以前にFIX療法で治療された血友病B患者における凝固第IX因子とアルブミンを結合する組換え融合タンパク質（rIX-FP）
2026年7月22日 更新者：CSL Behring
A 血友病治療歴のある中国人被験者を対象としたアルブミンと凝固第 IX 因子を結合する組換え融合タンパク質 (rIX-FP) の第 3 相、非盲検、多施設共同、薬物動態、有効性、安全性研究 B
この研究では、以前に治療を受けた中国人男性の血友病B患者（PTP）（FIX活性が2％以下）における出血エピソードの日常的な予防におけるrIX-FPの薬物動態（PK）、有効性、安全性を調査する予定です。
計画されたrIX-FP予防レジメンに加えて、被験者は突出出血エピソードに対するrIX-FPの一時的（オンデマンド）治療と、緊急外科手術における出血の予防および治療のためにrIX-FPを受けることもあります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
- Beijing Children's Hospital
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Fujian
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Fuzhou、Fujian、中国、350001
- Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang、Guizhou、中国、550004
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Hebei
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Tangshan、Hebei、中国、63000
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250013
- Jinan Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 70歳以下の中国人男性被験者
- 重度または中等度の血友病B（FIX活性が2％以下）であることが証明されている被験者
- 被験者は150暴露日（ED）以上（6歳以上の被験者）、または50回以上のED（6歳未満の被験者）にわたってFIX製品を投与されている
- 被験者にはFIX阻害剤形成の既往歴が確認されていない
除外基準:
- FIX製品またはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症（アレルギー反応またはアナフィラキシー）。
- 先天性FIX欠損症以外の既知の先天性または後天性凝固障害。
- 現在、免疫グロブリンなどの免疫調節剤の静脈内（IV）投与または慢性的な全身性コルチコステロイド治療を受けている。
- 現在、凝固第IX因子（組換え）、Fc融合タンパク質（Alprolix®）などの長時間作用型組換えFIX治療を受けている。
- -凝固を含む血友病に影響を与える伝統的または漢方薬の1日目前の28日以内の使用、および/または研究への被験者の参加が終了するまで研究中にこれらを控えることを拒否する。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：rIX-FP
被験者は、rIX-FPを静脈内（IV）点滴として最低50日間（ED）投与されます。
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静脈注射用溶液用凍結乾燥粉末
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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増分回復 (IR) (血漿 FIX 活性)
時間枠：1日目のrIX-FP注入前および注入終了30分後
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1日目のrIX-FP注入前および注入終了30分後
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最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1 日目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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1 日目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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RIX-FPの末端除去半減期（t1/2）
時間枠：1 日目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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1 日目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：1 日目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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時間ゼロから最後の測定可能な濃度（血漿 FIX 活性）までの AUC (AUC0-last)、および時間ゼロから無限大まで外挿された AUC (AUC0-inf)。
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1 日目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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RIX-FPのクリアランス(Cl)
時間枠：1 日目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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1 日目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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年間自然出血率 (AsBR)
時間枠：最長18ヶ月
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予防レジメンおよび全体的な治療による出血エピソードに対する AsBR
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最長18ヶ月
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FIX阻害剤を開発した被験者の数
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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外挿された濃度-時間曲線の下の面積のパーセンテージ (%AUCExt)
時間枠：1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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無限大に外挿された最初のモーメント対時間曲線の下の面積 (AUMC0-∞)
時間枠：1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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平均滞在時間 (MRT)
時間枠：1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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終末相における見かけの分布体積 (Vz)
時間枠：1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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定常状態における見かけの分布体積(Vss)
時間枠：1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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Cmax に達するまでの時間 (Tmax)
時間枠：1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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除去速度定数 (λz)
時間枠：1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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1 日目および 26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間以内（反復 PK）
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増分回復 (IR) (血漿 FIX 活性) - PK の繰り返し
時間枠：26 週目の rIX-FP 注入前および注入終了 30 分後
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26 週目の rIX-FP 注入前および注入終了 30 分後
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最大血漿濃度 (Cmax) - PK の繰り返し
時間枠：26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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RIX-FP の末端消失半減期 (t1/2) - 反復 PK
時間枠：26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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濃度時間曲線下面積 (AUC) - 反復 PK
時間枠：26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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時間ゼロから最後の測定可能な濃度（血漿 FIX 活性）までの AUC (AUC0-last)、および時間ゼロから無限大まで外挿された AUC (AUC0-inf)。
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26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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RIX-FP のクリアランス (Cl) - リピート PK
時間枠：26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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26 週目の rIX-FP 注入前および終了後 336 時間まで
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年間出血率 (ABR)
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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治療済み、未治療、および治療済みと未治療の両方の出血エピソード（自然出血、外傷性出血、未知の出血、および総出血エピソード）の予防レジメン別および全体的な出血エピソードの ABR
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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年間関節出血率 (AjBR)
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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治療済み、未治療、および治療済みと未治療の両方の出血エピソードに対する予防レジメン別および全体的な AjBR
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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大出血エピソードに対する止血効果の臨床評価
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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研究者は、大出血エピソードに対する rIX-FP 治療の有効性を、止血効果の 4 段階評価スケール (「優れた、良好、中程度、または無効」) に基づいて、予防レジメンおよび全体的な効果ごとに評価します。
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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対象関節の変更
時間枠：ベースライン時および rIX-FP 注入後最大 18 か月後
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ベースライン時および rIX-FP 注入後最大 18 か月後
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RIX-FP の消費量 - rIX-FP 注入回数 (用量)
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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予防レジメン、出血エピソード（ある場合）に対する一時的な（オンデマンド）治療、および合計（全体的な）治療における rIX-FP 注入（用量）の数として表される rIX-FP の消費量。
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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RIX-FP の消費量 - IU/kg (被験者あたり/月)
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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予防レジメン、出血エピソード（ある場合）に対する一時的（オンデマンド）治療、および合計（全体）治療における、対象当たりの月当たりの総量（IU/kg）として表されるrIX-FPの消費量。
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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RIX-FP の消費量 - 被験者あたり年間 IU/kg
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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予防レジメン、出血エピソード（ある場合）に対する一時的（オンデマンド）治療、および合計（全体）治療における、対象当たりの年間の総量（IU/kg）として表されるrIX-FPの消費量。
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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止血を達成するためにrIX-FPを必要とする出血エピソードの数
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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止血を達成するためにrIX-FPの1回、≦2回、または>2回の注入（用量）を必要とする出血エピソードの数
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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止血を達成するためにrIX-FPを必要とする出血エピソードの割合
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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止血を達成するためにrIX-FPの1回、≦2回、または>2回の注入（用量）を必要とする出血エピソードの割合
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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RIX-FPに対する抗体を発現した被験者の数
時間枠：RIX-FP 注入前および注入後 18 か月まで
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RIX-FP 注入前および注入後 18 か月まで
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チャイニーズハムスター卵巣宿主細胞タンパク質に対する抗体を発現した被験者の数
時間枠：RIX-FP 注入前および注入後 18 か月まで
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RIX-FP 注入前および注入後 18 か月まで
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RIX-FPに関連する治療緊急有害事象（TEAE）を起こした被験者の数
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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RIX-FPに関連する治療緊急有害事象（TEAE）を起こした被験者の割合
時間枠：RIX-FP 注入後最大 18 か月
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RIX-FP 注入後最大 18 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Program Director、CSL Behring
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年7月28日
一次修了 (実際)
2026年7月7日
研究の完了 (実際)
2026年7月7日
試験登録日
最初に提出
2024年5月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月1日
最初の投稿 (実際)
2024年5月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月22日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CSL654_3004
- 2022-002333-34 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
CSL は、個別の患者データ (IPD) を外部の正規の資格のある科学研究者および医学研究者と共有するリクエストをケースバイケースで検討します。
IPD の自発的データ共有リクエストを提出するためのプロセスと要件については、CSL（clinicaltrials@cslbehring.com）までお問い合わせください。
IPD 共有時間枠
IPD の申請は、通常、主要な規制当局 (FDA、EMA) による審査が完了し、一次出版物が入手可能になった時点で検討されます。
IPD 共有アクセス基準
提案された研究は、これまで答えのなかった重要な医学的または科学的疑問の答えを探求するものでなければなりません。
適用される国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化されたIPDが利用可能になります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。