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Estudo de fase 3 de concentrado de inibidor de esterase C1 derivado de plasma humano IV em pacientes com deficiência congênita de C1-INH para tratamento e prevenção pré-procedimento de ataques agudos de angioedema hereditário

4 de agosto de 2026 atualizado por: Octapharma

Estudo prospectivo, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, grupo paralelo, controlado por placebo, eficácia e segurança de fase 3 de um concentrado intravenoso de inibidor de esterase C1 derivado de plasma humano (C1-INH) em participantes com deficiência congênita de C1-INH para o tratamento e prevenção pré-procedimento de ataques agudos de angioedema hereditário

Estudo prospectivo, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de grupo paralelo, controlado por placebo, de eficácia e segurança de fase 3 de um concentrado intravenoso de inibidor de C1 esterase derivado de plasma humano (C1-INH) em participantes com deficiência congênita de C1-INH para o tratamento e prevenção pré-procedimento de ataques agudos de angioedema hereditário

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

124

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Albânia
      • Tirana, Albânia
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
  • Argentina
      • Rosario, Argentina
        • Recrutamento
        • Octapharma Research Site
  • Armênia
      • Yerevan, Armênia
        • Recrutamento
        • Octapharma Research Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Recrutamento
        • Octapharma Research Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
  • Montenegro
      • Podgorica, Montenegro
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
  • México
      • Mexico City, México, 06720
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site
      • México, México
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site
  • Peru
      • Lima, Peru, 15001
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site 5102
      • Lima, Peru, 15001
        • Recrutamento
        • Octapharma Research Site 5103
  • Romênia
      • Cluj-Napoca, Romênia, 400162
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
  • Sérvia
      • Kragujevac, Sérvia, 11221
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye)
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site
      • Istanbul, Turquia (Türkiye)
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site
      • Izmir, Turquia (Türkiye)
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
      • Sakarya, Turquia (Türkiye)
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, 03057
        • Recrutamento
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ucrânia, 79035
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ucrânia, 79010
        • Retirado
        • Octapharma Research Site
  • Índia
      • Bangalore, Índia, 560017
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site
      • Patna, Índia, 801507
        • Ainda não está recrutando
        • Octapharma Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter pelo menos 18 anos de idade (aplicável à 1ª fase de estudo) ou ter pelo menos 2 anos de idade (aplicável à 2ª fase de estudo)
  2. Tem diagnóstico confirmado de AEH tipo I ou II
  3. Teve pelo menos 3 ataques moderados ou graves de AEH (excluindo ataques nas extremidades) nos últimos 3 meses antes da visita de triagem. Para participantes ≥2 e ≤12 anos de idade, que tiveram pelo menos 1 ataque moderado ou grave de AEH (excluindo ataques nas extremidades) nos últimos 6 meses antes da visita de triagem
  4. Tem atividade funcional congênita documentada de C1-INH <50% com ou sem deficiência de C1-INH e nível de antígeno C4 abaixo do intervalo de referência laboratorial
  5. O participante ou seu(s) representante(s) legalmente autorizado(s) assinaram o consentimento informado (conforme exigido pela legislação local), com o consentimento dos participantes legalmente capazes de fornecê-lo, conforme aplicável
  6. Afirma a disposição de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade durante a duração do estudo

  7. Se a participante tiver potencial para engravidar (CBP), tiver um teste de gravidez negativo e deve estar usando um método contraceptivo altamente eficaz e continuar a fazê-lo até pelo menos 2 semanas após a última dose (para doses cegas e abertas do IMP). Não CBP é definido como esterilizado cirurgicamente (histerectomia, ooforectomia bilateral) ou na pós-menopausa (definido como mulheres sem menstruação por 12 meses sem causa médica alternativa). Métodos contraceptivos altamente eficazes:

    • Métodos de contracepção hormonal combinada (estrogénios e progesterona), tais como contraceptivos orais, implantáveis, intravaginais, injectáveis ​​ou transdérmicos, numa dose estável durante um mínimo de 1 ciclo completo (os contraceptivos hormonais devem inibir a ovulação) e durante pelo menos 4 semanas antes do rastreio
    • Contracepção hormonal apenas com progesterona associada à inibição da ovulação (oral, injetável, implantável)
    • Dispositivo intrauterino
    • Sistema intrauterino de liberação de hormônio inserido pelo menos 4 semanas antes da triagem
    • Laqueadura / oclusão tubária bilateral ou parceiro vasectomizado (com sucesso cirúrgico confirmado por avaliação médica) OU Concorda em se abster de relações heterossexuais durante a participação no estudo e em usar um anticoncepcional altamente eficaz (conforme descrito acima) como apoio se eles se tornarem sexualmente ativos durante o estudo. A abstinência só é aceitável se este for o estilo de vida habitual do participante. Abstinência periódica (métodos de calendário, sintotérmicos, pós-ovulação), abstinência (coito interrompido), apenas espermicidas e método de amenorreia lactacional não são métodos contraceptivos aceitáveis
    • Nota: Se um participante do CBP tiver um teste de gravidez de urina positivo ou suspeito positivo nas 72 horas anteriores ao tratamento, será necessário um teste de gravidez sérico
    • Os participantes do sexo masculino não devem planejar ter um filho ou doar esperma por 90 dias após a última dose do medicamento do estudo (para doses cegas e abertas do ME). No entanto, não há requisitos oficiais de contracepção para participantes do sexo masculino durante o estudo.

Critérios de inclusão para dosagem de IMP para QAT:

  1. Confirmou QAT por critérios de definição
  2. Tem um episódio de inchaço que é novo e não é a continuação de um ataque anterior de AEH

Critério de exclusão:

  1. Tem histórico de desenvolvimento de anticorpos clinicamente relevantes contra C1-INH
  2. Tem histórico médico consistente com AEH tipo 3 (ou seja, início em idade acima de 40 anos, sem histórico familiar, sem mutação conhecida de AEH, baixo nível de C1q no plasma)
  3. Tem histórico de reação alérgica ao C1-INH ou outro produto de sangue/plasma
  4. Tem história de malignidade de células B que não foi resolvida nos últimos 5 anos
  5. Tem dependência de narcóticos e/ou álcool
  6. Participou de qualquer outra avaliação de medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem
  7. Está grávida ou amamentando
  8. Tem qualquer condição médica ou psiquiátrica clinicamente significativa que, na opinião do investigador, possa interferir na capacidade do participante de participar do estudo
  9. Tem história de eventos tromboembólicos (ETE), infarto do miocárdio, angina de peito instável, estenose aórtica crítica, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório, doença vascular periférica grave ou coagulação intravascular disseminada no período de um ano antes da triagem
  10. (aplicável até a revisão do IDMC dos dados preliminares provisórios de segurança e eficácia): tem perturbação clinicamente significativa nas medições do estado cardiovascular (ou seja, hipertensão arterial não controlada, insuficiência cardíaca classe III-IV da New York Heart Association (NYHA), estado pulmonar (ou seja, DPOC classificação GOLD 3 e 4, asma grave) e estado renal (ou seja, TFGe abaixo de 90 ml/min por 1,73 m2)

Critérios de exclusão para dosagem de IMP para QAT:

  1. Recebeu sangue ou um produto sanguíneo para tratamento profilático ou agudo com qualquer inibidor da via C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest®, etc.), bradicinina não biológica e calicreína (por exemplo, ecallantide, icatibant, berotralstat ), ou tratamento com ácido tranexâmico dentro de 14 dias antes da administração do ME (ou não está disposto a se abster desses medicamentos durante o estudo)
  2. iniciou ou alterou a terapia de reposição hormonal ou moduladores seletivos do receptor de estrogênio (por exemplo, tamoxifeno) dentro de 14 dias antes da dosagem do ME
  3. Iniciou ou alterou terapia androgênica (por ex. testosterona, desidro-epiandrosteroe/androstenediona, oxandrolona, ​​danazol, estanozolol) dentro de 14 dias antes da dosagem do PIM ou não está disposto a manter uma dose estável durante todo o estudo
  4. Iniciou ou alterou a dose de anticorpos monoclonais, por exemplo. lanadelumabe dentro de 11 semanas antes da administração ou não deseja manter uma dose estável durante todo o estudo
  5. Usou analgésicos narcóticos ou analgésicos não opioides nos 7 dias anteriores à dosagem de IMP para um QAT
  6. Recebeu OCTA-C1-INH 14 dias antes da dosagem de IMP

Critérios de exclusão para dosagem de IMP para PK:

  1. Recebeu sangue ou um produto sanguíneo para tratamento profilático ou agudo com qualquer inibidor da via C1-INH (Berinert®, Cinryze®, HAEgarda®, Ruconest®, etc.), bradicinina não biológica e calicreína (por exemplo, ecallantide, icatibant, berotralstat ), ou tratamento com ácido tranexâmico dentro de 14 dias antes da administração do ME (ou não está disposto a se abster desses medicamentos durante o estudo)
  2. Está recebendo terapia de reposição hormonal ou moduladores seletivos de receptores de estrogênio (por exemplo, tamoxifeno) e teve sua dose alterada dentro de 14 dias antes da dosagem de IMP
  3. Está recebendo ou recebeu terapia androgênica (por exemplo, testosterona, desidroepiandrosterona/androstenediona, oxandrolona, ​​danazol, estanozolol) EM QUALQUER DOSE dentro de 14 dias antes da administração
  4. Iniciou ou alterou a dose de anticorpos monoclonais, por exemplo, lanadelumabe dentro de 11 semanas antes da administração ou não deseja manter uma dose estável durante todo o estudo
  5. Usou analgésicos narcóticos ou analgésicos não opioides nos 7 dias anteriores à administração do IMP
  6. Recebeu ME dentro de 14 dias antes da dosagem de ME
  7. Planejou procedimentos odontológicos, médicos ou cirúrgicos durante o Período PK que exigirão prevenção pré-procedimento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: OCTA-C1-INH
Injeção de OCTA-C1-INH, 20 UI / kg de peso corporal após o primeiro ataque de qualificação. Tratamento a ser administrado a indivíduos cegos e também abertos.
Medicamento: OCTA-C1-INH
OCTA-C1-INH é um concentrado de C1-INH humano estável, estéril, inativado por vírus, nanofiltrado e altamente purificado, preparado a partir de plasma humano reunido. Após reconstituição em 2,5 mL de água para preparações injetáveis, a solução pode ser administrada como injeção intravenosa lenta. OCTA-C1-INH é administrado na dose de 20 UI/kg de peso corporal (PC)
Comparador de Placebo: Placebo
Injeção de solução de cloreto de sódio a 0,9% de 0,1 mL/kg de peso corporal após o primeiro ataque qualificado. Apenas sujeitos cegos para receber.
Outro: Placebo
0,1 mL/kg PC injeção de cloreto de sódio a 0,9%

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo (h) até o início do alívio inequívoco dos sintomas no local definidor em participantes cegos.
Prazo: Dentro de 4 horas após a injeção

O paciente avaliará o alívio dos sintomas para o local definidor do ataque (local do inchaço ou dor) a partir de 15 minutos após o início da injeção de ME a cada 15 minutos durante 4 horas. Alívio inequívoco é definido como três relatos consecutivos de “ausente agora, mas presente antes”, “ausente agora e ausente antes” ou “presente, sintomas melhores” no SRRS de 5 graus.

Esta medida também será usada para os resultados secundários num contexto diferente.
Dentro de 4 horas após a injeção

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que responderam ao tratamento
Prazo: dentro de 4 horas após a injeção
Porcentagem de pacientes que respondem ao tratamento, definido como início de alívio inequívoco dos sintomas no local definido dentro de 4 horas após a injeção (uma vez por participante após o primeiro ataque qualificado no estudo). Alívio inequívoco é definido como tendo 3 relatos consecutivos de "ausente agora, mas presente antes", "ausente agora e ausente antes" ou "presente, sintomas melhores" na classificação de alívio dos sintomas de 5 graus.
dentro de 4 horas após a injeção
Tempo para o início do alívio inequívoco dos sintomas em todos os locais envolvidos
Prazo: Dentro de 4 horas após a injeção
Tempo para o início do alívio inequívoco dos sintomas em todos os locais envolvidos dentro de 4 horas após a injeção. Alívio inequívoco é definido como tendo 3 relatos consecutivos de "ausente agora, mas presente antes", "ausente agora e ausente antes" ou "presente, sintomas melhores" na classificação de alívio dos sintomas de 5 graus.
Dentro de 4 horas após a injeção
Mudanças na gravidade dos sintomas no local de definição por classificação de gravidade VAS
Prazo: Dentro de 4 horas após a injeção
Mudanças na gravidade dos sintomas no local de definição pela classificação da escala visual analógica (VAS) desde a pré-injeção mais de 4 horas após a injeção. A VAS é uma escala de avaliação de dor e inchaço autorreferida de 0 a 100.
Dentro de 4 horas após a injeção

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Octapharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

12 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CONE-02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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