Zkouška hodnotící vliv NIO752 na syntézu Tau měřenou procesem známým jako SILK (NIO-SILK)

Kritéria pro zařazení:

1. Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
2. Mezi 21 a 80 lety (včetně).
3. Diagnóza mírné nebo středně těžké Alzheimerovy choroby podle klinického hodnocení demence 0,5 až 2, kde výzkumník věří, že bude schopen dokončit studii.
4. Anamnéza mozkomíšního moku, pozitronová emisní topografie (PET) nebo biomarkery založené na krvi podporující diagnózu Alzheimerovy choroby nebo symptomatické schválené nosiče mutace presenilin (PSEN) nebo amyloidní prekurzorový protein (APP). Pokud jsou krevní biomarkery nejednoznačné, pak lze stav amyloidu potvrdit pomocí mozkomíšního moku.
5. plynulost v angličtině
6. Účastník má spolehlivého studijního partnera nebo pečovatele
7. Schopný podstoupit lumbální punkci, magnetickou rezonanci (MRI), odběry mozkomíšního moku a odběry krve.
8. Jednotlivci budou ochotni souhlasit se sdílením jejich biologických vzorků a osobních údajů s obchodním partnerem (Novartis)

Kritéria vyloučení:

1. Žijte v kvalifikovaném pečovatelském zařízení nebo v zařízení pro péči o demence.
2. Jakákoli klinicky významná laboratorní abnormalita
3. Pokus o sebevraždu, sebevražedné myšlenky s plánem, který vyžadoval přijetí do nemocnice do 12 měsíců před screeningem
4. Jakékoli předchozí použití experimentální terapie během 180 dnů nebo 5 poločasů před 1. dnem, podle toho, která hodnota je větší.
5. Jakékoli předchozí použití MAPT antisense oligonukleotidů (ASO) nebo jakékoli jiné ASO nebo jiné genové terapie určené k léčbě Alzheimerovy choroby.
6. Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli studovanou léčbu nebo její pomocné látky nebo na léky podobných chemických tříd.
7. Jakýkoli stav, který zvyšuje riziko meningitidy, pokud účastník nedostává vhodnou profylaktickou léčbu.
8. Současný lékařský nebo nealzheimerovský neurologický stav, který by mohl ovlivnit kognitivní funkce nebo výkon při kognitivních hodnoceních
9. Mají jakékoli další podmínky, které by podle názoru zkoušejícího učinily účastníka nevhodným pro zařazení nebo by mohly narušovat účast pacienta ve studii nebo dokončení studie.
10. Je nepravděpodobné, že by na studii spolupracoval; neschopnost docházet na plánovaná vyšetření a návštěvy; nebo není schopen dodržovat pokyny studie podle úsudku zkoušejícího.
11. Současné užívání alkoholu (>14 jednotek týdně) nebo současné užívání konopí; nebo anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog nebo závislosti (kromě závislosti na nikotinu) během 2 let před screeningovou návštěvou.
12. Léčba imunosupresivy, antipsychotiky, lithiem, neuroleptiky, dopaminergními agonisty, L-dopou nebo inhibitory monoaminooxidázy v době screeningu. Současné užívání léků, jiných než inhibitory cholinesterázy a/nebo memantin, které by mohly změnit kognitivní funkce, jak určil výzkumník. Pokud pacienti při screeningu užívají inhibitory cholinesterázy a/nebo memantin, dávka musí být stabilní do 12 týdnů před screeningem a musí zůstat stabilní po dobu trvání studie.
13. Nelze podstoupit MRI například kvůli klaustrofobii nebo představuje absolutní kontraindikaci pro MRI (např. kovové implantáty, kovová cizí tělesa, kardiostimulátor, defibrilátor).
14. Významné známky závažného cerebrovaskulárního onemocnění
15. Sexuálně aktivní muži, pokud nebudou souhlasit s používáním kondomu během pohlavního styku od doby souhlasu do minimálně 15 týdnů po léčbě.
16. Kojící ženy, těhotné ženy a ženy s reprodukčním potenciálem, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce, jak je uvedeno v protokolu.
17. Pacienti užívající pravidelná antikoagulancia nebo antiagregancia, která by vylučovala lumbální punkci, se nemohou zúčastnit
18. Séropozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitidu B nebo hepatitidu C.