): En endomyokardiebiopsi.
Kontrol (n = 20)
Blod- og urinprøver. For at udelukke hjertesygdom: klinisk historie, fysisk undersøgelse, EKG og avanceret ekkokardiografi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøgelse af sværhedsgraden af ​​hjerteamyloidose hos patienter med vildtype transthyretin amyloidose kardiomyopati.
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 2 år.
Amyloid sværhedsgrad vil blive behandlet ved hjælp af primært NAC-stadier og NYHA-klasse. Endvidere vil vi bruge NT-pro-BNP, fund på ekko (slagvolumen, ejektionsfraktion og global longitudional strain) og fund på CMRI (LV masse, T1 myokardieværdier og ekstracellulært volumen).
Gennem studieafslutning, 2 år.
Undersøgelse af sammenhængen mellem hjerteamyloids sværhedsgrad og patientens livskvalitet hos patienter med vildtype transthyretin amyloidose kardiomyopati.
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 2 år.
Livskvalitet vil blive behandlet ved hjælp af KCCQ summary score, EQ-5D Utility score og VAS range score og ATTR-QOL total score.
Gennem studieafslutning, 2 år.
Vurdering af transthyretin og patogene fragmenter og relation til hjerteamyloid sværhedsgrad hos patienter med vildtype transthyretin amyloidose kardiomyopati
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 2 år.
Transthyretin (TTR) vil blive målt som følger: total TTR, fejlfoldet TTR og fragmenteret TTR i plasma og fejlfoldet TTR og fragmenteret TTR i urin.
Gennem studieafslutning, 2 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Validering af et nyt amyloid-specifikt spørgeskema (ATTR-QoL) i sammenligning med Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 2 år.
Sammenligning af ATTR-QOL totalscore med KCCQ resuméscore og EQ-5D Utility score og VAS range score.
Gennem studieafslutning, 2 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Steen Hvitfeldt Poulsen

Samarbejdspartnere

Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

4. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1-10-72-189-23

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Livskvalitet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner