이전에 FIX 요법으로 치료받은 혈우병 B를 앓고 있는 중국 피험자에서 응고 인자 IX와 알부민(rIX-FP)을 연결하는 재조합 융합 단백질
2026년 7월 22일 업데이트: CSL Behring
이전에 치료받은 혈우병 B형 중국인 피험자에서 응고 인자 IX와 알부민(rIX-FP)을 연결하는 재조합 융합 단백질 연결의 3상, 공개 라벨, 다기관, 약동학, 효능 및 안전성 연구
본 연구는 이전에 치료를 받은 중국 남성 혈우병 B 환자(PTP)(FIX 활성 ≤ 2%)에서 출혈 에피소드의 일상적인 예방을 위한 rIX-FP의 약동학(PK), 효능 및 안전성을 조사할 것입니다.
예정된 rIX-FP 예방 요법에 더하여, 피험자는 돌발 출혈 에피소드에 대한 rIX-FP 일시적(주문형) 치료를 받고 응급 수술 절차에서 출혈의 예방 및 치료를 위한 rIX-FP를 받을 수도 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, 중국, 350001
- Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Hebei
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Tangshan, Hebei, 중국, 63000
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, 중국, 250013
- Jinan Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
- Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 70세 이하 중국 남성 피험자
- 중증 또는 중등도 혈우병 B(FIX 활성 ≤ 2%)가 있는 것으로 기록된 피험자
- 피험자는 150 노출일(ED) 이상(6세 이상 피험자) 또는 50ED 이상(6세 미만 피험자) 동안 FIX 제품을 투여받았습니다.
- 피험자는 FIX 억제제 형성에 대한 확인된 이전 이력이 없습니다.
제외 기준:
- FIX 제품 또는 햄스터 단백질에 대한 과민증(알레르기 반응 또는 아나필락시스)이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 선천성 FIX 결핍 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애.
- 현재 면역글로불린이나 만성 전신 코르티코스테로이드 치료와 같은 정맥(IV) 면역조절제를 투여받고 있습니다.
- 현재 응고인자 IX(재조합), Fc 융합 단백질(Alprolix®)과 같은 지속성 재조합 FIX 치료를 받고 있습니다.
- 1일 전 28일 이내에 응고를 포함하여 혈우병에 영향을 미치는 전통 또는 한약의 사용 및/또는 연구 기간 동안 연구 참여가 끝날 때까지 이러한 약물을 금하는 것을 거부합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rIX-FP
피험자는 최소 50 노출일(ED) 동안 정맥(IV) 주입으로 rIX-FP를 투여받게 됩니다.
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정맥주사용 용액용 동결건조분말
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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증분 회수(IR)(플라즈마 FIX 활성)
기간: 1일차 rIX-FP 주입 전과 종료 후 30분에
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1일차 rIX-FP 주입 전과 종료 후 30분에
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최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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1일차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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RIX-FP의 최종 제거 반감기(t1/2)
기간: 1일차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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1일차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 1일차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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0시간부터 마지막 측정 가능 농도(혈장 FIX 활성)까지의 AUC(AUC0-last), 0시간부터 무한대까지 외삽된 AUC(AUC0-inf).
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1일차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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RIX-FP의 클리어런스(Cl)
기간: 1일차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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1일차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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연간 자연출혈률(AsBR)
기간: 최대 18개월
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예방 요법 및 전체에 따른 치료된 출혈 에피소드에 대한 AsBR
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최대 18개월
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FIX에 대한 억제제를 개발한 피험자 수
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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외삽된 농도-시간 곡선 아래 면적의 백분율(%AUCExt)
기간: 1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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무한대로 외삽된 첫 번째 순간 대 시간 곡선 아래의 영역(AUMC0-무한대)
기간: 1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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평균 체류 시간(MRT)
기간: 1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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말기 단계의 겉보기 분포량(Vz)
기간: 1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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정상상태에서의 겉보기 분포용적(Vss)
기간: 1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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Cmax(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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제거율 상수(λz)
기간: 1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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1일차 및 26주차에 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간(PK 반복)
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증분 회수(IR)(플라즈마 FIX 활성) - PK 반복
기간: 26주차에 rIX-FP 주입 전과 종료 후 30분에
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26주차에 rIX-FP 주입 전과 종료 후 30분에
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최대 혈장 농도(Cmax) - PK 반복
기간: 26주차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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26주차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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RIX-FP의 최종 제거 반감기(t1/2) - PK 반복
기간: 26주차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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26주차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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농도-시간 곡선 아래 면적(AUC) - PK 반복
기간: 26주차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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0시간부터 마지막 측정 가능 농도(혈장 FIX 활성)까지의 AUC(AUC0-last), 0시간부터 무한대까지 외삽된 AUC(AUC0-inf).
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26주차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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RIX-FP의 클리어런스(Cl) - 반복 PK
기간: 26주차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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26주차 rIX-FP 주입 전 및 종료 후 최대 336시간
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연간 출혈율(ABR)
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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치료된 출혈, 치료되지 않은 출혈, 치료 및 치료되지 않은 출혈 에피소드(자발 출혈, 외상성 출혈, 알려지지 않은 출혈, 총 출혈 에피소드)에 대한 예방 요법 및 전체 출혈에 대한 ABR
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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연간 관절 출혈율(AjBR)
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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예방 요법 및 전체에 따른 치료된 출혈, 치료되지 않은 출혈, 치료 및 치료되지 않은 출혈 에피소드 모두에 대한 AjBR
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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주요 출혈 에피소드에 대한 지혈 효능의 임상 평가
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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조사자는 예방 요법 및 전체에 따라 "우수함, 양호, 중간 또는 효능 없음"의 지혈 효능 4점 등급 척도를 기반으로 주요 출혈 에피소드에 대한 rIX-FP 치료의 효능을 평가할 것입니다.
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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목표 관절의 변화
기간: 기준 시점 및 rIX-FP 주입 후 최대 18개월
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기준 시점 및 rIX-FP 주입 후 최대 18개월
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RIX-FP 소비 - rIX-FP 주입 횟수(복용량)
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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예방 요법, 출혈 에피소드에 대한 간헐적(주문형) 치료(있는 경우) 및 전체(전체) 치료의 경우 rIX-FP 주입(용량) 횟수로 표현되는 rIX-FP 소비량
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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RIX-FP 소비 - 대상자당 월별 IU/kg
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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예방 요법, 출혈 에피소드에 대한 간헐적(주문형) 치료(있는 경우) 및 전체(전체) 치료의 경우 대상자당 월별 총량(IU/kg)으로 표시되는 rIX-FP 소비량
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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RIX-FP 소비 - 대상자당 연간 IU/kg
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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예방 요법, 출혈 에피소드에 대한 간헐적(주문형) 치료(있는 경우) 및 전체(전체) 치료의 경우 대상자당 연간 총량(IU/kg)으로 표현된 rIX-FP 소비량입니다.
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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지혈을 달성하기 위해 rIX-FP가 필요한 출혈 에피소드 수
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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지혈을 달성하기 위해 rIX-FP를 1회, 2회 이하 또는 2회 이상 주입(용량)해야 하는 출혈 에피소드 수
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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지혈을 달성하기 위해 rIX-FP가 필요한 출혈 에피소드의 비율
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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지혈을 위해 rIX-FP를 1회, 2회 이하 또는 2회 이상 주입(용량)해야 하는 출혈 에피소드의 비율
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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RIX-FP에 대한 항체가 발생하는 피험자 수
기간: RIX-FP 주입 전 및 후 최대 18개월
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RIX-FP 주입 전 및 후 최대 18개월
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차이니즈 햄스터 난소 숙주 세포 단백질에 대한 항체를 생성한 피험자 수
기간: RIX-FP 주입 전 및 후 최대 18개월
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RIX-FP 주입 전 및 후 최대 18개월
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RIX-FP와 관련된 치료 응급 부작용(TEAE)이 발생한 피험자 수
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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RIX-FP와 관련된 치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 대상체의 백분율
기간: RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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RIX-FP 주입 후 최대 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Program Director, CSL Behring
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 28일
기본 완료 (실제)
2026년 7월 7일
연구 완료 (실제)
2026년 7월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 1일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSL654_3004
- 2022-002333-34 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
CSL은 개별 환자 데이터(IPD)를 외부의 선량하고 자격을 갖춘 과학 및 의학 연구자와 공유해 달라는 요청을 사례별로 고려할 것입니다.
IPD에 대한 자발적 데이터 공유 요청 제출을 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 자세한 내용은 CSL(clinicaltrials@cslbehring.com)에 문의하세요.
IPD 공유 기간
IPD 요청은 일반적으로 주요 규제 당국(예: FDA, EMA)의 검토가 완료되고 기본 출판물이 제공되면 고려됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
제안된 연구는 이전에 답변되지 않은 중요한 의학적 또는 과학적 질문에 대한 답을 찾아야 합니다.
적용 가능한 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정이 고려되며 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.
요청이 승인되고 연구자가 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명처리된 IPD를 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .