Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie av IV humant plasma-avledet C1-esterasehemmerkonsentrat hos pasienter med medfødt C1-INH-mangel for behandling og pre-prosedyre forebygging av akutte arvelige angioødemangrep

4. august 2026 oppdatert av: Octapharma

Prospektiv, multisenter, randomisert, dobbeltblind, parallell gruppe, placebokontrollert, effekt og sikkerhet Fase 3-studie av et intravenøst ​​humant plasma-avledet C1-esterasehemmerkonsentrat (C1-INH) hos deltakere med medfødt C1-INH-mangel for behandling og Pre-prosedyre forebygging av akutte arvelige angioødemanfall

Prospektiv, multisenter, randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsfase 3-studie av et intravenøst ​​humant plasma-avledet C1-esterasehemmer (C1-INH) konsentrat hos deltakere med medfødt C1-INH-mangel for behandlingen og pre-prosedyre forebygging av akutte arvelige angioødem angrep

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

124

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Albania
      • Tirana, Albania
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site
  • Argentina
      • Rosario, Argentina
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
  • Armenia
      • Yerevan, Armenia
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
  • Forente stater
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site
  • India
      • Bangalore, India, 560017
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site
      • Patna, India, 801507
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 06720
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site
      • México, Mexico
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site
  • Montenegro
      • Podgorica, Montenegro
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site
  • Peru
      • Lima, Peru, 15001
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site 5102
      • Lima, Peru, 15001
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site 5103
  • Romania
      • Cluj-Napoca, Romania, 400162
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site
  • Serbia
      • Kragujevac, Serbia, 11221
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye)
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye)
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site
      • Sakarya, Tyrkia (Türkiye)
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 03057
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraina, 79035
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Tilbaketrukket
        • Octapharma Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Er minst 18 år (gjelder for 1. studiefase) eller er minst 2 år gammel (gjelder for 2. studiefase)
  2. Har bekreftet diagnose HAE type I eller II
  3. Har hatt minst 3 moderate eller alvorlige HAE-anfall (unntatt ekstremitetsanfall) de siste 3 månedene før screeningbesøket. For deltakere ≥2 og ≤12 år, har hatt minst 1 moderat eller alvorlig HAE-anfall (unntatt ekstremitetsanfall) i løpet av de siste 6 månedene før screeningbesøk
  4. Har en dokumentert medfødt C1-INH funksjonell aktivitet <50 % med eller uten C1-INH-mangel og C4-antigennivå under laboratoriereferanseområdet
  5. Deltakeren eller deltakerens lovlig autoriserte representant(er) har signert informert samtykke (som påkrevd av lokal lov), med samtykke fra deltakere som er lovlig i stand til å gi det, som aktuelt
  6. Oppgir vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet i løpet av studiets varighet

  7. Hvis deltakeren er i fertil alder (CBP), har en negativ graviditetstest og må ha brukt en svært effektiv prevensjonsmetode og fortsette å gjøre det til minst 2 uker etter siste dose (for både blindede og åpne doser av IMP). Ikke av CBP er definert som kirurgisk sterilisert (hysterektomi, bilateral ooforektomi) eller som er postmenopausale (definert som kvinner uten menstruasjon i 12 måneder uten en alternativ medisinsk årsak). Svært effektive prevensjonsmetoder:

    • Kombinerte hormonelle prevensjonsmetoder (østrogener og progesteron) som orale, implanterbare, intravaginale, injiserbare eller transdermale prevensjonsmidler i en stabil dose i minimum 1 full syklus (hormonelle prevensjonsmidler må hemme eggløsning) og i minst 4 uker før screening
    • Hormonell prevensjon kun med progesteron assosiert med hemming av eggløsning (oral, injiserbar, implanterbar)
    • Intrauterin enhet
    • Intrauterint hormonfrigjørende system satt inn minst 4 uker før screening
    • Bilateral tubal ligering/okklusjon eller vasektomisert partner (med kirurgisk suksess bekreftet av medisinsk vurdering) ELLER samtykker i å avstå fra heteroseksuelt samleie under studiedeltakelsen og å bruke et svært effektivt prevensjonsmiddel (som beskrevet ovenfor) som backup hvis de blir seksuelt aktive under studien. Avholdenhet er kun akseptabelt dersom dette er deltakerens vanlige livsstil. Periodisk avholdenhet (kalender, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder), abstinenser (coitus interruptus), kun sæddrepende midler og amenamenoré-metoden er ikke akseptable prevensjonsmetoder
    • Merk: Hvis en deltaker av CBP har en positiv eller mistenkt positiv uringraviditetstest innen 72 timer før behandling, vil en serumgraviditetstest være nødvendig
    • Mannlige deltakere må ikke planlegge å bli far til et barn eller donere sæd i 90 dager etter deres siste dose av studiemedikamentet (for både blindede og åpne doser av IMP). Det er imidlertid ingen offisielle prevensjonskrav for mannlige deltakere under studien.

Inkluderingskriterier for IMP-dosering for QAT:

  1. Har bekreftet QAT per definisjonskriterier
  2. Har en hevelsesepisode som er ny og ikke fortsettelsen av et tidligere HAE-anfall

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en historie med klinisk relevant antistoffutvikling mot C1-INH
  2. Har en sykehistorie forenlig med type 3 HAE (dvs. debut ved alder over 40 år, ingen familiehistorie, ingen kjent HAE-mutasjon, lavt C1q-nivå i plasma)
  3. Har en historie med allergisk reaksjon på C1-INH eller andre blod-/plasmaprodukter
  4. Har en historie med B-celle malignitet som var uløst de siste 5 årene
  5. Har en narkotisk og/eller alkoholavhengighet
  6. Har deltatt i en hvilken som helst annen legemiddelevaluering innen 30 dager før screening
  7. Er gravid eller ammer
  8. Har en klinisk signifikant medisinsk eller psykiatrisk tilstand som etter etterforskerens mening vil forstyrre deltakerens mulighet til å delta i studien
  9. Har en historie med tromboemboliske hendelser (TEE), hjerteinfarkt, ustabil angina pectoris, kritisk aortastenose, cerebrovaskulær ulykke, forbigående iskemisk angrep, alvorlig perifer vaskulær sykdom eller disseminert intravaskulær koagulasjon innen ett år før screening
  10. (gjelder inntil IDMC-gjennomgang av de foreløpige foreløpige sikkerhets- og effektdataene): har klinisk signifikant forstyrrelse i målinger av kardiovaskulær status (dvs. ukontrollert arteriell hypertensjon, hjerteinsuffisiens New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV), lungestatus (dvs. KOLS GULL klassifisering 3 og 4, alvorlig astma) og nyrestatus (dvs. eGFR under 90 ml/min per 1,73 m2)

Ekskluderingskriterier for IMP-dosering for QAT:

  1. Har mottatt blod eller et blodprodukt for profylaktisk eller akutt behandling med C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest®, etc.), ikke-biologiske bradykinin- og kallikrein-hemmere (f.eks. ecallantide, icatibant, berotralstat) ), eller behandling med tranexamsyre innen 14 dager før dosering med IMP (eller er ikke villig til å avstå fra disse medisinene gjennom hele studien)
  2. startet eller endret hormonsubstitusjonsbehandling eller selektive østrogenreseptormodulatorer (f.eks. tamoxifen) innen 14 dager før IMP-dosering
  3. Startet eller endret androgenbehandling (f.eks. testosteron, dehydro-epiandrostero/androstenedion, oxandrolone, danazol, stanozolol) innen 14 dager før IMP-dosering eller er ikke villig til å opprettholde en stabil dose gjennom hele studien
  4. Startet eller endret dosen av monoklonale antistoffer f.eks. lanadelumab innen 11 uker før dosering eller ikke villig til å opprettholde en stabil dose gjennom hele studien
  5. Har brukt narkotiske smertestillende medisiner eller ikke-opioide analgetika innen 7 dager før IMP-dosering for en QAT
  6. Har fått OCTA-C1-INH innen 14 dager før IMP-dosering

Eksklusjonskriterier for IMP-dosering for PK:

  1. Har mottatt blod eller et blodprodukt for profylaktisk eller akutt behandling med C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest®, etc.), ikke-biologiske bradykinin- og kallikrein-hemmere (f.eks. ecallantide, icatibant, berotralstat) ), eller behandling med tranexamsyre innen 14 dager før dosering med IMP (eller er ikke villig til å avstå fra disse medisinene gjennom hele studien)
  2. Får hormonerstatningsterapi eller selektive østrogenreseptormodulatorer (f.eks. tamoxifen) og har fått endret dose innen 14 dager før IMP-dosering
  3. Får eller har mottatt androgenbehandling (f.eks. testosteron, dehydroepiandrosteron/androstenedion, oxandrolone, danazol, stanozolol) I ENHVER DOSERING innen 14 dager før dosering
  4. Startet eller endret dosen av monoklonale antistoffer, f.eks. lanadelumab innen 11 uker før dosering eller ikke villig til å opprettholde en stabil dose gjennom hele studien
  5. Har brukt narkotiske smertestillende medisiner eller ikke-opioide analgetika innen 7 dager før IMP-dosering
  6. Har fått IMP innen 14 dager før IMP-dosering
  7. Har planlagt tannlege, medisinske eller kirurgiske prosedyrer i løpet av PK-perioden som vil kreve pre-prosedyre forebygging

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: OCTA-C1-INH
OCTA-C1-INH injeksjon, 20IU/kg BW etter første kvalifiseringsangrep. Behandling som skal gis til blinde så vel som åpne pasienter.
Legemiddel: OCTA-C1-INH
OCTA-C1-INH er et stabilt, sterilt, virusinaktivert, nanofiltrert, høyt renset konsentrat av humant C1-INH fremstilt fra sammenslått humant plasma. Etter rekonstituering i 2,5 ml vann til injeksjon, kan oppløsningen administreres som en langsom IV-injeksjon. OCTA-C1-INH gis som en dose på 20 IE/kg kroppsvekt (BW)
Placebo komparator: Placebo
0,1 ml/kg kroppsvekt 0,9 % natriumkloridoppløsning injeksjon etter første kvalifiserte angrep. Kun blinde forsøkspersoner å motta.
Annen: Placebo
0,1 ml/kg kroppsvekt 0,9 % natriumkloridinjeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid (h) til begynnelsen av utvetydig symptomlindring på det definerende stedet hos blindede deltakere.
Tidsramme: Innen 4 timer etter injeksjon

Pasienten vil vurdere symptomlindring for det definerende angrepsstedet (stedet for hevelse eller smerte) fra 15 minutter etter start av IMP-injeksjonen hvert 15. minutt over 4 timer. Utvetydig lindring er definert som å ha 3 påfølgende rapporter om "fraværende nå, men tilstede før", "fraværende nå og fraværende før", eller "tilstede, symptomer bedre" på 5-grads SRRS.

Dette tiltaket vil også bli brukt for de sekundære resultatene i en annen kontekst.
Innen 4 timer etter injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere som responderer på behandling
Tidsramme: innen 4 timer etter injeksjon
Prosentandel av pasienter som responderer på behandling, definert som begynnelsen av utvetydig symptomlindring på det definerende stedet innen 4 timer etter injeksjon (én gang per deltaker etter første kvalifiserende angrep i studien). Utvetydig lindring er definert som å ha 3 påfølgende rapporter om "fraværende nå, men tilstede før", "fraværende nå og fraværende før", eller "tilstede, symptomer bedre" på 5-grads symptomlindring.
innen 4 timer etter injeksjon
Tid til begynnelsen av utvetydig symptomlindring på alle involverte steder
Tidsramme: Innen 4 timer etter injeksjon
Tid til begynnelsen av utvetydig symptomlindring på alle involverte steder innen 4 timer etter injeksjon. Utvetydig lindring er definert som å ha 3 påfølgende rapporter om "fraværende nå, men tilstede før", "fraværende nå og fraværende før", eller "tilstede, symptomer bedre" på 5-grads symptomlindring.
Innen 4 timer etter injeksjon
Endringer i symptomets alvorlighetsgrad på det definerende stedet etter VAS alvorlighetsgrad
Tidsramme: Innen 4 timer etter injeksjon
Endringer i alvorlighetsgraden av symptomene på det definerende stedet ved vurdering av visuell analog skala (VAS) fra pre-injeksjon over 4 timer etter injeksjon. VAS er en selvrapportert 0-100 vurderingsskala for smerte og hevelse.
Innen 4 timer etter injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

12. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CONE-02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere