Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3 внутривенного введения концентрата ингибитора эстеразы C1, полученного из плазмы человека, у пациентов с врожденным дефицитом C1-INH для лечения и предпроцедурной профилактики острых приступов наследственного ангионевротического отека

25 сентября 2026 г. обновлено: Octapharma

Проспективное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, в параллельных группах, плацебо-контролируемое, эффективность и безопасность, фаза 3 исследования внутривенного концентрата ингибитора эстеразы C1 (C1-INH), полученного из плазмы человека, у участников с врожденным дефицитом C1-INH для лечения и предпроцедурная профилактика острых приступов наследственного ангионевротического отека

Prospective, multicenter, randomized, double-blind, parallel group, placebo- controlled, efficacy and safety phase 3 study of an intravenous human plasma- derived C1 esterase inhibitor (C1-INH) concentrate in participants with congenital C1-INH deficiency for the treatment and pre-procedure prevention of acute hereditary angioedema attacks

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

124

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Албания
      • Tirana, Албания
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Аргентина
      • Rosario, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site
  • Армения
      • Yerevan, Армения
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site
  • Индия
      • Bangalore, Индия, 560017
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • Chhatrapati Sambhajinagar, Индия, 431003
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site, Chhatrapati Sambhajinagar
      • Patna, Индия, 801507
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411040
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
  • Мексика
      • Mexico City, Мексика, 06720
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • México, Мексика
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
  • Перу
      • Lima, Перу, 15001
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site 5103
      • Lima, Перу, 15001
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site 5102
  • Румыния
      • Cluj-Napoca, Румыния, 400162
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Сербия
      • Kragujevac, Сербия, 11221
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43617
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие)
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • Izmir, Турция (Туркие)
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
      • Sakarya, Турция (Туркие)
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 03057
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Украина, 79035
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Украина, 79010
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Черногория
      • Podgorica, Черногория
        • Отозван
        • Octapharma Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  1. Is at least 18 years of age (applicable for 1st study phase) or is at least 2 years of age (applicable for 2nd study phase)

  2. Has confirmed diagnosis of HAE type I or II

  3. Has had at least 3 moderate or severe HAE attacks (excluding extremity attacks) in the last 3 months before the Screening Visit. For participants ≥2 and ≤12 years of age, has had at least 1 moderate or severe HAE attack (excluding extremity attacks) in the last 6 months before Screening Visit

  4. Has a documented congenital C1-INH functional activity <50% with or without C1-INH deficiency and C4 antigen level below the laboratory reference range

  5. Participant or the participant's legally authorized representative(s) has signed informed consent (as required by local law), with the assent of participants legally capable of providing it, as applicable

  6. States willingness to comply with all study procedures and availability for the duration of the study

  7. If the participant is of childbearing potential (CBP), has a negative pregnancy test and must have been using a highly effective method of contraception and continue to do so until at least 2 weeks after their last dose (for both blinded and open-label doses of IMP). Not of CBP is defined as surgically sterilized (hysterectomy, bilateral oophorectomy) or who are postmenopausal (defined as women with no menses for 12 months without an alternative medical cause). Highly effective methods of contraception:

    • Combined hormonal contraception (estrogens and progesterone) methods such as oral, implantable, intravaginal, injectable, or transdermal contraceptives at a stable dose for a minimum of 1 full cycle (hormonal contraceptives must inhibit ovulation) and for at least 4 weeks before screening
    • Progesterone only hormonal contraception associated with inhibition of ovulation (oral, injectable, implantable)
    • Intrauterine device
    • Intrauterine hormone-releasing system inserted at least 4 weeks before screening
    • Bilateral tubal ligation/occlusion or vasectomized partner (with surgical success confirmed by medical assessment) OR Agrees to abstain from heterosexual intercourse during study participation and to use a highly effective contraceptive (as described above) as backup if they become sexually active during the study. Abstinence is only acceptable if this is the participant's usual lifestyle. Periodic abstinence (calendar, symptothermal, post-ovulation methods), withdrawal (coitus interruptus), spermicides only, and lactational amenorrhea method are not acceptable methods of contraception
    • Note: If a participant of CBP has a positive or suspected positive urine pregnancy test within 72 hours prior to treatment, a serum pregnancy test will be required
    • Male participants must not plan to father a child or donate sperm for 90 days after their last dose of study drug (for both blinded and open-label doses of the IMP). However, there are no official contraception requirements for male participants during the study.

Inclusion Criteria for IMP Dosing for QAT:

  1. Has confirmed QAT per definition criteria
  2. Has a swelling episode that is new and not the continuation of a previous HAE attack

Exclusion Criteria:

  1. Has a history of clinically relevant antibody development against C1-INH
  2. Has a medical history consistent with Type 3 HAE (i.e., onset at age above 40 year, no family history, no known HAE mutation, low C1q level in plasma)
  3. Has a history of allergic reaction to C1-INH or other blood/plasma product
  4. Has a history of B-cell malignancy that was unresolved in the past 5 years
  5. Has a narcotic and/or alcoholic addiction
  6. Has participated in any other investigational drug evaluation within 30 days before screening
  7. Is pregnant or breastfeeding
  8. Has any clinically significant medical or psychiatric condition that, in the investigator's opinion would interfere with the participant's ability to participate in the study
  9. Has a history of thromboembolic events (TEEs), myocardial infarction, unstable angina pectoris, critical aortic stenosis, cerebrovascular accident, transient ischemic attack, severe peripheral vascular disease, or disseminated intravascular coagulation within one year before screening
  10. (applicable until IDMC review of the interim preliminary safety and efficacy data): has clinically significant derangement in measurements of cardiovascular status (i.e. uncontrolled arterial hypertension, cardiac insufficiency New York Heart Association (NYHA) class III-IV), pulmonary status (i.e., COPD GOLD classification 3 and 4, severe asthma) and renal status (i.e., eGFR below 90 ml/min per 1.73 m2)

Exclusion Criteria for IMP Dosing for QAT:

  1. Has received blood or a blood product for prophylactic or acute treatment with any C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest®, etc.), non-biological bradykinin and kallikrein pathway inhibitors (e.g., ecallantide, icatibant, berotralstat), or treatment with tranexamic acid within 14 days before dosing with the IMP (or is not willing to abstain from these medications throughout the study)
  2. started or changed hormone replacement therapy or selective estrogen receptor modulators (e.g., tamoxifen) within 14 days before IMP dosing
  3. Started or changed androgen therapy (e.g. testosterone, dehydro- epiandrosterone/androstenedione, oxandrolone, danazol, stanozolol) within 14 days before IMP dosing or is not willing to maintain a stable dose throughout the study
  4. Started or changed the dose of monoclonal antibodies e.g. lanadelumab within 11 weeks before dosing or not willing to maintain a stable dose throughout the study
  5. Has used narcotic pain medications or non-opioid analgesics within 7 days before IMP dosing for a QAT
  6. Has received OCTA-C1-INH within 14 days before IMP dosing

Exclusion Criteria for IMP Dosing for PK:

  1. Has received blood or a blood product for prophylactic or acute treatment with any C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest®, etc.), non-biological bradykinin and kallikrein pathway inhibitors (e.g., ecallantide, icatibant, berotralstat), or treatment with tranexamic acid within 14 days before dosing with the IMP (or is not willing to abstain from these medications throughout the study)
  2. Is receiving hormone replacement therapy or selective estrogen receptor modulators (e.g., tamoxifen) and has had their dose changed within 14 days before IMP dosing
  3. Is receiving or has received androgen therapy (e.g., testosterone, dehydroepiandrosterone/androstenedione, oxandrolone, danazol, stanozolol) IN ANY DOSE within 14 days before dosing
  4. Started or changed the dose of monoclonal antibodies e.g lanadelumab within 11 weeks before dosing or not willing to maintain a stable dose throughout the study
  5. Has used narcotic pain medications or non-opioid analgesics within 7 days before IMP dosing
  6. Has received IMP within 14 days before IMP dosing
  7. Has planned dental, medical, or surgical procedures during the PK Period that will require pre-procedural prevention

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: OCTA-C1-INH

OCTA-C1-INH injection, 20IU/kg BW after first qualifying attack. Treatment to be administered to blinded as well as open-label subjects.
Лекарство: OCTA-C1-INH

OCTA-C1-INH is a stable, sterile, virus-inactivated, nano-filtered, highly purified concentrate of human C1-INH prepared from pooled human plasma. After reconstitution in 2.5mL water for injection, the solution can be administered as a slow IV injection. OCTA-C1-INH is given as a dose of 20 IU/kg body weight (BW)
Плацебо Компаратор: Placebo

0.1 mL/kg BW 0.9% sodium chloride solution injection after first qualifying attack. Only blinded subjects to receive.
Другой: Placebo

0.1 mL/kg BW 0.9% sodium chloride injection

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Time (h) to beginning of unequivocal symptom relief at the defining site in blinded participants.
Временное ограничение: Within 4 hours after injection

Patient will rate symptom relief for the defining attack site (site of swelling or pain) from 15 minutes after start of the IMP injection every 15 minutes over 4 hours. Unequivocal relief is defined as having 3 consecutive reports of "absent now but present before," "absent now and absent before", or "present, symptoms better" on the 5-grade SRRS.

This measure will also be used for the secondary outcomes in a different context.
Within 4 hours after injection

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Percentage of participants responding to treatment
Временное ограничение: within 4 hours after injection

Percentage of patients responding to treatment, defined as beginning of unequivocal symptom relief at the defining site within 4 hours after injection (once per participant after first qualifying attack in the study). Unequivocal relief is defined as having 3 consecutive reports of "absent now but present before," "absent now and absent before", or "present, symptoms better" on the 5-grade symptom relief rating.
within 4 hours after injection
Time to beginning of unequivocal symptom relief at all sites involved
Временное ограничение: Within 4 hours after injection

Time to the beginning of unequivocal symptom relief at all sites involved within 4 hours after injection. Unequivocal relief is defined as having 3 consecutive reports of "absent now but present before," "absent now and absent before", or "present, symptoms better" on the 5-grade symptom relief rating.
Within 4 hours after injection
Changes in symptom severity at the defining site by VAS severity rating
Временное ограничение: Within 4 hours after injection

Changes in symptom severity at the defining site by visual analog scale (VAS) rating from pre-injection over 4 hours after injection. The VAS is a self-reported 0-100 pain and swelling rating scale.
Within 4 hours after injection

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CONE-02

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться