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Protéine de fusion recombinante liant le facteur IX de coagulation à l'albumine (rIX-FP) chez des sujets chinois atteints d'hémophilie B préalablement traités par thérapie FIX

22 juillet 2026 mis à jour par: CSL Behring

Une étude de phase 3, ouverte, multicentrique, pharmacocinétique, d'efficacité et d'innocuité d'une protéine de fusion recombinante liant le facteur IX de coagulation à l'albumine (rIX-FP) chez des sujets chinois précédemment traités atteints d'hémophilie B

Cette étude examinera la pharmacocinétique (PK), l'efficacité et l'innocuité du rIX-FP pour la prophylaxie de routine des épisodes hémorragiques chez les patients chinois de sexe masculin précédemment traités (PTP) atteints d'hémophilie B (activité FIX ≤ 2 %). En plus du schéma prophylactique rIX-FP programmé, les sujets peuvent également recevoir un traitement épisodique (à la demande) rIX-FP pour les épisodes hémorragiques intermenstruels et rIX-FP pour la prophylaxie et le traitement des saignements lors d'interventions chirurgicales d'urgence.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chine, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Chine, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets chinois de sexe masculin âgés de ≤ 70 ans
  • Sujets présentant une hémophilie B sévère ou modérément sévère documentée (activité FIX ≤ 2 %)
  • Les sujets ont reçu des produits FIX pendant ≥ 150 jours d'exposition (JE) (sujets âgés de ≥ 6 ans) ou ≥ 50 jours d'exposition (sujets âgés de < 6 ans)
  • Les sujets n'ont pas d'antécédents confirmés de formation d'inhibiteurs du FIX.

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue (réaction allergique ou anaphylaxie) à tout produit FIX ou protéine de hamster.
  • Trouble connu de la coagulation congénital ou acquis autre qu'un déficit congénital en FIX.
  • Vous recevez actuellement des agents immunomodulateurs par voie intraveineuse (IV) tels que des immunoglobulines ou un traitement systémique chronique aux corticostéroïdes.
  • Reçoit actuellement un traitement FIX recombinant à action prolongée tel que le facteur de coagulation IX (recombinant), la protéine de fusion Fc (Alprolix®).
  • Utilisation de médecine(s) traditionnelle(s) chinoise(s) à base de plantes ayant un impact sur l'hémophilie, y compris la coagulation, dans les 28 jours précédant le jour 1 et/ou refus de s'en abstenir pendant l'étude jusqu'à la fin de la participation du sujet à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rIX-FP
Les sujets recevront du rIX-FP sous forme de perfusion intraveineuse (IV) pendant au moins 50 jours d'exposition (ED)
Biologique: Protéine de fusion recombinante liant le facteur IX de coagulation à l'albumine (rIX-FP)
Poudre lyophilisée pour solution injectable par voie intraveineuse
Autres noms:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Récupération incrémentale (IR) (activité plasma FIX)
Délai: Avant et 30 minutes après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Avant et 30 minutes après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Demi-vie d'élimination terminale (t1/2) du rIX-FP
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
AUC du temps zéro à la dernière concentration mesurable (activité FIX plasmatique) (AUC0-dernière) et AUC du temps zéro extrapolée à l'infini (AUC0-inf).
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Clairance (Cl) de rIX-FP
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1
Taux de saignement spontané annualisé (AsBR)
Délai: Jusqu'à 18 mois
AsBR pour les épisodes hémorragiques traités, par schéma prophylactique et globalement
Jusqu'à 18 mois
Nombre de sujets qui développent un inhibiteur de FIX
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'aire sous la courbe concentration-temps extrapolée (%AUCExt)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Aire sous la première courbe moment en fonction du temps extrapolée à l'infini (AUMC0-∞)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Volume apparent de distribution pendant la phase terminale (Vz)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Volume apparent de distribution à l'état stable (Vss)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Temps pour atteindre la Cmax (Tmax)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Constante du taux d’élimination (λz)
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP le jour 1 et la semaine 26 (répéter la pharmacocinétique)
Récupération incrémentielle (IR) (activité plasma FIX) - Répéter la PK
Délai: Avant et 30 minutes après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Avant et 30 minutes après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Concentration plasmatique maximale (Cmax) - Répéter la pharmacocinétique
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Demi-vie d'élimination terminale (t1/2) du rIX-FP - Répéter la pharmacocinétique
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) - Répéter la pharmacocinétique
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
AUC du temps zéro à la dernière concentration mesurable (activité FIX plasmatique) (AUC0-dernière) et AUC du temps zéro extrapolée à l'infini (AUC0-inf).
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Clairance (Cl) de rIX-FP - Répéter la pharmacocinétique
Délai: Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Avant et jusqu'à 336 heures après la fin de la perfusion de rIX-FP à la semaine 26
Taux de saignement annualisé (TAB)
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
PEA pour les épisodes hémorragiques traités, non traités et traités et non traités (hémorragie spontanée, hémorragie traumatique, hémorragie inconnue et épisodes hémorragiques totaux), par schéma prophylactique et globalement
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Taux de saignement articulaire annualisé (AjBR)
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
AjBR pour les épisodes hémorragiques traités, non traités et traités et non traités, par schéma prophylactique et globalement
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Évaluation clinique de l'efficacité hémostatique pour les épisodes hémorragiques majeurs
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
L'investigateur évaluera l'efficacité du traitement rIX-FP pour les épisodes hémorragiques majeurs sur la base d'une échelle d'évaluation de l'efficacité hémostatique en quatre points « excellente, bonne, modérée ou inexistante », par schéma prophylactique et globalement.
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Modification des articulations cibles
Délai: Au départ et jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Au départ et jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Consommation de rIX-FP - nombre de perfusions de rIX-FP (doses)
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Consommation de rIX-FP exprimée en nombre de perfusions (doses) de rIX-FP, pour les schémas prophylactiques, le traitement épisodique (à la demande) pour les épisodes hémorragiques (le cas échéant) et le traitement total (global)
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Consommation de rIX-FP - UI/kg par sujet et par mois
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Consommation de rIX-FP exprimée en quantité totale (UI/kg) par sujet et par mois, pour les schémas prophylactiques, le traitement épisodique (à la demande) pour les épisodes hémorragiques (le cas échéant) et le traitement total (global)
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Consommation de rIX-FP - UI/kg par sujet et par an
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Consommation de rIX-FP exprimée en quantité totale (UI/kg) par sujet et par an, pour les schémas prophylactiques, le traitement épisodique (à la demande) pour les épisodes hémorragiques (le cas échéant) et le traitement total (global).
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Nombre d'épisodes hémorragiques nécessitant rIX-FP pour obtenir l'hémostase
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Nombre d'épisodes hémorragiques nécessitant 1, ≤ 2 ou > 2 perfusions (doses) de rIX-FP pour obtenir l'hémostase
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Pourcentage d'épisodes hémorragiques nécessitant rIX-FP pour obtenir l'hémostase
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Pourcentage d'épisodes hémorragiques nécessitant 1, ≤ 2 ou > 2 perfusions (doses) de rIX-FP pour obtenir l'hémostase
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Nombre de sujets développant des anticorps contre rIX-FP
Délai: Avant et jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Avant et jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Nombre de sujets développant des anticorps contre la protéine de la cellule hôte de l'ovaire du hamster chinois
Délai: Avant et jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Avant et jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Le nombre de sujets présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) liés au rIX-FP
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Le pourcentage de sujets présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) liés au rIX-FP
Délai: Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP
Jusqu'à 18 mois après la perfusion de rIX-FP

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Program Director, CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juillet 2024

Achèvement primaire (Réel)

7 juillet 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

7 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2024

Première publication (Réel)

3 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

CSL examinera au cas par cas les demandes de partage de données individuelles sur les patients (DPI) avec des chercheurs scientifiques et médicaux externes de bonne foi et qualifiés. Pour plus d’informations sur le processus et les exigences de soumission d’une demande volontaire de partage de données pour l’IPD, veuillez contacter CSL à clinictrials@cslbehring.com.

Délai de partage IPD

Les demandes d'IPD seront généralement examinées une fois que l'examen par les principales autorités réglementaires (c.-à-d. FDA, EMA) sera terminé et que la publication principale sera disponible.

Critères d'accès au partage IPD

La recherche proposée doit chercher à répondre à une question médicale ou scientifique importante jusqu’alors restée sans réponse.

Les lois et réglementations applicables en matière de confidentialité et autres lois et réglementations spécifiques au pays seront prises en compte et pourront empêcher le partage des IPD.

Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord de partage de données approprié, un IPD correctement anonymisé sera disponible.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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