SILKとして知られるプロセスで測定されたタウ合成に対するNIO752の効果を評価する試験 (NIO-SILK)
2026年1月23日 更新者：University College, London
安定同位体標識動態によって測定される、アルツハイマー病参加者のCSF総タウ合成を低下させる髄腔内投与NIO752の能力を評価する、無作為化、参加者および研究者による盲検プラセボ対照研究
この研究では、薬物（NIO752）が脳によるタンパク質タウの生成を減少させるかどうかを評価します。
通常、タウは神経細胞の内部骨格を維持します。
アルツハイマー病（AD）では、脳内に蓄積して損傷を引き起こします。
異常なタウタンパク質は神経細胞内で互いにくっついて「もつれ」を形成し、神経細胞の働きを妨げ、最終的には死滅します。
これが認知症の症状を引き起こすのです。
NIO752 はタウの生成を減少させると考えられています。
調査の概要
状態
募集
条件
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ross Paterson
- 電話番号：+44(0)2074483875
- メール：r.paterson@ucl.ac.uk
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lisa French
- メール：l.french@ucl.ac.uk
研究場所
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University in St. Louis
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主任研究者：
- Nupur Ghoshal, MD, PhD
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コンタクト：
- Tina Nolte
- 電話番号：314-362-3839
- メール：nolte.tina@wustl.edu
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London、イギリス、NW1 2PG
- 募集
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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コンタクト：
- Joe Mwanza
- 電話番号：+44(0)2034567890
- メール：joe.mwanza@nhs.net
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主任研究者：
- Ross Paterson
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名されたインフォームドコンセントを提供できる。
- 21歳以上80歳以下（両端を含む）。
- 臨床認知症評価スコア 0.5 ～ 2 による軽度または中等度のアルツハイマー病の診断。研究者は研究を完了できると信じています。
- アルツハイマー病の診断を裏付ける脳脊髄液、陽電子放出トポグラフィー（PET）、または血液ベースのバイオマーカー、または症候性の承認済みプレセニリン（PSEN）またはアミロイド前駆体タンパク質（APP）変異保因者の病歴。 血液バイオマーカーが曖昧な場合は、脳脊髄液を使用してアミロイドの状態を確認できます。
- 英語が堪能
- 参加者には信頼できる研究パートナーまたは介護者がいる
- 腰椎穿刺、磁気共鳴画像法（MRI）、脳脊髄液採取、採血が受けられる。
- 個人は、自分の生体サンプルおよび個人データが商業パートナー (ノバルティス) と共有されることに喜んで同意します。
除外基準:
- 熟練した介護施設または認知症ケア施設に住んでいる。
- 臨床的に重大な検査異常
- 自殺未遂、スクリーニング前の12か月以内に入院を必要とする計画を伴う自殺念慮
- 180日以内の実験的治療の以前の使用、または1日目前の5半減期のいずれか大きい方。
- アルツハイマー病の治療を目的とした、MAPT アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) またはその他の ASO またはその他の遺伝子治療の以前の使用。
- -研究治療またはその賦形剤のいずれか、または同様の化学クラスの薬物に対する過敏症の病歴。
- 参加者が適切な予防治療を受けていない限り、髄膜炎のリスクを高めるあらゆる状態。
- 現在の医学的または非アルツハイマー病の神経学的状態で、認知または認知評価のパフォーマンスに影響を与える可能性がある
- -研究者が参加者を参加に不適当と判断する、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性があるその他の症状を有している。
- 研究に協力する可能性は低い。予定されていた検査や訪問に参加できない。または研究者の判断に従って研究指示に従うことができない。
- 現在のアルコール（週に14単位以上）または現在の大麻使用。またはスクリーニング訪問前2年以内のアルコールまたは薬物乱用または依存症（ニコチン依存症を除く）の病歴。
- スクリーニング時の免疫抑制薬、抗精神病薬、リチウム、神経弛緩薬、ドーパミン作動薬、L-ドーパ、またはモノアミンオキシダーゼ阻害薬による治療。 治験責任医師が判断した、コリンエステラーゼ阻害剤および/またはメマンチン以外の、認知を変化させる可能性のある薬物の現在の使用。 患者がスクリーニング時にコリンエステラーゼ阻害剤および/またはメマンチンを服用している場合、その用量はスクリーニング前の12週間以内に安定していなければならず、また研究期間中も安定していなければなりません。
- 閉所恐怖症などの理由で MRI を受けることができない、または MRI に絶対的な禁忌がある（金属インプラント、金属異物、ペースメーカー、除細動器など）。
- 主要な脳血管疾患の重大な兆候
- 性的に活動的な男性。ただし、同意時から治療後少なくとも15週間まで性交中にコンドームを使用することに同意しない限り。
- 授乳中の女性、妊娠中の女性、および生殖能力のある女性は、プロトコールで指定されているように、非常に効果的な避妊方法を使用しない限り。
- 腰椎穿刺を防ぐために定期的に抗凝固薬または抗血小板薬を服用している患者は参加資格がありません。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、B 型肝炎、または C 型肝炎の血清陽性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NIO752
くも膜下腔内投与。
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アンチセンスオリゴヌクレオチド
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プラセボコンパレーター：生理食塩水
10mLの生理食塩水（プラセボ）をくも膜下腔内に投与します。
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生理食塩水
アンチセンスオリゴヌクレオチド
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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散発性ADおよびADAD患者におけるタウ合成速度の阻害
時間枠：23日目
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タウ合成速度は、NIO752髄腔内投与を受けた散発性およびADAD患者（集合的に分析）におけるロイシン投与後20日目に計算されたタウ特異的ペプチドのトレーサー対トレーシー比を使用して計算され、プラセボと比較した。
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23日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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連続脳脊髄液サンプル中の標識タウと非標識タウの比率（トレーサーとトレーシーの比率）を決定することでタウの合成速度を測定し、散発性 AD と ADAD におけるタウ産生のノックダウンの有効性を比較します。
時間枠：23日目
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23日目
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有害事象が発生した参加者の数 [安全性と忍容性]
時間枠：0日目から145日目まで
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0日目から145日目まで
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NIO752を1回投与された参加者とNIO752を2回投与された参加者の間で報告された有害事象の数の比較。
時間枠：0日目から145日目まで
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1 回投与と 2 回投与の安全性を比較します。
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0日目から145日目まで
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散発性ADとADADにおけるタウの合成速度とクリアランス速度を比較する
時間枠：23日目
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23日目
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ヒトにおけるCSFタウ濃度とタウ生成の関係を決定する
時間枠：120日
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120日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月18日
一次修了 (推定)
2026年7月1日
研究の完了 (推定)
2026年7月1日
試験登録日
最初に提出
2024年3月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月16日
最初の投稿 (実際)
2024年4月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月23日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。