Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3 внутривенного введения концентрата ингибитора эстеразы C1, полученного из плазмы человека, у пациентов с врожденным дефицитом C1-INH для лечения и предпроцедурной профилактики острых приступов наследственного ангионевротического отека

4 августа 2026 г. обновлено: Octapharma

Проспективное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, в параллельных группах, плацебо-контролируемое, эффективность и безопасность, фаза 3 исследования внутривенного концентрата ингибитора эстеразы C1 (C1-INH), полученного из плазмы человека, у участников с врожденным дефицитом C1-INH для лечения и предпроцедурная профилактика острых приступов наследственного ангионевротического отека

Проспективное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, в параллельных группах, исследование эффективности и безопасности фазы 3 внутривенного концентрата ингибитора эстеразы C1 (C1-INH), полученного из плазмы крови человека, у участников с врожденным дефицитом C1-INH для лечения и предпроцедурная профилактика острых наследственных приступов ангионевротического отека.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

124

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Албания
      • Tirana, Албания
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Аргентина
      • Rosario, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site
  • Армения
      • Yerevan, Армения
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site
  • Индия
      • Bangalore, Индия, 560017
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • Patna, Индия, 801507
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
  • Мексика
      • Mexico City, Мексика, 06720
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • México, Мексика
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
  • Перу
      • Lima, Перу, 15001
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site 5102
      • Lima, Перу, 15001
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site 5103
  • Румыния
      • Cluj-Napoca, Румыния, 400162
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Сербия
      • Kragujevac, Сербия, 11221
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43617
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие)
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • Izmir, Турция (Туркие)
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
      • Sakarya, Турция (Туркие)
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 03057
        • Рекрутинг
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Украина, 79035
        • Еще не набирают
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Украина, 79010
        • Отозван
        • Octapharma Research Site
  • Черногория
      • Podgorica, Черногория
        • Отозван
        • Octapharma Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст не менее 18 лет (применимо для 1-го этапа обучения) или возраст не менее 2 лет (применимо для 2-го этапа обучения)
  2. Подтвержденный диагноз НАО I или II типа.
  3. Было как минимум 3 приступа НАО средней или тяжелой степени (исключая приступы в конечностях) за последние 3 месяца до скринингового визита. Для участников в возрасте ≥2 и ≤12 лет у них был по крайней мере 1 умеренный или тяжелый приступ НАО (исключая приступы в конечностях) за последние 6 месяцев до скринингового визита.
  4. Имеет документально подтвержденную врожденную функциональную активность C1-INH <50% с дефицитом C1-INH или без него и уровень антигена C4 ниже лабораторного референсного диапазона.
  5. Участник или его законный представитель(и) подписал информированное согласие (как того требует местное законодательство) с согласия участников, юридически способных его предоставить, в зависимости от обстоятельств.
  6. Заявляют о готовности соблюдать все процедуры исследования и доступности на время исследования.

  7. Если участница имеет детородный потенциал (CBP), имеет отрицательный тест на беременность и должна использовать высокоэффективный метод контрацепции и продолжать это делать по крайней мере в течение 2 недель после последней дозы (как для слепых, так и для открытых доз). ИМП). Не страдающие СБП определяются как женщины, прошедшие хирургическую стерилизацию (гистерэктомия, двусторонняя овариэктомия) или находящиеся в постменопаузе (определяемые как женщины, у которых нет менструаций в течение 12 месяцев без альтернативной медицинской причины). Высокоэффективные методы контрацепции:

    • Комбинированные методы гормональной контрацепции (эстрогены и прогестерон), такие как пероральные, имплантируемые, интравагинальные, инъекционные или трансдермальные контрацептивы в стабильной дозе в течение как минимум 1 полного цикла (гормональные контрацептивы должны подавлять овуляцию) и в течение как минимум 4 недель до скрининга.
    • Только прогестероновая гормональная контрацепция, связанная с подавлением овуляции (пероральная, инъекционная, имплантируемая)
    • Внутриматочная спираль
    • Внутриматочную систему высвобождения гормонов, установленную как минимум за 4 недели до скрининга
    • Двусторонняя перевязка маточных труб/окклюзия или вазэктомия партнера (при успешном хирургическом вмешательстве, подтвержденном медицинским заключением) ИЛИ соглашается воздерживаться от гетеросексуальных контактов во время участия в исследовании и использовать высокоэффективные противозачаточные средства (как описано выше) в качестве резервного средства, если они станут сексуально активными во время исследования. Воздержание приемлемо только в том случае, если это обычный образ жизни участника. Периодическое воздержание (календарный, симптотермический, постовуляционный методы), абстиненция (прерванный половой акт), только спермициды и метод лактационной аменореи не являются приемлемыми методами контрацепции.
    • Примечание. Если у участницы CBP имеется положительный или предположительно положительный результат теста на беременность в моче в течение 72 часов до лечения, потребуется сывороточный тест на беременность.
    • Участники мужского пола не должны планировать заводить ребенка или сдавать сперму в течение 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата (как для слепого, так и для открытого приема ИЛП). Однако во время исследования не существует официальных требований к контрацепции для участников мужского пола.

Критерии включения в дозировку ИМФ для QAT:

  1. Подтвердил QAT по критериям определения
  2. Имеет новый эпизод отека, который не является продолжением предыдущего приступа НАО.

Критерий исключения:

  1. Имеет историю разработки клинически значимых антител против C1-INH.
  2. Имеет историю болезни, соответствующую НАО 3 типа (т. е. начало заболевания в возрасте старше 40 лет, отсутствие семейного анамнеза, отсутствие известных мутаций НАО, низкий уровень C1q в плазме)
  3. Имеет в анамнезе аллергическую реакцию на C1-INH или другой продукт крови/плазмы.
  4. В анамнезе имеется B-клеточное злокачественное новообразование, которое не было вылечено за последние 5 лет.
  5. Имеет наркотическую и/или алкогольную зависимость
  6. Принимал участие в любой другой оценке исследуемого препарата в течение 30 дней до скрининга.
  7. Беремена или кормит грудью
  8. Имеет какое-либо клинически значимое медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать участию участника в исследовании.
  9. Имеет в анамнезе тромбоэмболические события (TEE), инфаркт миокарда, нестабильную стенокардию, критический аортальный стеноз, нарушение мозгового кровообращения, транзиторную ишемическую атаку, тяжелое заболевание периферических сосудов или диссеминированное внутрисосудистое свертывание крови в течение одного года до скрининга.
  10. (применимо до рассмотрения IDMC промежуточных предварительных данных по безопасности и эффективности): имеется клинически значимое нарушение показателей сердечно-сосудистого статуса (т.е. неконтролируемая артериальная гипертензия, сердечная недостаточность III-IV класса по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA), легочный статус (т. е. COPD GOLD классификация 3 и 4, тяжелая астма) и статус почек (т. е. рСКФ ниже 90 мл/мин на 1,73 м2)

Критерии исключения для дозирования ИМФ при QAT:

  1. Получал кровь или продукт крови для профилактического или неотложного лечения любым C1-INH (Беринерт®, Синризе®, НАЭгарда®, Руконест® и т. д.), небиологическими ингибиторами пути брадикинина и калликреина (например, экаллантидом, икатибантом, беротралстатом). ) или лечение транексамовой кислотой в течение 14 дней до приема ИЛП (или не желает воздерживаться от этих препаратов на протяжении всего исследования)
  2. начатая или измененная гормональная заместительная терапия или селективные модуляторы эстрогеновых рецепторов (например, тамоксифен) в течение 14 дней до приема ИМФ
  3. Начата или изменена андрогенная терапия (например, тестостерон, дегидроэпиандростер/андростендион, оксандролон, даназол, станозолол) в течение 14 дней до введения дозы ИМФ или не желает поддерживать стабильную дозу на протяжении всего исследования
  4. Начали или изменили дозу моноклональных антител, например. ланаделумаб в течение 11 недель до введения или нежелание поддерживать стабильную дозу на протяжении всего исследования
  5. Принимал наркотические обезболивающие или неопиоидные анальгетики в течение 7 дней до введения дозы ИМФ для QAT.
  6. Получил OCTA-C1-INH в течение 14 дней до введения дозы ИМФ.

Критерии исключения для дозирования ИМФ при ФК:

  1. Получал кровь или продукт крови для профилактического или неотложного лечения любым C1-INH (Беринерт®, Синризе®, НАЭгарда®, Руконест® и т. д.), небиологическими ингибиторами пути брадикинина и калликреина (например, экаллантидом, икатибантом, беротралстатом). ) или лечение транексамовой кислотой в течение 14 дней до приема ИЛП (или не желает воздерживаться от этих препаратов на протяжении всего исследования)
  2. Получает заместительную гормональную терапию или селективные модуляторы эстрогеновых рецепторов (например, тамоксифен), и их доза была изменена в течение 14 дней до приема ИМФ.
  3. Получает или получал андрогенную терапию (например, тестостерон, дегидроэпиандростерон/андростендион, оксандролон, даназол, станозолол) В ЛЮБОЙ ДОЗЕ в течение 14 дней перед приемом препарата.
  4. Начали или изменили дозу моноклональных антител, например, ланаделумаба, в течение 11 недель до введения или не хотели поддерживать стабильную дозу на протяжении всего исследования.
  5. Принимал наркотические обезболивающие или неопиоидные анальгетики в течение 7 дней до приема ИМФ.
  6. Получил ИМП в течение 14 дней до введения дозы ИМФ.
  7. Запланировал стоматологические, медицинские или хирургические процедуры в течение периода ПК, которые потребуют предпроцедурной профилактики.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ОКТА-C1-INH
Инъекция OCTA-C1-INH, 20 МЕ/кг массы тела после первого квалификационного приступа. Лечение будет проводиться как вслепую, так и в открытом режиме.
Лекарство: ОКТА-C1-INH
OCTA-C1-INH представляет собой стабильный, стерильный, вирус-инактивированный, нанофильтрованный, высокоочищенный концентрат человеческого C1-INH, приготовленный из пула человеческой плазмы. После разведения в 2,5 мл воды для инъекций раствор можно вводить медленно внутривенно. OCTA-C1-INH назначается в дозе 20 МЕ/кг массы тела (МТ).
Плацебо Компаратор: Плацебо
Инъекция 0,1 мл/кг массы тела 0,9% раствора хлорида натрия после первого квалифицирующего приступа. Только слепые субъекты получают.
Другой: Плацебо
0,1 мл/кг массы тела, 0,9% раствор натрия хлорида для инъекций

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время (ч) до начала однозначного облегчения симптомов в определяющем участке у слепых участников.
Временное ограничение: В течение 4 часов после инъекции

Пациент оценивает облегчение симптомов для определяющего места атаки (места отека или боли) через 15 минут после начала инъекции ИМФ каждые 15 минут в течение 4 часов. Однозначное облегчение определяется как наличие 3 последовательных сообщений о том, что «симптомы отсутствуют сейчас, но присутствовали раньше», «отсутствуют сейчас и отсутствовали раньше» или «наличие симптомов улучшилось» по 5-балльной шкале SRRS.

Эта мера также будет использоваться для вторичных результатов в другом контексте.
В течение 4 часов после инъекции

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, ответивших на лечение
Временное ограничение: в течение 4 часов после инъекции
Процент пациентов, ответивших на лечение, определяется как начало однозначного облегчения симптомов в определенном месте в течение 4 часов после инъекции (один раз на участника после первого квалификационного приступа в исследовании). Однозначное облегчение определяется как наличие 3 последовательных сообщений об «отсутствии сейчас, но наличии раньше», «отсутствии сейчас и отсутствии раньше» или «наличии симптомов, улучшение» по 5-балльной шкале облегчения симптомов.
в течение 4 часов после инъекции
Время до начала однозначного облегчения симптомов на всех вовлеченных участках
Временное ограничение: В течение 4 часов после инъекции
Время до начала однозначного облегчения симптомов на всех пораженных участках в течение 4 часов после инъекции. Однозначное облегчение определяется как наличие 3 последовательных сообщений об «отсутствии сейчас, но наличии раньше», «отсутствии сейчас и отсутствии раньше» или «наличии симптомов, улучшение» по 5-балльной шкале облегчения симптомов.
В течение 4 часов после инъекции
Изменения выраженности симптомов в определяющем участке по шкале тяжести по ВАШ
Временное ограничение: В течение 4 часов после инъекции
Изменения тяжести симптомов в определяющем месте по шкале визуальной аналоговой шкалы (ВАШ) от момента до инъекции в течение 4 часов после инъекции. VAS представляет собой шкалу оценки боли и отека по шкале от 0 до 100.
В течение 4 часов после инъекции

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CONE-02

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться