Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de phase 3 sur le concentré d'inhibiteur de la C1 estérase dérivé du plasma humain IV chez des patients présentant un déficit congénital en C1-INH pour le traitement et la prévention avant l'intervention des crises d'angio-œdème héréditaire aigu

4 août 2026 mis à jour par: Octapharma

Étude de phase 3 prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles, contrôlée par placebo, sur l'efficacité et l'innocuité d'un concentré d'inhibiteur de la C1 estérase (C1-INH) intraveineux dérivé du plasma humain chez des participants présentant un déficit congénital en C1-INH pour le traitement et prévention avant l'intervention des crises d'angio-œdème héréditaire aigu

Étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles, contrôlée par placebo, de phase 3 sur l'efficacité et l'innocuité d'un concentré intraveineux d'inhibiteur de la C1 estérase (C1-INH) dérivé du plasma humain chez des participants présentant un déficit congénital en C1-INH pour le traitement et prévention avant l'intervention des crises aiguës d'angio-œdème héréditaire

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

124

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Albanie
      • Tirana, Albanie
        • Retiré
        • Octapharma Research Site
  • Argentine
      • Rosario, Argentine
        • Recrutement
        • Octapharma Research Site
  • Arménie
      • Yerevan, Arménie
        • Recrutement
        • Octapharma Research Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • Recrutement
        • Octapharma Research Site
  • Inde
      • Bangalore, Inde, 560017
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site
      • Patna, Inde, 801507
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site
  • Mexique
      • Mexico City, Mexique, 06720
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site
      • México, Mexique
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site
  • Monténégro
      • Podgorica, Monténégro
        • Retiré
        • Octapharma Research Site
  • Pérou
      • Lima, Pérou, 15001
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site 5102
      • Lima, Pérou, 15001
        • Recrutement
        • Octapharma Research Site 5103
  • Roumanie
      • Cluj-Napoca, Roumanie, 400162
        • Retiré
        • Octapharma Research Site
  • Serbie
      • Kragujevac, Serbie, 11221
        • Retiré
        • Octapharma Research Site
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye)
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site
      • Izmir, Turquie (Türkiye)
        • Retiré
        • Octapharma Research Site
      • Sakarya, Turquie (Türkiye)
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 03057
        • Recrutement
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraine, 79035
        • Pas encore de recrutement
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Retiré
        • Octapharma Research Site
  • États-Unis
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Retiré
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
        • Retiré
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
        • Retiré
        • Octapharma Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Est âgé d'au moins 18 ans (applicable pour la 1ère phase d'étude) ou est âgé d'au moins 2 ans (applicable pour la 2ème phase d'étude)
  2. A un diagnostic confirmé d’AOH de type I ou II
  3. A eu au moins 3 crises d'AOH modérées ou sévères (à l'exclusion des crises des extrémités) au cours des 3 derniers mois précédant la visite de dépistage. Pour les participants âgés de ≥2 ans et ≤12 ans, ont eu au moins une crise d'AOH modérée ou sévère (à l'exclusion des crises des extrémités) au cours des 6 derniers mois précédant la visite de dépistage.
  4. Présente une activité fonctionnelle congénitale documentée du C1-INH < 50 % avec ou sans déficit en C1-INH et un taux d'antigène C4 inférieur à la plage de référence du laboratoire.
  5. Le participant ou le(s) représentant(s) légalement autorisé(s) du participant ont signé un consentement éclairé (comme l'exige la loi locale), avec l'assentiment des participants légalement capables de le fournir, le cas échéant.
  6. Indique la volonté de se conformer à toutes les procédures d'étude et la disponibilité pendant toute la durée de l'étude.

  7. Si la participante est en âge de procréer (CBP), qu'elle a un test de grossesse négatif et qu'elle doit avoir utilisé une méthode de contraception très efficace et continuer à le faire jusqu'à au moins 2 semaines après sa dernière dose (pour les doses en aveugle et en ouvert). de IMP). Les personnes non CBP sont définies comme étant stérilisées chirurgicalement (hystérectomie, ovariectomie bilatérale) ou ménopausées (définies comme des femmes sans règles depuis 12 mois sans autre cause médicale). Méthodes de contraception très efficaces :

    • Méthodes de contraception hormonale combinée (œstrogènes et progestérone) telles que les contraceptifs oraux, implantables, intravaginaux, injectables ou transdermiques à dose stable pendant au moins 1 cycle complet (les contraceptifs hormonaux doivent inhiber l'ovulation) et pendant au moins 4 semaines avant le dépistage
    • Contraception hormonale progestérone seule associée à une inhibition de l'ovulation (orale, injectable, implantable)
    • Dispositif intra-utérin
    • Système de libération hormonale intra-utérine inséré au moins 4 semaines avant le dépistage
    • Ligature/occlusion bilatérale des trompes ou partenaire vasectomisé (avec succès chirurgical confirmé par une évaluation médicale) OU Accepte de s'abstenir de rapports hétérosexuels pendant la participation à l'étude et d'utiliser un contraceptif très efficace (comme décrit ci-dessus) comme solution de secours s'ils deviennent sexuellement actifs pendant l'étude. L'abstinence n'est acceptable que s'il s'agit du mode de vie habituel du participant. L'abstinence périodique (méthodes de calendrier, symptothermiques, post-ovulation), le retrait (coït interrompu), les spermicides uniquement et la méthode d'allaitement et d'aménorrhée ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.
    • Remarque : Si une participante au CBP présente un test de grossesse urinaire positif ou suspecté positif dans les 72 heures précédant le traitement, un test de grossesse sérique sera requis.
    • Les participants masculins ne doivent pas prévoir de concevoir un enfant ou de donner du sperme pendant 90 jours après leur dernière dose du médicament à l'étude (pour les doses en aveugle et en ouvert de l'IMP). Cependant, il n'y a aucune exigence officielle en matière de contraception pour les participants masculins pendant l'étude.

Critères d'inclusion pour le dosage IMP pour QAT :

  1. A confirmé QAT selon les critères de définition
  2. Présente un épisode de gonflement qui est nouveau et ne constitue pas la continuation d'une précédente crise d'AOH

Critère d'exclusion:

  1. A des antécédents de développement d’anticorps cliniquement pertinents contre le C1-INH
  2. A des antécédents médicaux compatibles avec un AOH de type 3 (c'est-à-dire apparaissant à un âge supérieur à 40 ans, aucun antécédent familial, aucune mutation connue d'AOH, faible taux de C1q dans le plasma)
  3. A des antécédents de réaction allergique au C1-INH ou à un autre produit sanguin/plasmatique
  4. A des antécédents de tumeur maligne à cellules B non résolus au cours des 5 dernières années
  5. A une dépendance aux stupéfiants et/ou à l’alcool
  6. A participé à toute autre évaluation de médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage
  7. Est enceinte ou allaite
  8. Présente un problème médical ou psychiatrique cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la capacité du participant à participer à l'étude
  9. A des antécédents d'événements thromboemboliques (ETO), d'infarctus du myocarde, d'angine de poitrine instable, de sténose aortique critique, d'accident vasculaire cérébral, d'accident ischémique transitoire, de maladie vasculaire périphérique grave ou de coagulation intravasculaire disséminée dans l'année précédant le dépistage.
  10. (applicable jusqu'à l'examen par l'IDMC des données préliminaires provisoires de sécurité et d'efficacité) : présente un dérangement cliniquement significatif dans les mesures de l'état cardiovasculaire (c.-à-d. hypertension artérielle non contrôlée, insuffisance cardiaque classe III-IV de la New York Heart Association (NYHA), état pulmonaire (c'est-à-dire COPD GOLD classification 3 et 4, asthme sévère) et état rénal (c'est-à-dire DFGe inférieur à 90 ml/min par 1,73 m2)

Critères d'exclusion pour le dosage IMP pour QAT :

  1. A reçu du sang ou un produit sanguin pour un traitement prophylactique ou aigu avec un C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest®, etc.), un inhibiteur non biologique de la voie de la bradykinine et de la kallikréine (par exemple, l'écallantide, l'icatibant, le berotralstat). ), ou un traitement par l'acide tranexamique dans les 14 jours précédant l'administration de l'IMP (ou n'est pas disposé à s'abstenir de ces médicaments tout au long de l'étude)
  2. commencé ou modifié un traitement hormonal substitutif ou des modulateurs sélectifs des récepteurs aux œstrogènes (par exemple, le tamoxifène) dans les 14 jours précédant l'administration d'IMP
  3. Début ou modification d'un traitement androgénique (par ex. testostérone, déhydro-épiandrostérone/androstènedione, oxandrolone, danazol, stanozolol) dans les 14 jours précédant l'administration d'IMP ou n'est pas disposé à maintenir une dose stable tout au long de l'étude
  4. Commencer ou modifier la dose d'anticorps monoclonaux, par ex. lanadelumab dans les 11 semaines précédant l'administration ou refus de maintenir une dose stable tout au long de l'étude
  5. A utilisé des analgésiques narcotiques ou des analgésiques non opioïdes dans les 7 jours précédant l'administration d'IMP pour un QAT
  6. A reçu de l'OCTA-C1-INH dans les 14 jours précédant l'administration d'IMP

Critères d'exclusion pour le dosage IMP pour PK :

  1. A reçu du sang ou un produit sanguin pour un traitement prophylactique ou aigu avec un C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest®, etc.), un inhibiteur non biologique de la voie de la bradykinine et de la kallikréine (par exemple, l'écallantide, l'icatibant, le berotralstat). ), ou un traitement par l'acide tranexamique dans les 14 jours précédant l'administration de l'IMP (ou n'est pas disposé à s'abstenir de ces médicaments tout au long de l'étude)
  2. reçoit un traitement hormonal substitutif ou des modulateurs sélectifs des récepteurs aux œstrogènes (par exemple, le tamoxifène) et dont la dose a été modifiée dans les 14 jours précédant l'administration de l'IMP
  3. reçoit ou a reçu un traitement androgénique (par ex. testostérone, déhydroépiandrostérone/androstènedione, oxandrolone, danazol, stanozolol) À TOUTE DOSE dans les 14 jours précédant l'administration
  4. Vous avez commencé ou modifié la dose d'anticorps monoclonaux, par exemple lanadelumab, dans les 11 semaines précédant l'administration, ou vous n'êtes pas disposé à maintenir une dose stable tout au long de l'étude.
  5. A utilisé des analgésiques narcotiques ou des analgésiques non opioïdes dans les 7 jours précédant l'administration d'IMP
  6. A reçu de l'IMP dans les 14 jours précédant l'administration de l'IMP
  7. A prévu des interventions dentaires, médicales ou chirurgicales pendant la période PK qui nécessiteront une prévention pré-procédurale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: OCTA-C1-INH
Injection d'OCTA-C1-INH, 20 UI/kg de poids corporel après la première attaque qualifiante. Traitement à administrer aux sujets en aveugle et en ouvert.
Médicament: OCTA-C1-INH
OCTA-C1-INH est un concentré stable, stérile, inactivé par les virus, nanofiltré et hautement purifié de C1-INH humain préparé à partir de plasma humain poolé. Après reconstitution dans 2,5 ml d’eau pour préparations injectables, la solution peut être administrée en injection IV lente. OCTA-C1-INH est administré à la dose de 20 UI/kg de poids corporel (PC).
Comparateur placebo: Placebo
0,1 mL/kg de poids corporel, solution de chlorure de sodium à 0,9 % injectée après la première attaque qualificative. Seuls les sujets aveuglés à recevoir.
Autre: Placebo
0,1 mL/kg PC 0,9 ​​% de chlorure de sodium injectable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps (h) jusqu'au début du soulagement sans équivoque des symptômes au site déterminant chez les participants en aveugle.
Délai: Dans les 4 heures après l'injection

Le patient évaluera le soulagement des symptômes pour le site d'attaque déterminant (site de gonflement ou de douleur) à partir de 15 minutes après le début de l'injection d'IMP toutes les 15 minutes pendant 4 heures. Un soulagement sans équivoque est défini comme la présence de 3 rapports consécutifs de « absent maintenant mais présent avant », « absent maintenant et absent avant » ou « présent, symptômes atténués » sur le SRRS à 5 niveaux.

Cette mesure sera également utilisée pour les résultats secondaires dans un contexte différent.
Dans les 4 heures après l'injection

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants répondant au traitement
Délai: dans les 4 heures après l'injection
Pourcentage de patients répondant au traitement, défini comme le début d'un soulagement sans équivoque des symptômes au site de définition dans les 4 heures suivant l'injection (une fois par participant après la première crise admissible dans l'étude). Un soulagement sans équivoque est défini comme le fait d'avoir 3 rapports consécutifs de « absent maintenant mais présent avant », « absent maintenant et absent avant » ou « présent, symptômes atténués » sur l'évaluation du soulagement des symptômes à 5 niveaux.
dans les 4 heures après l'injection
Délai avant le début du soulagement sans équivoque des symptômes sur tous les sites concernés
Délai: Dans les 4 heures après l'injection
Délai jusqu'au début du soulagement sans équivoque des symptômes sur tous les sites concernés dans les 4 heures suivant l'injection. Un soulagement sans équivoque est défini comme le fait d'avoir 3 rapports consécutifs de « absent maintenant mais présent avant », « absent maintenant et absent avant » ou « présent, symptômes atténués » sur l'évaluation du soulagement des symptômes à 5 niveaux.
Dans les 4 heures après l'injection
Modifications de la gravité des symptômes au niveau du site définissant selon l'indice de gravité EVA
Délai: Dans les 4 heures après l'injection
Modifications de la gravité des symptômes au niveau du site de définition selon l'évaluation de l'échelle visuelle analogique (EVA) à partir de la pré-injection plus de 4 heures après l'injection. L'EVA est une échelle d'évaluation de la douleur et de l'enflure autodéclarée de 0 à 100.
Dans les 4 heures après l'injection

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2024

Première publication (Réel)

12 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CONE-02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner