Ett försök som utvärderar effekten av NIO752 på Tau-syntes mätt med en process som kallas SILK (NIO-SILK)

Inklusionskriterier:

1. Kan ge undertecknat informerat samtycke.
2. Mellan 21 och 80 år (inklusive).
3. En diagnos av mild eller måttlig Alzheimers sjukdom med en Clinical Demens Rating-poäng på 0,5 till 2, där utredaren tror att de kommer att kunna slutföra studien.
4. En historia av cerebrospinalvätska, Positron Emission Topography (PET) eller blodbaserade biomarkörer som stödjer diagnosen Alzheimers sjukdom, eller symtomatiskt godkända presenilin (PSEN) eller amyloidprekursorprotein (APP) mutationsbärare. Om blodets biomarkörer är tvetydiga kan amyloidstatus bekräftas med hjälp av cerebrospinalvätska.
5. Flytande engelska
6. Deltagaren har en pålitlig studiepartner eller vårdgivare
7. Kan genomgå lumbalpunktioner, magnetisk resonanstomografi (MRT), likvor och bloddragningar.
8. Individer kommer att vara villiga att samtycka till att deras biologiska prover och personuppgifter delas med den kommersiella partnern (Novartis)

Exklusions kriterier:

1. Bor på en kvalificerad vårdinrättning eller demensvårdsanstalt.
2. Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser
3. Självmordsförsök, självmordstankar med en plan som krävde sjukhusinläggning inom 12 månader före screening
4. All tidigare användning av experimentell terapi inom 180 dagar eller 5 halveringstider före dag 1, beroende på vilket som är störst.
5. All tidigare användning av MAPT antisense oligonukleotider (ASO) eller någon annan ASO eller annan genterapi avsedd som behandling för Alzheimers sjukdom.
6. Historik med överkänslighet mot någon av studiebehandlingarna eller dess hjälpämnen eller mot läkemedel av liknande kemiska klasser.
7. Alla tillstånd som ökar risken för hjärnhinneinflammation om inte deltagaren får lämplig profylaktisk behandling.
8. Nuvarande medicinska eller icke-Alzheimers sjukdom neurologiska tillstånd som kan påverka kognition eller prestation på kognitiva bedömningar
9. Har andra tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra deltagaren olämplig för inkludering eller kan störa patienten som deltar i eller fullföljer studien.
10. Sannolikt att samarbeta i studien; inte kunna närvara vid schemalagda undersökningar och besök; eller inte kunna följa studieinstruktionerna enligt utredarens bedömning.
11. Aktuell alkohol (>14 enheter per vecka) eller aktuell cannabisanvändning; eller historia av alkohol- eller drogmissbruk eller -beroende (förutom nikotinberoende) inom 2 år före screeningbesöket.
12. Behandling med immunsuppressiva medel, antipsykotika, litium, neuroleptika, dopaminerga agonister, L-dopa eller monoaminoxidashämmare vid tidpunkten för screening. Nuvarande användning av mediciner, andra än kolinesterashämmare och/eller memantin, som kan förändra kognitionen, enligt bedömningen av utredaren. Om patienter tar kolinesterashämmare och/eller memantin vid screening, måste dosen ha varit stabil inom 12 veckor före screening och måste förbli stabil under studiens varaktighet.
13. Kan inte genomgå MRT på grund av till exempel klaustrofobi, eller uppvisar absoluta kontraindikationer för MRT (t.ex. metalliska implantat, metalliska främmande kroppar, pacemaker, defibrillator).
14. Signifikanta tecken på allvarlig cerebrovaskulär sjukdom
15. Sexuellt aktiva män, om de inte går med på att använda kondom under samlag från tidpunkten för samtycke till minst 15 veckor efter behandling.
16. Ammande kvinnor, gravida kvinnor och kvinnor med reproduktionspotential såvida de inte använder högeffektiva preventivmetoder enligt protokollet.
17. Patienter på vanliga antikoagulantia eller trombocytdämpande medel som skulle förhindra lumbalpunktion är inte berättigade att delta
18. Seropositiv för humant immunbristvirus (HIV), hepatit B eller hepatit C.