Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Rekombinant fusjonsprotein som kobler koagulasjonsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos kinesiske personer med hemofili B tidligere behandlet med FIX-terapi

22. juli 2026 oppdatert av: CSL Behring

En fase 3, åpen, multisenter-, farmakokinetikk-, effekt- og sikkerhetsstudie av et rekombinant fusjonsprotein som forbinder koagulasjonsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos tidligere behandlede kinesiske personer med hemofili B

Denne studien vil undersøke farmakokinetikken (PK), effektiviteten og sikkerheten til rIX-FP for rutineprofylakse av blødningsepisoder hos mannlige kinesiske tidligere behandlede pasienter (PTP) med hemofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2 %). I tillegg til det planlagte rIX-FP-profylakseregimet, kan forsøkspersoner også få rIX-FP episodisk (på forespørsel) behandling for gjennombruddsblødningsepisoder og rIX-FP for profylakse og behandling av blødninger i akutte kirurgiske prosedyrer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige kinesiske personer i alderen ≤ 70 år
  • Personer med dokumentert alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2 %)
  • Forsøkspersonene har mottatt FIX-produkter i ≥ 150 eksponeringsdager (EDs) (personene i alderen ≥ 6 år) eller ≥ 50 EDs (personene i alderen < 6 år)
  • Forsøkspersonene har ingen bekreftet tidligere historie med dannelse av FIX-hemmere

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent overfølsomhet (allergisk reaksjon eller anafylaksi) overfor et hvilket som helst FIX-produkt eller hamsterprotein.
  • Kjent medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn medfødt FIX-mangel.
  • Får for tiden intravenøse (IV) immunmodulerende midler som immunglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling.
  • Mottar for tiden en langtidsvirkende rekombinant FIX-behandling som koagulasjonsfaktor IX (rekombinant), Fc-fusjonsprotein (Alprolix®).
  • Bruk av tradisjonell eller kinesisk urtemedisin(er) med innvirkning på hemofili, inkludert koagulasjon, innen 28 dager før dag 1 og/eller nektelse av å avstå fra disse under studien til slutten av forsøkspersonens deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rIX-FP
Forsøkspersonene vil motta rIX-FP som en intravenøs (IV) infusjon i minimum 50 eksponeringsdager (ED)
Biologisk: Rekombinant fusjonsprotein som kobler koagulasjonsfaktor IX med albumin (rIX-FP)
Lyofilisert pulver til oppløsning for intravenøs injeksjon
Andre navn:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Inkrementell utvinning (IR) (plasma FIX-aktivitet)
Tidsramme: Før og 30 minutter etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Før og 30 minutter etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Før og opptil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Før og opptil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Terminal halveringstid (t1/2) for rIX-FP
Tidsramme: Før og opptil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Før og opptil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC)
Tidsramme: Før og opptil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
AUC fra tid null til siste målbare konsentrasjon (plasma FIX-aktivitet) (AUC0-sist), og AUC fra tid null ekstrapolert til uendelig (AUC0-inf).
Før og opptil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Clearance (Cl) av rIX-FP
Tidsramme: Før og opptil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Før og opptil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen på dag 1
Annualisert spontan blødningsrate (AsBR)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
AsBR for behandlede blødningsepisoder, etter profylakseregime og generelt
Inntil 18 måneder
Antall forsøkspersoner som utvikler en inhibitor til FIX
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av arealet under konsentrasjon-tid-kurven ekstrapolert (%AUCExt)
Tidsramme: Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Arealet under det første øyeblikk kontra tid-kurven ekstrapolert til uendelig (AUMC0-∞)
Tidsramme: Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Tilsynelatende distribusjonsvolum under terminalfasen (Vz)
Tidsramme: Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Tilsynelatende distribusjonsvolum ved steady-state (Vss)
Tidsramme: Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Tid for å nå Cmax (Tmax)
Tidsramme: Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Eliminasjonshastighetskonstant (λz)
Tidsramme: Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Før, og opptil 336 timer etter slutten av, rIX-FP-infusjon på dag 1 og ved uke 26 (Gjenta PK)
Inkrementell utvinning (IR) (plasma FIX-aktivitet) - Gjenta PK
Tidsramme: Før og 30 minutter etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Før og 30 minutter etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) - Gjenta PK
Tidsramme: Før og inntil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Før og inntil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Terminal halveringstid (t1/2) av rIX-FP - Gjenta PK
Tidsramme: Før og inntil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Før og inntil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC) - Gjenta PK
Tidsramme: Før og inntil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
AUC fra tid null til siste målbare konsentrasjon (plasma FIX-aktivitet) (AUC0-sist), og AUC fra tid null ekstrapolert til uendelig (AUC0-inf).
Før og inntil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Clearance (Cl) av rIX-FP - Gjenta PK
Tidsramme: Før og inntil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Før og inntil 336 timer etter slutten av rIX-FP-infusjonen ved uke 26
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
ABR for behandlede, ubehandlede og både behandlede og ubehandlede blødningsepisoder (spontan blødning, traumatisk blødning, ukjent blødning og totale blødningsepisoder), etter profylakseregime og generelt
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Annualisert leddblødningsrate (AjBR)
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
AjBR for behandlede, ubehandlede og både behandlede og ubehandlede blødningsepisoder, etter profylakseregime og generelt
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Klinisk evaluering av hemostatisk effekt for større blødningsepisoder
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Utforskeren vil vurdere effekten av rIX-FP-behandlingen for større blødningsepisoder basert på en firepunkts skala for hemostatisk effekt av "utmerket, god, moderat eller ingen effekt", etter profylakseregime og generelt.
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Endring i målledd
Tidsramme: Ved baseline og opptil 18 måneder etter rIX-FP-infusjon
Ved baseline og opptil 18 måneder etter rIX-FP-infusjon
Forbruk av rIX-FP - antall rIX-FP-infusjoner (doser)
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Forbruk av rIX-FP uttrykt som antall rIX-FP-infusjoner (doser), for profylakseregimene, episodisk (on-demand) behandling for blødningsepisoder (hvis noen), og total (samlet) behandling
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Forbruk av rIX-FP - IE/kg per forsøksperson per måned
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Forbruk av rIX-FP uttrykt som total mengde (IE/kg) per forsøksperson per måned, for profylakseregimene, episodisk (on-demand) behandling for blødningsepisoder (hvis noen) og total (samlet) behandling
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Forbruk av rIX-FP - IE/kg per forsøksperson per år
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Forbruk av rIX-FP uttrykt som total mengde (IE/kg) per forsøksperson per år, for profylakseregimene, episodisk (on-demand) behandling for blødningsepisoder (hvis noen), og total (samlet) behandling.
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Antall blødningsepisoder som krever rIX-FP for å oppnå hemostase
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Antall blødningsepisoder som krever 1, ≤ 2 eller > 2 infusjoner (doser) av rIX-FP for å oppnå hemostase
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Prosentandel av blødningsepisoder som krever rIX-FP for å oppnå hemostase
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Prosentandel av blødningsepisoder som krever 1, ≤ 2 eller > 2 infusjoner (doser) av rIX-FP for å oppnå hemostase
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Antall forsøkspersoner som utvikler antistoffer mot rIX-FP
Tidsramme: Før og inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Før og inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Antall forsøkspersoner som utvikler antistoffer mot vertscelleprotein fra kinesisk hamster
Tidsramme: Før og inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Før og inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Antall forsøkspersoner med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) relatert til rIX-FP
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Prosentandelen av forsøkspersoner med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) relatert til rIX-FP
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon
Inntil 18 måneder etter rIX-FP infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Program Director, CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2024

Primær fullføring (Faktiske)

7. juli 2026

Studiet fullført (Faktiske)

7. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

3. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler fra sak til sak om å dele individuelle pasientdata (IPD) med eksterne bonafide, kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om IPD vil generelt bli vurdert når gjennomgangen av store regulatoriske myndigheter (dvs. FDA, EMA) er fullført og den primære publikasjonen er tilgjengelig.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Foreslått forskning bør søke å besvare et tidligere ubesvart viktig medisinsk eller vitenskapelig spørsmål.

Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere