Et forsøg, der evaluerer effekten af ​​NIO752 på Tau-syntese målt ved en proces kendt som SILK (NIO-SILK)

Inklusionskriterier:

1. Kan give underskrevet informeret samtykke.
2. Mellem 21 og 80 år (inklusive).
3. En diagnose af mild eller moderat Alzheimers sygdom med en Clinical Demens Rating-score på 0,5 til 2, hvor efterforskeren mener, at de vil være i stand til at fuldføre undersøgelsen.
4. En historie med cerebrospinalvæske, Positron Emission Topography (PET) eller blodbaserede biomarkører, der understøtter diagnosen Alzheimers sygdom, eller symptomatisk godkendt presenilin (PSEN) eller amyloid precursor protein (APP) mutationsbærere. Hvis blodets biomarkører er tvetydige, kan amyloidstatus bekræftes ved hjælp af cerebrospinalvæske.
5. Flydende engelsk
6. Deltageren har en pålidelig studiepartner eller pårørende
7. I stand til at gennemgå lumbale punkteringer, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), cerebrospinalvæskeudtrækninger og blodudtagninger.
8. Enkeltpersoner vil være villige til at give samtykke til, at deres biologiske prøver og personlige data deles med den kommercielle partner (Novartis)

Ekskluderingskriterier:

1. Bor på et faglært plejehjem eller demenscenter.
2. Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet
3. Selvmordsforsøg, selvmordstanker med en plan, der krævede hospitalsindlæggelse inden for 12 måneder før screening
4. Enhver tidligere brug af eksperimentel terapi inden for 180 dage eller 5 halveringstider før dag 1, alt efter hvad der er størst.
5. Enhver tidligere anvendelse af MAPT antisense oligonukleotider (ASO) eller enhver anden ASO eller anden genterapi ment som behandling for Alzheimers sygdom.
6. Anamnese med overfølsomhed over for nogen af ​​undersøgelsesbehandlingerne eller dets hjælpestoffer eller over for lægemidler af lignende kemiske klasser.
7. Enhver tilstand, der øger risikoen for meningitis, medmindre deltageren modtager passende profylaktisk behandling.
8. Aktuel medicinsk eller ikke-Alzheimers sygdom neurologisk tilstand, der kan påvirke kognition eller ydeevne på kognitive vurderinger
9. Har andre forhold, som efter investigators mening ville gøre deltageren uegnet til inklusion eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen.
10. Usandsynligt at samarbejde i undersøgelsen; ikke i stand til at deltage i planlagte undersøgelser og besøg; eller ikke er i stand til at følge undersøgelsesinstruktionerne efter investigatorens vurdering.
11. Aktuel alkohol (>14 enheder pr. uge) eller nuværende cannabisbrug; eller historie med alkohol- eller stofmisbrug eller afhængighed (undtagen nikotinafhængighed) inden for 2 år før screeningsbesøget.
12. Behandling med immunsuppressiva, antipsykotika, lithium, neuroleptika, dopaminerge agonister, L-dopa eller monoaminoxidasehæmmere på screeningstidspunktet. Nuværende brug af medicin, bortset fra kolinesterasehæmmere og/eller memantin, som kan ændre kognition, som bestemt af investigator. Hvis patienter tager kolinesterasehæmmere og/eller memantin ved screening, skal dosis have været stabil inden for 12 uger før screening og skal forblive stabil under undersøgelsens varighed.
13. Ude af stand til at gennemgå MR på grund af for eksempel klaustrofobi, eller har absolutte kontraindikationer for MR (f.eks. metalliske implantater, metalliske fremmedlegemer, pacemaker, defibrillator).
14. Signifikante tegn på alvorlig cerebrovaskulær sygdom
15. Seksuelt aktive mænd, medmindre de accepterer at bruge kondom under samleje fra tidspunktet for samtykke til minimum 15 uger efter behandlingen.
16. Ammende kvinder, gravide og kvinder med reproduktionspotentiale, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder, som specificeret i protokollen.
17. Patienter på almindelige antikoagulantia eller anti-blodplader, der ville udelukke lumbalpunktur, er ikke berettiget til at deltage
18. Seropositiv for human immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C.