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先天性 C1-INH 欠損症患者における急性遺伝性血管浮腫発作の治療および前処置予防を目的とした IV ヒト血漿由来 C1 エステラーゼ阻害剤濃縮物の第 3 相試験

2026年8月4日 更新者：Octapharma

先天性 C1-INH 欠損症の治療参加者を対象とした、ヒト血漿由来 C1 エステラーゼ阻害剤 (C1-INH) 濃縮物の静脈内投与に関する前向き、多施設共同、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照、有効性と安全性の第 3 相試験急性遺伝性血管浮腫発作の術前予防

先天性 C1-INH 欠損症の治療参加者を対象としたヒト血漿由来 C1 エステラーゼ阻害剤 (C1-INH) 濃縮物の静脈内投与に関する前向き、多施設共同、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照、有効性および安全性の第 3 相試験急性遺伝性血管浮腫発作の術前予防

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

124

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、アメリカ、80112
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43617
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site
  • アルゼンチン
      • Rosario、アルゼンチン
        • 募集
        • Octapharma Research Site
  • アルバニア
      • Tirana、アルバニア
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site
  • アルメニア
      • Yerevan、アルメニア
        • 募集
        • Octapharma Research Site
  • インド
      • Bangalore、インド、560017
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site
      • Patna、インド、801507
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site
  • ウクライナ
      • Kyiv、ウクライナ、03057
        • 募集
        • Octapharma Research Site
      • Lviv、ウクライナ、79035
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site
      • Lviv、ウクライナ、79010
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site
  • セルビア
      • Kragujevac、セルビア、11221
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site
      • Izmir、トルコ（Türkiye）
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site
      • Sakarya、トルコ（Türkiye）
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • 募集
        • Octapharma Research Site
  • ペルー
      • Lima、ペルー、15001
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site 5102
      • Lima、ペルー、15001
        • 募集
        • Octapharma Research Site 5103
  • メキシコ
      • Mexico City、メキシコ、06720
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site
      • México、メキシコ
        • まだ募集していません
        • Octapharma Research Site
  • モンテネグロ
      • Podgorica、モンテネグロ
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site
  • ルーマニア
      • Cluj-Napoca、ルーマニア、400162
        • 引きこもった
        • Octapharma Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上（第1研究段階に適用）、または2歳以上（第2研究段階に適用）
  2. HAE I型またはII型の診断が確認されている
  3. スクリーニング来院前の過去3か月間に少なくとも3回の中等度または重度のHAE発作（四肢発作を除く）を経験している。 2歳以上12歳以下の参加者は、スクリーニング来院前の過去6か月間に少なくとも1回の中等度または重度のHAE発作（四肢発作を除く）を経験している
  4. C1-INH欠損症の有無にかかわらず、先天性C1-INH機能活性が50%未満であることが文書化されており、C4抗原レベルが検査基準範囲を下回っている
  5. 参加者または参加者の法的に権限を与えられた代理人は、必要に応じて、法的にインフォームド・コンセントを提供できる参加者の同意を得て、インフォームド・コンセント（現地法で義務付けられている）に署名しています。
  6. すべての研究手順に従う意思と研究期間中の利用可能性

  7. 参加者が妊娠の可能性（CBP）があり、妊娠検査結果が陰性であり、非常に効果的な避妊方法を使用しており、最後の投与後少なくとも2週間まで避妊を継続している必要がある（盲検投与と非盲検投与の両方） IMP)。 CBPではない人は、避妊手術を受けている人（子宮摘出術、両側卵巣摘出術）、または閉経後（別の医学的原因がないのに12か月間月経がない女性と定義）と定義されます。 非常に効果的な避妊方法:

    • 経口避妊薬、埋め込み避妊薬、膣内避妊薬、注射避妊薬、経皮避妊薬などの併用ホルモン避妊法（エストロゲンとプロゲステロン）を、安定した用量で最低1サイクル（ホルモン避妊薬は排卵を抑制する必要があります）、スクリーニング前の少なくとも4週間継続します。
    • 排卵阻害を伴うプロゲステロンのみのホルモン避妊法（経口、注射、埋め込み）
    • 子宮内避妊器具
    • 子宮内ホルモン放出システムはスクリーニングの少なくとも 4 週間前に挿入される
    • 両側卵管結紮/閉塞または精管切除されたパートナー（医学的評価により手術の成功が確認されている）、または研究参加中に異性間性交を控えること、および研究中に性的に活発になった場合のバックアップとして非常に効果的な避妊薬（上記のとおり）を使用することに同意する。 禁欲は、参加者の通常のライフスタイルである場合にのみ許容されます。 定期的な禁欲（カレンダー、症候療法、排卵後の方法）、離脱（性交中断）、殺精子剤のみ、および授乳期無月経による避妊方法は許容されません。
    • 注: CBP の参加者が治療前 72 時間以内に尿妊娠検査陽性または陽性の疑いがある場合は、血清妊娠検査が必要になります。
    • 男性参加者は、治験薬の最後の投与後90日間（IMPの盲検用量と非盲検用量の両方について）、子供の父親になること、または精子を提供することを計画してはなりません。 ただし、研究中の男性参加者に対する正式な避妊要件はありません。

QAT の IMP 投与の包含基準:

  1. 定義基準に従って QAT を確認済み
  2. 以前の HAE 発作の継続ではなく、新たな腫れのエピソードがある

除外基準:

  1. C1-INHに対する臨床的に関連する抗体の開発歴がある
  2. 3型HAEと一致する病歴がある（すなわち、40歳以上で発症、家族歴なし、既知のHAE変異なし、血漿中のC1qレベルが低い）
  3. C1-INHまたは他の血液/血漿製剤に対するアレルギー反応の既往歴がある
  4. 過去5年間未解決のB細胞悪性腫瘍の病歴がある
  5. 麻薬および/またはアルコール中毒がある
  6. スクリーニング前の30日以内に他の治験薬の評価に参加している
  7. 妊娠中または授乳中です
  8. -治験参加者の治験参加能力を妨げると治験責任医師が判断した、臨床的に重大な病状または精神病状を患っている
  9. -スクリーニング前1年以内に血栓塞栓症（TEE）、心筋梗塞、不安定狭心症、重症大動脈弁狭窄症、脳血管障害、一過性脳虚血発作、重度の末梢血管疾患、または播種性血管内凝固症候群の病歴がある
  10. (暫定的な安全性および有効性データの IDMC レビューまで適用): 心血管状態の測定に臨床的に重大な異常がある (すなわち、 コントロールされていない動脈性高血圧、心不全、ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIII-IV）、肺の状態（つまり、COPD GOLD分類3および4、重度の喘息）、および腎臓の状態（つまり、eGFRが1.73平方メートル当たり90ml/分未満）

QAT の IMP 投与の除外基準:

  1. C1-INH（Berinert®、Cinryze®、HAEgarda®、Ruconest®など）、非生物学的ブラジキニンおよびカリクレイン経路阻害剤（例、エカランチド、イカチバント、ベロトラルスタットなど）による予防的または急性治療のための血液または血液製剤の投与を受けたことがある）、またはIMP投与前14日以内にトラネキサム酸による治療を受けている（または研究全体を通じてこれらの薬剤を控える意思がない）
  2. -IMP投与前14日以内にホルモン補充療法または選択的エストロゲン受容体モジュレーター（タモキシフェンなど）を開始または変更した
  3. アンドロゲン療法を開始または変更した（例: -テストステロン、デヒドロエピアンドロステロー/アンドロステンジオン、オキサンドロロン、ダナゾール、スタノゾロール）をIMP投与前14日以内に投与している、または研究全体を通じて安定した用量を維持する意思がない
  4. モノクローナル抗体の投与量を開始または変更しました。 ラナデルマブを投与前11週間以内に投与している、または研究全体を通じて安定した用量を維持する意思がない
  5. QATのためのIMP投与前の7日以内に麻薬性鎮痛薬または非オピオイド鎮痛薬を使用したことがある
  6. IMP投与前14日以内にOCTA-C1-INHを投与されている

PK に対する IMP 投与の除外基準:

  1. C1-INH（Berinert®、Cinryze®、HAEgarda®、Ruconest®など）、非生物学的ブラジキニンおよびカリクレイン経路阻害剤（例、エカランチド、イカチバント、ベロトラルスタットなど）による予防的または急性治療のための血液または血液製剤の投与を受けたことがある）、またはIMP投与前14日以内にトラネキサム酸による治療を受けている（または研究全体を通じてこれらの薬剤を控える意思がない）
  2. -ホルモン補充療法または選択的エストロゲン受容体モジュレーター（タモキシフェンなど）を受けており、IMP投与前14日以内にその用量を変更したことがある
  3. -投与前14日以内に、何らかの用量のアンドロゲン療法（例、テストステロン、デヒドロエピアンドロステロン/アンドロステンジオン、オキサンドロロン、ダナゾール、スタノゾロール）を受けている、または受けたことがある
  4. -投与前11週間以内にラナデルマブなどのモノクローナル抗体の用量を開始または変更した、または研究全体を通じて安定した用量を維持する意思がない
  5. IMP投与前の7日以内に麻薬性鎮痛薬または非オピオイド鎮痛薬を使用したことがある
  6. IMP投与前14日以内にIMPを受けている
  7. PK期間中に、処置前の予防が必要となる歯科、医療、または外科的処置を計画している

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オクタ-C1-INH
最初の適格攻撃後に OCTA-C1-INH 注射、20IU/kg BW。 治療は非盲検被験者と同様に盲検被験者にも施される。
薬：オクタ-C1-INH
OCTA-C1-INH は、プールされたヒト血漿から調製された、安定で滅菌され、ウイルス不活化され、ナノフィルター処理され、高度に精製されたヒト C1-INH 濃縮物です。 2.5 mL の注射用水で再構成した後、溶液をゆっくりとした IV 注射として投与できます。 OCTA-C1-INH は、20 IU/体重 (BW) kg の用量として投与されます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
最初の適格攻撃後に、0.1 mL/kg BW 0.9% 塩化ナトリウム溶液を注射。 盲目の被験者のみが受信できます。
他の：プラセボ
0.1 mL/kg BW 0.9% 塩化ナトリウム注射液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
盲検参加者の決定部位における明確な症状軽減が始まるまでの時間（h）。
時間枠：注射後4時間以内

患者は、IMP 注射開始後 15 分以降、4 時間にわたって 15 分ごとに、明確な発作部位 (腫れまたは痛みの部位) の症状緩和を評価します。 明確な軽減とは、5 段階の SRRS で「現在はないが以前は存在した」、「現在は存在せず、以前は存在しなかった」、または「存在し、症状は改善した」という報告が 3 回連続してあることと定義されます。

この尺度は、別の状況での二次結果にも使用されます。
注射後4時間以内

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に反応した参加者の割合
時間枠：注射後4時間以内
治療に反応した患者の割合。注射後 4 時間以内に定義部位での明確な症状緩和の開始として定義されます (研究で最初に適格な攻撃を受けた後、参加者ごとに 1 回)。 明確な軽減とは、5 段階の症状軽減評価で、「現在はないが以前は存在した」、「現在は存在せず、以前は存在しなかった」、または「存在し、症状は改善した」という報告が 3 回連続してあることと定義されます。
注射後4時間以内
関係するすべての部位で明確な症状軽減が始まるまでの時間
時間枠：注射後4時間以内
注射後 4 時間以内に、関係するすべての部位で明確な症状の軽減が始まるまでの時間。 明確な軽減とは、5 段階の症状軽減評価で、「現在はないが以前は存在した」、「現在は存在せず、以前は存在しなかった」、または「存在し、症状は改善した」という報告が 3 回連続してあることと定義されます。
注射後4時間以内
VAS 重症度評価による定義部位の症状重症度の変化
時間枠：注射後4時間以内
注射前から注射後 4 時間にわたる、ビジュアル アナログ スケール (VAS) 評価による、定義部位における症状の重症度の変化。 VAS は、痛みと腫れを 0 ～ 100 段階で評価する自己申告スケールです。
注射後4時間以内

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Octapharma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年4月30日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年6月1日

試験登録日

最初に提出

2024年1月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月5日

最初の投稿 (実際)

2024年4月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月4日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CONE-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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