Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-studie af IV humant plasma-afledt C1-esterasehæmmerkoncentrat hos patienter med medfødt C1-INH-mangel til behandling og forebyggelse af akutte arvelige angioødemangreb før proceduren

5. juni 2026 opdateret af: Octapharma

Prospektivt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppe, placebokontrolleret, effektivitet og sikkerhed fase 3-undersøgelse af et intravenøst ​​humant plasma-afledt C1-esterasehæmmerkoncentrat (C1-INH) hos deltagere med medfødt C1-INH-mangel til behandlingen og Pre-procedure Forebyggelse af akutte arvelige angioødem-anfald

Prospektivt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, parallelgruppe, placebokontrolleret, effekt- og sikkerhedsfase 3-studie af et intravenøst ​​humant plasma-afledt C1-esterasehæmmer (C1-INH) koncentrat hos deltagere med medfødt C1-INH-mangel til behandlingen og præ-procedure forebyggelse af akutte arvelige angioødem-anfald

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

124

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Albanien
      • Tirana, Albanien
        • Trukket tilbage
        • Octapharma Research Site
  • Argentina
      • Rosario, Argentina
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
  • Armenien
      • Yerevan, Armenien
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • Trukket tilbage
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43617
        • Trukket tilbage
        • Octapharma Research Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 06720
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site
      • México, Mexico
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site
  • Montenegro
      • Podgorica, Montenegro
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site
  • Peru
      • Lima, Peru, 15001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site 5102
      • Lima, Peru, 15001
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site 5103
  • Rumænien
      • Cluj-Napoca, Rumænien, 400162
        • Trukket tilbage
        • Octapharma Research Site
  • Serbien
      • Kragujevac, Serbien, 11221
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site
      • Sakarya, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 03057
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraine, 79035
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Octapharma Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er mindst 18 år (gælder for 1. studiefase) eller er mindst 2 år gammel (gælder for 2. studiefase)
  2. Har bekræftet diagnosen HAE type I eller II
  3. Har haft mindst 3 moderate eller svære HAE-anfald (eksklusive ekstremitetsanfald) inden for de sidste 3 måneder før screeningsbesøget. For deltagere ≥2 og ≤12 år, har haft mindst 1 moderat eller alvorligt HAE-anfald (eksklusive ekstremitetsangreb) inden for de sidste 6 måneder før screeningsbesøg
  4. Har en dokumenteret medfødt C1-INH funktionel aktivitet <50 % med eller uden C1-INH-mangel og C4-antigenniveau under laboratoriereferenceområdet
  5. Deltageren eller deltagerens juridisk autoriserede repræsentant(er) har underskrevet informeret samtykke (som krævet af lokal lovgivning), med samtykke fra deltagere, der er juridisk i stand til at give det, alt efter hvad der er relevant
  6. Angiver villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed

  7. Hvis deltageren er i den fødedygtige alder (CBP), har en negativ graviditetstest og skal have brugt en yderst effektiv præventionsmetode og fortsætte med at gøre det indtil mindst 2 uger efter deres sidste dosis (for både blindede og åbne doser af IMP). Ikke af CBP er defineret som kirurgisk steriliseret (hysterektomi, bilateral oophorektomi) eller som er postmenopausale (defineret som kvinder uden menstruation i 12 måneder uden en alternativ medicinsk årsag). Meget effektive præventionsmetoder:

    • Kombinerede hormonelle præventionsmetoder (østrogener og progesteron) såsom orale, implanterbare, intravaginale, injicerbare eller transdermale præventionsmidler i en stabil dosis i minimum 1 fuld cyklus (hormonelle præventionsmidler skal hæmme ægløsning) og i mindst 4 uger før screening
    • Progesteron kun hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning (oral, injicerbar, implanterbar)
    • Intrauterin enhed
    • Intrauterint hormonfrigørende system indsat mindst 4 uger før screening
    • Bilateral tubal ligering/okklusion eller vasektomiseret partner (med kirurgisk succes bekræftet af medicinsk vurdering) ELLER accepterer at afholde sig fra heteroseksuelt samleje under undersøgelsesdeltagelsen og at bruge et yderst effektivt præventionsmiddel (som beskrevet ovenfor) som backup, hvis de bliver seksuelt aktive under undersøgelsen. Afholdenhed er kun acceptabelt, hvis dette er deltagerens sædvanlige livsstil. Periodisk afholdenhed (kalender, symptotermiske, post-ovulationsmetoder), abstinenser (coitus interruptus), kun sæddræbende midler og amenorré metode er ikke acceptable præventionsmetoder
    • Bemærk: Hvis en deltager i CBP har en positiv eller mistænkt positiv uringraviditetstest inden for 72 timer før behandling, vil en serumgraviditetstest være påkrævet
    • Mandlige deltagere må ikke planlægge at blive far til et barn eller donere sæd i 90 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (for både blindede og åbne doser af IMP). Der er dog ingen officielle præventionskrav til mandlige deltagere under undersøgelsen.

Inklusionskriterier for IMP-dosering for QAT:

  1. Har bekræftet QAT pr definition kriterier
  2. Har en hævelsesepisode, der er ny og ikke en fortsættelse af et tidligere HAE-anfald

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en historie med klinisk relevant antistofudvikling mod C1-INH
  2. Har en sygehistorie i overensstemmelse med type 3 HAE (dvs. debut i en alder over 40 år, ingen familiehistorie, ingen kendt HAE-mutation, lavt C1q-niveau i plasma)
  3. Har en historie med allergisk reaktion på C1-INH eller andre blod-/plasmaprodukter
  4. Har en historie med B-celle malignitet, der var uløst i de sidste 5 år
  5. Har en narkotisk og/eller alkoholisk afhængighed
  6. Har deltaget i enhver anden lægemiddelevaluering inden for 30 dage før screening
  7. Er gravid eller ammer
  8. Har en klinisk signifikant medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der efter investigatorens mening ville forstyrre deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen
  9. Har en historie med tromboemboliske hændelser (TEE), myokardieinfarkt, ustabil angina pectoris, kritisk aortastenose, cerebrovaskulær ulykke, forbigående iskæmisk anfald, alvorlig perifer vaskulær sygdom eller dissemineret intravaskulær koagulation inden for et år før screening
  10. (gælder indtil IDMC-gennemgang af de foreløbige foreløbige sikkerheds- og effektdata): har klinisk signifikant forstyrrelse i målinger af kardiovaskulær status (dvs. ukontrolleret arteriel hypertension, hjerteinsufficiens New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV), pulmonal status (dvs. KOL GULD klassifikation 3 og 4, svær astma) og nyrestatus (dvs. eGFR under 90 ml/min pr. 1,73 m2)

Eksklusionskriterier for IMP-dosering for QAT:

  1. Har modtaget blod eller et blodprodukt til profylaktisk eller akut behandling med en hvilken som helst C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest® osv.), ikke-biologiske bradykinin- og kallikrein-vejehæmmere (f.eks. ecallantide, icatibant, berotralstat) ), eller behandling med tranexamsyre inden for 14 dage før dosering med IMP (eller ikke er villig til at afholde sig fra disse medikamenter under hele undersøgelsen)
  2. startede eller ændrede hormonsubstitutionsbehandling eller selektive østrogenreceptormodulatorer (f.eks. tamoxifen) inden for 14 dage før IMP-dosering
  3. Påbegyndt eller ændret androgenbehandling (f.eks. testosteron, dehydro-epiandrostero/androstenedion, oxandrolone, danazol, stanozolol) inden for 14 dage før IMP-dosering eller er ikke villig til at opretholde en stabil dosis gennem hele undersøgelsen
  4. Startede eller ændrede dosis af monoklonale antistoffer f.eks. lanadelumab inden for 11 uger før dosering eller ikke villig til at opretholde en stabil dosis gennem hele undersøgelsen
  5. Har brugt narkotiske smertestillende medicin eller ikke-opioide analgetika inden for 7 dage før IMP-dosering til en QAT
  6. Har fået OCTA-C1-INH inden for 14 dage før IMP-dosering

Eksklusionskriterier for IMP-dosering for PK:

  1. Har modtaget blod eller et blodprodukt til profylaktisk eller akut behandling med en hvilken som helst C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest® osv.), ikke-biologiske bradykinin- og kallikrein-vejehæmmere (f.eks. ecallantide, icatibant, berotralstat) ), eller behandling med tranexamsyre inden for 14 dage før dosering med IMP (eller ikke er villig til at afholde sig fra disse medikamenter under hele undersøgelsen)
  2. Modtager hormonsubstitutionsbehandling eller selektive østrogenreceptormodulatorer (f.eks. tamoxifen) og har fået ændret dosis inden for 14 dage før IMP-dosering
  3. Modtager eller har modtaget androgenbehandling (f.eks. testosteron, dehydroepiandrosteron/androstenedion, oxandrolon, danazol, stanozolol) I ENHVER DOSERING inden for 14 dage før dosering
  4. Startede eller ændrede dosis af monoklonale antistoffer, f.eks. lanadelumab inden for 11 uger før dosering, eller var ikke villig til at opretholde en stabil dosis gennem hele undersøgelsen
  5. Har brugt narkotiske smertestillende medicin eller ikke-opioide analgetika inden for 7 dage før IMP-dosering
  6. Har modtaget IMP inden for 14 dage før IMP-dosering
  7. Har planlagte dentale, medicinske eller kirurgiske procedurer i PK-perioden, som vil kræve præ-procedureel forebyggelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: OCTA-C1-INH
OCTA-C1-INH injektion, 20IU/kg BW efter første kvalificerende angreb. Behandling, der skal administreres til blindede såvel som åbne patienter.
Medicin: OCTA-C1-INH
OCTA-C1-INH er et stabilt, sterilt, virus-inaktiveret, nanofiltreret, højt oprenset koncentrat af humant C1-INH fremstillet ud fra poolet humant plasma. Efter rekonstitution i 2,5 ml vand til injektion, kan opløsningen administreres som en langsom IV-injektion. OCTA-C1-INH gives som en dosis på 20 IE/kg kropsvægt (BW)
Placebo komparator: Placebo
0,1 mL/kg BW 0,9 % natriumchloridopløsning injektion efter første kvalificerende angreb. Kun blindede forsøgspersoner at modtage.
Andet: Placebo
0,1 mL/kg BW 0,9% natriumchloridinjektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid (h) til begyndelsen af ​​utvetydig symptomlindring på det definerende sted hos blindede deltagere.
Tidsramme: Inden for 4 timer efter injektion

Patienten vil vurdere symptomlindring for det definerende anfaldssted (stedet for hævelse eller smerte) fra 15 minutter efter start af IMP-injektionen hvert 15. minut over 4 timer. Utvetydig lindring defineres som at have 3 på hinanden følgende rapporter om "fraværende nu, men til stede før", "fraværende nu og fraværende før" eller "tilstede, symptomer bedre" på 5-grads SRRS.

Dette mål vil også blive brugt til de sekundære resultater i en anden sammenhæng.
Inden for 4 timer efter injektion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der reagerer på behandling
Tidsramme: inden for 4 timer efter injektion
Procentdel af patienter, der reagerer på behandling, defineret som begyndelsen af ​​utvetydig symptomlindring på det definerende sted inden for 4 timer efter injektion (én gang pr. deltager efter første kvalificerende angreb i undersøgelsen). Utvetydig lindring er defineret som at have 3 på hinanden følgende rapporter om "fraværende nu, men til stede før", "fraværende nu og fraværende før" eller "tilstede, symptomer bedre" på 5-grads symptomlindring.
inden for 4 timer efter injektion
Tid til begyndelse af utvetydig symptomlindring på alle involverede steder
Tidsramme: Inden for 4 timer efter injektion
Tid til begyndelsen af ​​utvetydig symptomlindring på alle involverede steder inden for 4 timer efter injektion. Utvetydig lindring er defineret som at have 3 på hinanden følgende rapporter om "fraværende nu, men til stede før", "fraværende nu og fraværende før" eller "tilstede, symptomer bedre" på 5-grads symptomlindring.
Inden for 4 timer efter injektion
Ændringer i symptomsværhedsgrad på det definerende sted ved VAS-sværhedsgrad
Tidsramme: Inden for 4 timer efter injektion
Ændringer i symptomsværhedsgrad på det definerende sted ved vurdering af visuell analog skala (VAS) fra præ-injektion over 4 timer efter injektion. VAS er en selvrapporteret 0-100 smerte- og hævelsesskala.
Inden for 4 timer efter injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2024

Først opslået (Faktiske)

12. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juni 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CONE-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med OCTA-C1-INH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner