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Proteína de fusión recombinante que une el factor IX de coagulación con albúmina (rIX-FP) en sujetos chinos con hemofilia B previamente tratados con terapia FIX

22 de julio de 2026 actualizado por: CSL Behring

Un estudio de fase 3, abierto, multicéntrico, de farmacocinética, eficacia y seguridad de una proteína de fusión recombinante que une el factor IX de coagulación con albúmina (rIX-FP) en sujetos chinos con hemofilia B previamente tratados

Este estudio investigará la farmacocinética (PK), la eficacia y la seguridad de rIX-FP para la profilaxis de rutina de episodios hemorrágicos en pacientes varones chinos previamente tratados (PTP) con hemofilia B (actividad FIX de ≤ 2%). Además del régimen de profilaxis programado con rIX-FP, los sujetos también pueden recibir tratamiento episódico (a pedido) con rIX-FP para episodios de hemorragia intermenstrual y rIX-FP para la profilaxis y el tratamiento de hemorragias en procedimientos quirúrgicos de emergencia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Porcelana, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos chinos varones de ≤ 70 años
  • Sujetos con hemofilia B grave o moderadamente grave documentada (actividad FIX de ≤ 2%)
  • Los sujetos han recibido productos FIX durante ≥ 150 días de exposición (DE) (sujetos de ≥ 6 años) o ≥ 50 DE (sujetos de <6 años)
  • Los sujetos no tienen antecedentes confirmados de formación de inhibidores de FIX.

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida (reacción alérgica o anafilaxia) a cualquier producto FIX o proteína de hámster.
  • Trastorno de la coagulación congénito o adquirido conocido distinto de la deficiencia congénita de FIX.
  • Actualmente recibe agentes inmunomoduladores intravenosos (IV), como inmunoglobulinas o tratamiento crónico con corticosteroides sistémicos.
  • Actualmente recibe tratamiento FIX recombinante de acción prolongada como factor de coagulación IX (recombinante), proteína de fusión Fc (Alprolix®).
  • Uso de medicina(s) china(s) tradicional(es) o herbaria(s) que tengan un impacto sobre la hemofilia, incluida la coagulación, dentro de los 28 días anteriores al Día 1 y/o negativa a abstenerse de consumirlas durante el estudio hasta el final de la participación del sujeto en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: rIX-FP
Los sujetos recibirán rIX-FP como infusión intravenosa (IV) durante un mínimo de 50 días de exposición (DE)
Biológico: Proteína de fusión recombinante que une el factor IX de coagulación con albúmina (rIX-FP)
Polvo liofilizado para solución para inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvión

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuperación incremental (IR) (actividad FIX plasmática)
Periodo de tiempo: Antes y 30 minutos después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Antes y 30 minutos después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Vida media de eliminación terminal (t1/2) de rIX-FP
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Área bajo la curva concentración-tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
AUC desde el tiempo cero hasta la última concentración medible (actividad FIX plasmática) (AUC0-última), y AUC desde el tiempo cero extrapolado al infinito (AUC0-inf).
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Aclaramiento (Cl) de rIX-FP
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1
Tasa de hemorragia espontánea anualizada (AsBR)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
AsBR para episodios hemorrágicos tratados, por régimen de profilaxis y en general
Hasta 18 meses
Número de sujetos que desarrollan un inhibidor de FIX
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de área bajo la curva concentración-tiempo extrapolada (%AUCExt)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Área bajo la primera curva momento versus tiempo extrapolada al infinito (AUMC0-∞)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Tiempo medio de residencia (MRT)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Volumen aparente de distribución durante la fase terminal (Vz)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Volumen aparente de distribución en estado estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Tiempo para alcanzar Cmax (Tmax)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Constante de tasa de eliminación (λz)
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP el día 1 y la semana 26 (repetir PK)
Recuperación incremental (IR) (actividad FIX plasmática): repetir PK
Periodo de tiempo: Antes y 30 minutos después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Antes y 30 minutos después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Concentración plasmática máxima (Cmax) - Repetir PK
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Vida media de eliminación terminal (t1/2) de rIX-FP - Repetir PK
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Área bajo la curva concentración-tiempo (AUC): repetir PK
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
AUC desde el tiempo cero hasta la última concentración medible (actividad FIX plasmática) (AUC0-última), y AUC desde el tiempo cero extrapolado al infinito (AUC0-inf).
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Aclaramiento (Cl) de rIX-FP: repetir PK
Periodo de tiempo: Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Antes y hasta 336 horas después del final de la infusión de rIX-FP en la semana 26
Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
ABR para episodios hemorrágicos tratados, no tratados y tanto tratados como no tratados (sangrado espontáneo, sangrado traumático, sangrado desconocido y episodios hemorrágicos totales), por régimen de profilaxis y en general
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Tasa anualizada de sangrado articular (AjBR)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
AjBR para episodios hemorrágicos tratados, no tratados y tanto tratados como no tratados, por régimen de profilaxis y en general
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Evaluación clínica de la eficacia hemostática para episodios hemorrágicos mayores.
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
El investigador calificará la eficacia del tratamiento rIX-FP para episodios hemorrágicos importantes según una escala de calificación de cuatro puntos de eficacia hemostática de "eficacia excelente, buena, moderada o nula", por régimen de profilaxis y en general.
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Cambio en las articulaciones objetivo.
Periodo de tiempo: Al inicio y hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Al inicio y hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Consumo de rIX-FP - número de infusiones de rIX-FP (dosis)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Consumo de rIX-FP expresado como número de infusiones (dosis) de rIX-FP, para los regímenes de profilaxis, tratamiento episódico (a demanda) para episodios hemorrágicos (si corresponde) y tratamiento total (general)
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Consumo de rIX-FP - UI/kg por sujeto por mes
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Consumo de rIX-FP expresado como cantidad total (UI/kg) por sujeto por mes, para los regímenes de profilaxis, tratamiento episódico (a demanda) para episodios hemorrágicos (si corresponde) y tratamiento total (general)
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Consumo de rIX-FP - UI/kg por sujeto por año
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Consumo de rIX-FP expresado como cantidad total (UI/kg) por sujeto por año, para los regímenes de profilaxis, tratamiento episódico (a demanda) para episodios hemorrágicos (si corresponde) y tratamiento total (general).
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Número de episodios hemorrágicos que requirieron rIX-FP para lograr la hemostasia
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Número de episodios hemorrágicos que requirieron 1, ≤ 2 o > 2 infusiones (dosis) de rIX-FP para lograr la hemostasia
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Porcentaje de episodios hemorrágicos que requirieron rIX-FP para lograr la hemostasia
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Porcentaje de episodios hemorrágicos que requirieron 1, ≤ 2 o > 2 infusiones (dosis) de rIX-FP para lograr la hemostasia
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Número de sujetos que desarrollan anticuerpos contra rIX-FP
Periodo de tiempo: Antes y hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Antes y hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Número de sujetos que desarrollan anticuerpos contra la proteína de la célula huésped del ovario del hámster chino
Periodo de tiempo: Antes y hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Antes y hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
El número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) relacionados con rIX-FP
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
El porcentaje de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) relacionados con rIX-FP
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP
Hasta 18 meses después de la infusión de rIX-FP

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Program Director, CSL Behring

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de julio de 2024

Finalización primaria (Actual)

7 de julio de 2026

Finalización del estudio (Actual)

7 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

3 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

CSL considerará, caso por caso, las solicitudes para compartir datos de pacientes individuales (IPD) con investigadores médicos y científicos externos calificados y de buena fe. Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud de intercambio voluntario de datos para IPD, comuníquese con CSL en Clinicaltrials@cslbehring.com.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de IPD generalmente se considerarán una vez que se complete la revisión por parte de las principales autoridades reguladoras (es decir, FDA, EMA) y la publicación principal esté disponible.

Criterios de acceso compartido de IPD

La investigación propuesta debe buscar responder a una pregunta médica o científica importante sin respuesta previa.

Se considerarán las leyes y regulaciones de privacidad específicas del país aplicable y otras leyes y regulaciones que pueden impedir el intercambio de IPD.

Si se aprueba la solicitud y el investigador ha firmado un acuerdo de intercambio de datos apropiado, el IPD que haya sido anonimizado adecuadamente estará disponible.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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