Kokeilu, jossa arvioidaan NIO752:n vaikutusta Tau-synteesiin, mitattuna SILK-nimellä tunnetulla prosessilla (NIO-SILK)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
2. 21-80-vuotiaat (mukaan lukien).
3. Diagnoosi lievästä tai keskivaikeasta Alzheimerin taudista kliinisen dementian pistemäärällä 0,5–2, jossa tutkija uskoo voivansa suorittaa tutkimuksen.
4. Aiemmin aivo-selkäydinnestettä, positroniemissiotopografiaa (PET) tai veripohjaisia ​​biomarkkereita, jotka tukevat Alzheimerin taudin diagnoosia, tai oireenmukaisesti hyväksyttyjä preseniliini- (PSEN) tai amyloidiprekursoriproteiinin (APP) mutaation kantajia. Jos veren biomarkkerit ovat epäselviä, amyloiditila voidaan varmistaa aivo-selkäydinnesteellä.
5. Sujuva Englanti
6. Osallistujalla on luotettava opiskelukumppani tai omaishoitaja
7. Pystyy tekemään lannepisteitä, magneettikuvausta (MRI), aivo-selkäydinnesteen ottoa ja verenottoa.
8. Yksityishenkilöt ovat valmiita suostumaan biologisten näytteidensä ja henkilötietojensa jakamiseen kaupallisen kumppanin (Novartis) kanssa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Asu ammattitaitoisessa hoitolaitoksessa tai dementiahoitolaitoksessa.
2. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama
3. Itsemurhayritys, itsemurha-ajatukset suunnitelmalla, joka vaati sairaalahoitoa 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
4. Mikä tahansa aikaisempi kokeellisen hoidon käyttö 180 päivän tai 5 päivää ennen 1. päivää edeltävän 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on suurempi.
5. Mikä tahansa aikaisempi MAPT-antisense-oligonukleotidien (ASO) tai minkä tahansa muun ASO:n tai muun geeniterapian käyttö, joka on tarkoitettu Alzheimerin taudin hoitoon.
6. Aiempi yliherkkyys jollekin tutkimushoidolle tai sen apuaineille tai samanlaisten kemiallisten ryhmien lääkkeille.
7. Mikä tahansa sairaus, joka lisää aivokalvontulehduksen riskiä, ​​ellei osallistuja saa asianmukaista profylaktista hoitoa.
8. Nykyinen lääketieteellinen tai ei-Alzheimerin tauti neurologinen tila, joka saattaa vaikuttaa kognitioon tai suorituskykyyn kognitiivisissa arvioinneissa
9. Sinulla on muita olosuhteita, jotka tutkijan mielestä tekisivät osallistujasta sopimattomaksi sisällytettäväksi tai voisivat häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.
10. Ei todennäköisesti tee yhteistyötä tutkimuksessa; ei voi osallistua määrättyihin tutkimuksiin ja vierailuihin; tai ei pysty noudattamaan tutkimusohjeita tutkijan arvion mukaan.
11. Nykyinen alkoholinkäyttö (> 14 yksikköä viikossa) tai kannabiksen nykyinen käyttö; tai alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä tai riippuvuutta (paitsi nikotiiniriippuvuutta) 2 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä.
12. Hoito immunosuppressantteilla, psykoosilääkkeillä, litiumilla, neurolepteillä, dopaminergisillä agonisteilla, L-dopalla tai monoamiinioksidaasin estäjillä seulonnan aikana. Muiden lääkkeiden kuin koliiniesteraasi-inhibiittoreiden ja/tai memantiinin nykyinen käyttö, jotka voivat muuttaa kognitiota, kuten tutkija on määrittänyt. Jos potilaat käyttävät seulonnassa koliiniesteraasin estäjiä ja/tai memantiinia, annoksen on oltava vakaa 12 viikon aikana ennen seulontaa ja sen on pysyttävä vakaana koko tutkimuksen ajan.
13. Ei voida tehdä magneettikuvausta esimerkiksi klaustrofobian vuoksi tai se on ehdottoman vasta-aiheinen (esim. metalliset implantit, metalliset vieraat esineet, sydämentahdistin, defibrillaattori).
14. Merkittäviä merkkejä vakavasta aivoverisuonisairaudesta
15. Seksuaalisesti aktiiviset miehet, elleivät he suostu käyttämään kondomia yhdynnän aikana suostumuksesta vähintään 15 viikkoa hoidon jälkeen.
16. Imettävät naiset, raskaana olevat naiset ja lisääntymiskykyiset naiset, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä pöytäkirjan mukaisesti.
17. Potilaat, jotka käyttävät säännöllisesti antikoagulantteja tai verihiutaleiden estoaineita, jotka estäisivät lannepunktion, eivät ole oikeutettuja osallistumaan
18. Seropositiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti B:lle tai hepatiitti C:lle.