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Proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) in soggetti cinesi affetti da emofilia B precedentemente trattati con la terapia FIX

22 luglio 2026 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase 3, in aperto, multicentrico, di farmacocinetica, efficacia e sicurezza di una proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) in soggetti cinesi affetti da emofilia B precedentemente trattati

Questo studio esaminerà la farmacocinetica (PK), l'efficacia e la sicurezza di rIX-FP per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti maschi cinesi precedentemente trattati (PTP) con emofilia B (attività FIX ≤ 2%). Oltre al regime di profilassi rIX-FP programmato, i soggetti possono anche ricevere il trattamento episodico (su richiesta) rIX-FP per episodi di emorragia intermestruale e rIX-FP per la profilassi e il trattamento del sanguinamento nelle procedure chirurgiche di emergenza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Cina, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti cinesi maschi di età ≤ 70 anni
  • Soggetti con emofilia B grave o moderatamente grave documentata (attività FIX ≤ 2%)
  • I soggetti hanno ricevuto prodotti FIX per ≥ 150 giorni di esposizione (ED) (soggetti di età ≥ 6 anni) o ≥ 50 ED (soggetti di età < 6 anni)
  • I soggetti non hanno una storia precedente confermata di formazione di inibitori del FIX

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota (reazione allergica o anafilassi) a qualsiasi prodotto FIX o proteine ​​di criceto.
  • Disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FIX.
  • Attualmente in trattamento con agenti immunomodulanti per via endovenosa (IV) come immunoglobuline o trattamento cronico con corticosteroidi sistemici.
  • Attualmente riceve un trattamento FIX ricombinante a lunga azione come il fattore IX della coagulazione (ricombinante), la proteina di fusione Fc (Alprolix®).
  • Uso di medicinali tradizionali o erboristici cinesi con un impatto sull'emofilia, inclusa la coagulazione, entro 28 giorni prima del Giorno 1 e/o rifiuto di astenersi da questi durante lo studio fino alla fine della partecipazione del soggetto allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rIX-FP
I soggetti riceveranno rIX-FP come infusione endovenosa (IV) per un minimo di 50 giorni di esposizione (ED)
Biologico: Proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP)
Polvere liofilizzata per soluzione iniettabile endovenosa
Altri nomi:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recupero incrementale (IR) (attività FIX plasmatica)
Lasso di tempo: Prima e 30 minuti dopo la fine dell'infusione di rIX-FP il giorno 1
Prima e 30 minuti dopo la fine dell'infusione di rIX-FP il giorno 1
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di riX-FP il giorno 1
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di riX-FP il giorno 1
Emivita di eliminazione terminale (t1/2) di rIX-FP
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di riX-FP il giorno 1
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di riX-FP il giorno 1
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di riX-FP il giorno 1
AUC dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile (attività FIX plasmatica) (AUC0-last) e AUC dal tempo zero estrapolata all'infinito (AUC0-inf).
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di riX-FP il giorno 1
Clearance (Cl) di rIX-FP
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di riX-FP il giorno 1
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di riX-FP il giorno 1
Tasso annualizzato di sanguinamento spontaneo (AsBR)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
AsBR per episodi emorragici trattati, per regime di profilassi e in generale
Fino a 18 mesi
Numero di soggetti che sviluppano un inibitore del FIX
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale dell'area sotto la curva concentrazione-tempo estrapolata (%AUCExt)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Area sotto la prima curva momento-tempo estrapolata all'infinito (AUMC0-∞)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Volume apparente di distribuzione durante la fase terminale (Vz)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Volume apparente di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Tempo per raggiungere la Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Costante del tasso di eliminazione (λz)
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell'infusione di rIX-FP al Giorno 1 e alla Settimana 26 (Ripetere PK)
Recupero incrementale (IR) (attività FIX plasmatica) - Ripetere PK
Lasso di tempo: Prima e 30 minuti dopo la fine dell'infusione di rIX-FP alla settimana 26
Prima e 30 minuti dopo la fine dell'infusione di rIX-FP alla settimana 26
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) - Ripetere PK
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di rIX-FP alla settimana 26
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di rIX-FP alla settimana 26
Emivita di eliminazione terminale (t1/2) di rIX-FP - Ripetere PK
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di rIX-FP alla settimana 26
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di rIX-FP alla settimana 26
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) - Ripetere PK
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di rIX-FP alla settimana 26
AUC dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile (attività FIX plasmatica) (AUC0-last) e AUC dal tempo zero estrapolata all'infinito (AUC0-inf).
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di rIX-FP alla settimana 26
Clearance (Cl) di rIX-FP - Ripetere PK
Lasso di tempo: Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di rIX-FP alla settimana 26
Prima e fino a 336 ore dopo la fine dell’infusione di rIX-FP alla settimana 26
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
ABR per episodi di sanguinamento trattati, non trattati e sia trattati che non trattati (sanguinamento spontaneo, sanguinamento traumatico, sanguinamento sconosciuto ed episodi di sanguinamento totale), per regime di profilassi e globale
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Tasso annualizzato di sanguinamento articolare (AjBR)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
AjBR per episodi emorragici trattati, non trattati, trattati e non trattati, per regime di profilassi e in generale
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Valutazione clinica dell’efficacia emostatica per episodi emorragici maggiori
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Lo sperimentatore valuterà l'efficacia del trattamento rIX-FP per gli episodi di sanguinamento maggiore sulla base di una scala di valutazione dell'efficacia emostatica a quattro punti di "efficacia eccellente, buona, moderata o nulla", in base al regime di profilassi e al
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Cambiamento nelle articolazioni target
Lasso di tempo: Al basale e fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Al basale e fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Consumo di rIX-FP - numero di infusioni di rIX-FP (dosi)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Consumo di rIX-FP espresso come numero di infusioni di rIX-FP (dosi), per i regimi di profilassi, trattamento episodico (al bisogno) per episodi di sanguinamento (se presenti) e trattamento totale (complessivo)
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Consumo di rIX-FP - UI/kg per soggetto al mese
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Consumo di rIX-FP espresso come quantità totale (UI/kg) per soggetto al mese, per i regimi di profilassi, trattamento episodico (al bisogno) per episodi di sanguinamento (se presenti) e trattamento totale (complessivo)
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Consumo di riX-FP - UI/kg per soggetto all'anno
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Consumo di rIX-FP espresso come quantità totale (UI/kg) per soggetto all'anno, per i regimi di profilassi, trattamento episodico (al bisogno) per episodi di sanguinamento (se presenti) e trattamento totale (complessivo).
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Numero di episodi di sanguinamento che richiedono rIX-FP per raggiungere l'emostasi
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Numero di episodi di sanguinamento che richiedono 1, ≤ 2 o > 2 infusioni (dosi) di rIX-FP per ottenere l'emostasi
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Percentuale di episodi di sanguinamento che richiedono rIX-FP per raggiungere l'emostasi
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Percentuale di episodi di sanguinamento che richiedono 1, ≤ 2 o > 2 infusioni (dosi) di rIX-FP per ottenere l'emostasi
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Numero di soggetti che sviluppano anticorpi contro rIX-FP
Lasso di tempo: Prima e fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Prima e fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Numero di soggetti che sviluppano anticorpi contro la proteina della cellula ospite dell'ovaio di criceto cinese
Lasso di tempo: Prima e fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Prima e fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Il numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) correlati a rIX-FP
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
La percentuale di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) correlati a rIX-FP
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP
Fino a 18 mesi dopo l’infusione di rIX-FP

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Program Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2024

Completamento primario (Effettivo)

7 luglio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

7 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL valuterà caso per caso le richieste di condivisione dei dati individuali del paziente (IPD) con ricercatori medici e scientifici qualificati e in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinictrials@cslbehring.com.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD verranno generalmente prese in considerazione una volta completata la revisione da parte delle principali autorità di regolamentazione (ad esempio FDA, EMA) e quando sarà disponibile la pubblicazione principale.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a un’importante domanda medica o scientifica precedentemente senza risposta.

Verranno prese in considerazione le leggi e i regolamenti sulla privacy specifici del Paese applicabile e potrebbero impedire la condivisione dei DPI.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un adeguato accordo di condivisione dei dati, sarà disponibile un IPD opportunamente anonimizzato.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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