Próba oceniająca wpływ NIO752 na syntezę Tau mierzona w procesie znanym jako SILK (NIO-SILK)

Kryteria przyjęcia:

1. Możliwość wyrażenia podpisanej świadomej zgody.
2. Od 21 do 80 lat (włącznie).
3. Rozpoznanie łagodnej lub umiarkowanej choroby Alzheimera na podstawie oceny klinicznej demencji wynoszącej od 0,5 do 2, w przypadku gdy badacz wierzy, że będzie w stanie ukończyć badanie.
4. Płyn mózgowo-rdzeniowy w wywiadzie, topografia emisji pozytronów (PET) lub biomarkery krwi potwierdzające diagnozę choroby Alzheimera, lub objawowi nosiciele mutacji prezeniliny (PSEN) lub białka prekursorowego amyloidu (APP). Jeśli biomarkery we krwi są niejednoznaczne, status amyloidu można potwierdzić za pomocą płynu mózgowo-rdzeniowego.
5. Biegła znajomość języka angielskiego
6. Uczestnik ma wiarygodnego partnera do badania lub opiekuna
7. Możliwość poddania się nakłuciu lędźwiowemu, rezonansowi magnetycznemu (MRI), pobraniu płynu mózgowo-rdzeniowego i pobraniu krwi.
8. Osoby fizyczne będą skłonne wyrazić zgodę na udostępnienie swoich próbek biologicznych i danych osobowych partnerowi handlowemu (Novartis)

Kryteria wyłączenia:

1. Zamieszkaj w wykwalifikowanym ośrodku pielęgniarskim lub ośrodku opieki dla osób z demencją.
2. Wszelkie klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych
3. Próba samobójcza, myśli samobójcze z planem wymagającym hospitalizacji w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
4. Jakiekolwiek wcześniejsze zastosowanie terapii eksperymentalnej w ciągu 180 dni lub 5 okresów półtrwania przed dniem 1, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
5. Jakiekolwiek wcześniejsze stosowanie antysensownych oligonukleotydów MAPT (ASO) lub jakiejkolwiek innej ASO lub innej terapii genowej przeznaczonej do leczenia choroby Alzheimera.
6. Historia nadwrażliwości na którykolwiek badany lek lub jego substancję pomocniczą lub na leki o podobnej klasie chemicznej.
7. Każdy stan zwiększający ryzyko zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych, chyba że uczestnik otrzymuje odpowiednie leczenie profilaktyczne.
8. Obecny stan neurologiczny lub stan neurologiczny niezwiązany z chorobą Alzheimera, który może mieć wpływ na funkcje poznawcze lub wyniki w ocenie funkcji poznawczych
9. Czy występują inne schorzenia, które w opinii badacza sprawią, że uczestnik nie będzie nadawał się do włączenia lub mogą zakłócać udział pacjenta w badaniu lub jego ukończenie.
10. Mało prawdopodobne, aby współpracował w badaniu; niemożność przybycia na zaplanowane badania i wizyty; lub nie jest w stanie postępować zgodnie z instrukcjami badania zgodnie z oceną badacza.
11. aktualne spożycie alkoholu (>14 jednostek tygodniowo) lub używanie konopi indyjskich; lub historia nadużywania alkoholu lub narkotyków lub uzależnienia (z wyjątkiem uzależnienia od nikotyny) w ciągu 2 lat przed wizytą przesiewową.
12. Leczenie lekami immunosupresyjnymi, przeciwpsychotycznymi, litem, neuroleptykami, agonistami dopaminergicznym, L-dopą lub inhibitorami monoaminooksydazy w momencie badania przesiewowego. Bieżące stosowanie leków innych niż inhibitory cholinoesterazy i/lub memantyna, które mogą zmienić funkcje poznawcze, zgodnie z ustaleniami Badacza. Jeżeli w czasie badania przesiewowego pacjenci przyjmują inhibitory cholinoesterazy i/lub memantynę, dawka musi być stała w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe i musi pozostać niezmienna przez cały czas trwania badania.
13. Nie można poddać się rezonansowi magnetycznemu z powodu np. klaustrofobii lub istnieją bezwzględne przeciwwskazania do wykonania rezonansu magnetycznego (np. metalowe implanty, metalowe ciała obce, rozrusznik serca, defibrylator).
14. Znaczące objawy poważnej choroby naczyń mózgowych
15. Mężczyźni aktywni seksualnie, chyba że zgodzą się na używanie prezerwatywy podczas stosunku od chwili wyrażenia zgody do minimum 15 tygodni po zabiegu.
16. Kobiety karmiące piersią, kobiety w ciąży i kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji określone w protokole.
17. W badaniu nie mogą brać udziału pacjenci przyjmujący regularnie leki przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe, które uniemożliwiałyby wykonanie nakłucia lędźwiowego
18. Seropozytywny w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusowego zapalenia wątroby typu B lub wirusowego zapalenia wątroby typu C.