Un ensayo que evalúa el efecto de NIO752 sobre la síntesis de Tau medida mediante un proceso conocido como SEDA (NIO-SILK)

Criterios de inclusión:

1. Capaz de proporcionar consentimiento informado firmado.
2. Entre 21 y 80 años (inclusive).
3. Un diagnóstico de enfermedad de Alzheimer leve o moderada mediante una puntuación de calificación clínica de demencia de 0,5 a 2, donde el investigador cree que podrá completar el estudio.
4. Antecedentes de líquido cefalorraquídeo, topografía por emisión de positrones (PET) o biomarcadores sanguíneos que respalden el diagnóstico de la enfermedad de Alzheimer, o portadores sintomáticos aprobados de mutaciones de presenilina (PSEN) o proteína precursora de amiloide (APP). Si los biomarcadores sanguíneos son equívocos, entonces el estado de amiloide se puede confirmar mediante líquido cefalorraquídeo.
5. La fluidez en Inglés
6. El participante tiene un compañero de estudio o cuidador confiable
7. Capaz de someterse a punciones lumbares, resonancias magnéticas (MRI), extracciones de líquido cefalorraquídeo y extracciones de sangre.
8. Las personas estarán dispuestas a dar su consentimiento para que sus muestras biológicas y datos personales se compartan con el socio comercial (Novartis).

Criterio de exclusión:

1. Vivir en un centro de enfermería especializada o en un centro de atención para personas con demencia.
2. Cualquier anomalía de laboratorio clínicamente significativa.
3. Intento de suicidio, ideación suicida con un plan que requirió ingreso hospitalario dentro de los 12 meses previos al cribado.
4. Cualquier uso previo de terapia experimental dentro de los 180 días o 5 vidas medias anteriores al Día 1, lo que sea mayor.
5. Cualquier uso previo de oligonucleótidos antisentido (ASO) MAPT o cualquier otro ASO u otra terapia génica destinada al tratamiento de la enfermedad de Alzheimer.
6. Historial de hipersensibilidad a cualquiera de los tratamientos del estudio o sus excipientes o a medicamentos de clases químicas similares.
7. Cualquier condición que aumente el riesgo de meningitis a menos que el participante esté recibiendo el tratamiento profiláctico adecuado.
8. Condición médica actual o neurológica distinta de la enfermedad de Alzheimer que podría afectar la cognición o el desempeño en las evaluaciones cognitivas.
9. Tener cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para su inclusión o podría interferir con la participación del paciente o su finalización en el estudio.
10. Es poco probable que coopere en el estudio; no poder asistir a exámenes y visitas programadas; o no poder seguir las instrucciones del estudio según el criterio del investigador.
11. Consumo actual de alcohol (>14 unidades por semana) o cannabis; o antecedentes de abuso o dependencia de alcohol o drogas (excepto dependencia de nicotina) dentro de los 2 años anteriores a la visita de selección.
12. Tratamiento con inmunosupresores, antipsicóticos, litio, neurolépticos, agonistas dopaminérgicos, L-dopa o inhibidores de la monoaminooxidasa en el momento del cribado. Uso actual de medicamentos, distintos de los inhibidores de la colinesterasa y/o memantina, que podrían alterar la cognición, según lo determine el investigador. Si los pacientes están tomando inhibidores de la colinesterasa y/o memantina en el momento de la selección, la dosis debe haber sido estable dentro de las 12 semanas anteriores a la selección y debe permanecer estable durante la duración del estudio.
13. No puede someterse a una resonancia magnética debido, por ejemplo, a claustrofobia, o presenta contraindicaciones absolutas para la resonancia magnética (p. ej., implantes metálicos, cuerpos extraños metálicos, marcapasos, desfibrilador).
14. Signos importantes de enfermedad cerebrovascular importante.
15. Hombres sexualmente activos, a menos que acepten usar condón durante las relaciones sexuales desde el momento del consentimiento hasta un mínimo de 15 semanas después del tratamiento.
16. Mujeres en período de lactancia, mujeres embarazadas y mujeres en edad fértil a menos que utilicen métodos anticonceptivos altamente efectivos, según lo especificado en el protocolo.
17. Los pacientes que toman anticoagulantes o antiplaquetarios regulares que impedirían la punción lumbar no son elegibles para participar.
18. Seropositivo al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o hepatitis C.