Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fenotypning och karakterisering av wtATTR-CM (TRACE 1)

26 februari 2024 uppdaterad av: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fenotypning och karakterisering av danska vildtypstransthyretin amyloidos kardiomyopatipatienter: en tvärsnittsstudie

Beskrivande tvärsnittsstudie på 100 konsekutiva ATTRwt-CM-patienter som återspeglar alla NAC-stadier som främst syftar till att undersöka ATTRwt-CM patientens livskvalitetsmått (QoL) och deras relation till ATTRwt-CM svårighetsgrad. Sekundärt syftar till att undersöka möjligheten att mäta misTTR och fragTTR i plasma och urin och att detektera fragTTR i endomyokardiella biopsier från ATTRwt-CM patienter. För att undersöka om misTTR- och fragTTR-nivåer är korrelerade med ATTRwt-CM svårighetsgrad.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Hypotes:

  1. Vi antar att svårare vildtyp amyloidos kardiomyopati (ATTRwt-CM) enligt kliniska, biokemiska och diagnostiska avbildningsparametrar är korrelerade med sämre livskvalitet (QoL) för patienter.
  2. Vi förväntar oss att felveckat (misTTR) och/eller fragmenterat transtyretin (fragTTR) är mätbart i plasma och/eller urin och att fragTTR kan detekteras i endomyokardiella biopsier från patienter med ATTRwt-CM. Vi förväntar oss att värdena för misTTR och fragTTR ska vara korrelerade med svårighetsgraden av ATTRwt-CM enligt kliniska, biokemiska och diagnostiska avbildningsparametrar. Vi förväntar oss att nivån av fragTTR från endomyokardiella biopsier är korrelerad med plasmanivåer av fragTTR.

Metod:

ATTRwt-CM-patienter: Prospektiv inkludering av 100 på varandra följande ATTRwt-CM-patienter som återspeglar alla NAC-stadier (40 patienter från NAC-sjukdomsstadium 1, 40 patienter från NAC-sjukdomsstadium II och 20 patienter från NAC-sjukdomsstadium III). Patienter kommer att rekryteras från amyloidoskliniken vid Århus universitetssjukhus. Patienterna kommer att utvärderas noggrant kliniskt.

Kontrollpatienter:

En kontrollkohort med 20 ålders- och könsmatchade hjärtfriska patienter kommer att inkluderas för jämförelse av totala/mis-/fragTTR-värden.

Undersökningen av QoL, biomarkörer och analyserna av MR-avbildningsmarkörer för hjärtat kommer förhoppningsvis att ge oss verktyg för att utvärdera och övervaka sjukdomsprogression och svar på behandling.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

120

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Danmark
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Danmark, 8200
        • Rekrytering
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Inklusive varierande svårighetsgrad av wtATTR-CM genom att inkludera 40 patienter med NAC stadium 1, 40 patienter med NAC stadium 2 och 20 patienter med NAC stadium 3. Dessutom inkluderar en frisk kontrollgrupp för att undersöka normala värden av mis- och frag- TTR

Beskrivning

Grupp 1: wtATTR-CM-patienter

Inklusionskriterier:

  • Patienter > 18 år diagnostiserade med ATTRwt-CM av:
  • endomyokard biopsi
  • DPD scintigrafi med Perugini grad 2-3 där variant amyloidos är utesluten på grund av genetisk testning.
  • Informerat muntligt och skriftligt samtycke

Exklusions kriterier:

  • AL amyloidos (lätt kedja amyloidos).
  • Myelomatos
  • Waldenström makroglobulinemi

Grupp 2: Kontrollgrupp

Inklusionskriterier:

  • Patienter > 18 år
  • Informerat muntligt och skriftligt samtycke

Exklusions kriterier:

  • Känd kardiovaskulär sjukdom inklusive ischemisk hjärtsjukdom, hjärtsvikt, förmaksflimmer, närvaro av en pacemaker eller malign hypertoni. Välkontrollerad hypertoni är acceptabel.
  • Misstanke om hjärtamyloidos bedömd genom klinisk historia, fysisk undersökning, EKG och ekokardiografi med fokus på "röda flaggor":
  • Ekokardiografi med:
  • Myokardhypertrofi (septum >11 mm)
  • Apikalt sparande i LV-GLS
  • Infiltrativa förändringar i höger kammares fria vägg, förtjockade atrioventrikulära klaffar eller förtjockad förmaksseptum
  • Symtom på polyneuropati
  • Låg spänning på EKG eller diskrepans mellan tjocklek på vänster kammare och EKG-amplitud som indikerar låg spänning
  • Atrioventrikulärt block (AV-block)
  • Bilateralt karpaltunnelsyndrom
  • Kirurgi för spinal stenos
  • Förhöjt troponin I eller NT-pro-BNP

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
wtATTR-CM-patienter (n = 100)

Klinisk historia, fysisk undersökning, EKG, avancerad ekokardiografi, blod- och urinprover, hjärtmagnetisk resonanstomografi (CMRI) och QoL-frågeformulär (KCCQ, EQ-5Q-5L och ATTR-QoL)).

Undergrupp med dessa patienter (n = 10): En endomyokardbiopsi.
Kontroll (n = 20)
Blod- och urinprover. För att utesluta hjärtsjukdom: klinisk historia, fysisk undersökning, EKG och avancerad ekokardiografi.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Undersökning av svårighetsgraden av hjärtamyloidos hos patienter med vildtypstranstyretinamyloidos kardiomyopati.
Tidsram: Genom avslutad studie, 2 år.
Amyloid svårighetsgrad kommer att behandlas med användning av främst NAC-stadier och NYHA-klass. Vidare kommer vi att använda NT-pro-BNP, fynd på eko (slagvolym, ejektionsfraktion och global longitudinell strain) och fynd på CMRI (LV-massa, T1-myokardvärden och extracellulär volym).
Genom avslutad studie, 2 år.
Undersökning av sambandet mellan svårighetsgrad av hjärtamyloid och patientlivskvalitet hos patienter med vildtypstranstyretinamyloidos kardiomyopati.
Tidsram: Genom avslutad studie, 2 år.
Livskvalitet kommer att behandlas med hjälp av KCCQ-sammanfattningspoäng, EQ-5D Utility-poäng och VAS-intervallpoäng och ATTR-QOL totalpoäng.
Genom avslutad studie, 2 år.
Bedömning av transtyretin och patogena fragment och relation till hjärtamyloid svårighetsgrad hos patienter med vildtyp transtyretin amyloidos kardiomyopati
Tidsram: Genom avslutad studie, 2 år.
Transtyretin (TTR) kommer att mätas enligt följande: total TTR, felveckad TTR och fragmenterad TTR i plasma och felveckad TTR och fragmenterad TTR i urin.
Genom avslutad studie, 2 år.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Validering av ett nytt amyloidspecifikt frågeformulär (ATTR-QoL) i jämförelse med Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsram: Genom avslutad studie, 2 år.
Jämför ATTR-QOL totalpoäng med KCCQ summarisk poäng och EQ-5D Utility poäng och VAS range poäng.
Genom avslutad studie, 2 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Steen Hvitfeldt Poulsen

Samarbetspartners

Novo Nordisk A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2024

Första postat (Faktisk)

4 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1-10-72-189-23

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Livskvalité

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera