Een proef waarin het effect van NIO752 op de Tau-synthese wordt geëvalueerd, gemeten met een proces dat bekend staat als SILK (NIO-SILK)

Inclusiecriteria:

1. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
2. Tussen 21 en 80 jaar (inclusief).
3. Een diagnose van milde of matige ziekte van Alzheimer met een Clinical Dementia Rating-score van 0,5 tot 2, waarbij de onderzoeker denkt het onderzoek te kunnen voltooien.
4. Een geschiedenis van hersenvocht, Positron Emissie Topografie (PET), of op bloed gebaseerde biomarkers die de diagnose van de ziekte van Alzheimer ondersteunen, of symptomatisch goedgekeurde preseniline (PSEN) of amyloïde precursoreiwit (APP) mutatiedragers. Als bloedbiomarkers twijfelachtig zijn, kan de amyloïdestatus worden bevestigd met behulp van hersenvocht.
5. vloeiend Engels
6. Deelnemer heeft een betrouwbare studiepartner of zorgverlener
7. In staat om lumbale puncties, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI), hersenvochtafname en bloedafname te ondergaan.
8. Individuen zullen bereid zijn toestemming te geven dat hun biologische monsters en persoonlijke gegevens worden gedeeld met de commerciële partner (Novartis)

Uitsluitingscriteria:

1. Woon in een geschoolde verpleeginstelling of zorginstelling voor dementie.
2. Elke klinisch significante laboratoriumafwijking
3. Poging tot zelfmoord, zelfmoordgedachten met een plan waarvoor ziekenhuisopname binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening nodig was
4. Elk eerder gebruik van experimentele therapie binnen 180 dagen of 5 halfwaardetijden vóór dag 1, afhankelijk van welke van de twee het grootst is.
5. Elk eerder gebruik van MAPT antisense oligonucleotiden (ASO) of een andere ASO of andere gentherapie bedoeld als behandeling voor de ziekte van Alzheimer.
6. Geschiedenis van overgevoeligheid voor een van de onderzoeksbehandelingen of de hulpstoffen ervan of voor geneesmiddelen van vergelijkbare chemische klassen.
7. Elke aandoening die het risico op meningitis verhoogt, tenzij de deelnemer een passende profylactische behandeling krijgt.
8. Huidige medische of niet-Alzheimer neurologische aandoening die van invloed kan zijn op de cognitie of prestaties op cognitieve beoordelingen
9. Er zijn andere aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zouden maken voor opname of die de deelname van de patiënt aan het onderzoek of de voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren.
10. Het is onwaarschijnlijk dat u meewerkt aan het onderzoek; niet in staat zijn geplande onderzoeken en bezoeken bij te wonen; of niet in staat zijn om de studie-instructies op te volgen volgens het oordeel van de onderzoeker.
11. Actueel alcoholgebruik (>14 eenheden per week) of huidig ​​cannabisgebruik; of een voorgeschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik of -afhankelijkheid (behalve nicotineverslaving) binnen 2 jaar vóór het screeningsbezoek.
12. Behandeling met immunosuppressiva, antipsychotica, lithium, neuroleptica, dopaminerge agonisten, L-dopa of monoamineoxidaseremmers op het moment van screening. Huidig ​​gebruik van medicijnen, anders dan cholinesteraseremmers en/of memantine, die de cognitie kunnen veranderen, zoals vastgesteld door de onderzoeker. Als patiënten tijdens de screening cholinesteraseremmers en/of memantine gebruiken, moet de dosis binnen 12 weken voorafgaand aan de screening stabiel zijn geweest en tijdens de duur van het onderzoek stabiel blijven.
13. Kan geen MRI ondergaan vanwege bijvoorbeeld claustrofobie, of vertoont absolute contra-indicaties voor MRI (bijvoorbeeld metalen implantaten, metalen vreemde voorwerpen, pacemaker, defibrillator).
14. Significante tekenen van ernstige cerebrovasculaire aandoeningen
15. Seksueel actieve mannen, tenzij ze ermee instemmen een condoom te gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap vanaf het moment van toestemming tot minimaal 15 weken na de behandeling.
16. Vrouwen die borstvoeding geven, zwangere vrouwen en vrouwen die zwanger kunnen worden, tenzij zij zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken, zoals gespecificeerd in het protocol.
17. Patiënten die reguliere anticoagulantia of bloedplaatjesaggregatieremmers gebruiken die een lumbaalpunctie uitsluiten, komen niet in aanmerking voor deelname
18. Seropositief voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), Hepatitis B of hepatitis C.