En prøve som evaluerer effekten av NIO752 på Tau-syntese målt ved en prosess kjent som SILK (NIO-SILK)

Inklusjonskriterier:

1. Kunne gi signert informert samtykke.
2. Mellom 21 og 80 år (inklusive).
3. En diagnose av mild eller moderat Alzheimers sykdom med en Clinical Demens Rating-score på 0,5 til 2, der etterforskeren tror de vil være i stand til å fullføre studien.
4. En historie med cerebrospinalvæske, Positron Emission Topography (PET) eller blodbaserte biomarkører som støtter diagnosen Alzheimers sykdom, eller symptomatisk godkjent presenilin (PSEN) eller amyloid forløperprotein (APP) mutasjonsbærere. Hvis blodbiomarkører er tvetydige, kan amyloidstatus bekreftes ved bruk av cerebrospinalvæske.
5. Flytende i engelsk
6. Deltakeren har en pålitelig studiepartner eller omsorgsperson
7. Kan gjennomgå lumbale punkteringer, magnetisk resonanstomografi (MRI), cerebrospinalvæsketrekk og blodprøver.
8. Enkeltpersoner vil være villige til å samtykke til at deres biologiske prøver og personopplysninger deles med den kommersielle partneren (Novartis)

Ekskluderingskriterier:

1. Bor på et dyktig sykehjem eller demensinstitusjon.
2. Enhver klinisk signifikant laboratorieavvik
3. Selvmordsforsøk, selvmordstanker med en plan som krevde sykehusinnleggelse innen 12 måneder før screening
4. All tidligere bruk av eksperimentell terapi innen 180 dager eller 5 halveringstider før dag 1, avhengig av hva som er størst.
5. All tidligere bruk av MAPT antisense oligonukleotider (ASO) eller annen ASO eller annen genterapi ment som behandling for Alzheimers sykdom.
6. Anamnese med overfølsomhet overfor noen av studiebehandlingene eller dets hjelpestoffer eller overfor legemidler av lignende kjemiske klasser.
7. Enhver tilstand som øker risikoen for meningitt med mindre deltakeren får passende profylaktisk behandling.
8. Nåværende medisinsk eller ikke-Alzheimers sykdom nevrologisk tilstand som kan påvirke kognisjon eller ytelse på kognitive vurderinger
9. Har andre forhold som, etter etterforskerens oppfatning, vil gjøre deltakeren uegnet for inkludering eller kan forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien.
10. Usannsynlig å samarbeide i studien; ikke i stand til å delta på planlagte undersøkelser og besøk; eller ikke er i stand til å følge studieinstruksjonene i henhold til etterforskerens vurdering.
11. Nåværende alkohol (>14 enheter per uke) eller nåværende cannabisbruk; eller historie med alkohol- eller narkotikamisbruk eller avhengighet (unntatt nikotinavhengighet) innen 2 år før screeningbesøket.
12. Behandling med immundempende midler, antipsykotika, litium, nevroleptika, dopaminerge agonister, L-dopa eller monoaminoksidasehemmere på tidspunktet for screening. Nåværende bruk av medisiner, andre enn kolinesterasehemmere og/eller memantin, som kan endre kognisjon, som bestemt av etterforskeren. Hvis pasienter tar kolinesterasehemmere og/eller memantin ved screening, må dosen ha vært stabil innen 12 uker før screening og må forbli stabil under varigheten av studien.
13. Kan ikke gjennomgå MR på grunn av for eksempel klaustrofobi, eller har absolutte kontraindikasjoner for MR (f.eks. metalliske implantater, metalliske fremmedlegemer, pacemaker, defibrillator).
14. Signifikante tegn på alvorlig cerebrovaskulær sykdom
15. Seksuelt aktive menn, med mindre de samtykker i å bruke kondom under samleie fra tidspunktet for samtykke til minimum 15 uker etter behandling.
16. Ammende kvinner, gravide og kvinner med reproduksjonspotensial med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder, som spesifisert i protokollen.
17. Pasienter på vanlige antikoagulantia eller blodplater som vil utelukke lumbalpunksjon er ikke kvalifisert til å delta
18. Seropositiv for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller hepatitt C.