Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rekombinowany czynnik krzepnięcia łączący białko fuzyjne IX z albuminą (rIX-FP) u chińskich pacjentów chorych na hemofilię B, wcześniej leczonych terapią FIX

22 lipca 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Faza 3, otwarte, wieloośrodkowe badanie farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa rekombinowanego białka fuzyjnego łączącego czynnik krzepnięcia IX z albuminą (rIX-FP) u wcześniej leczonych chińskich pacjentów chorych na hemofilię B

W badaniu tym zbadana zostanie farmakokinetyka (PK), skuteczność i bezpieczeństwo rIX-FP w rutynowej profilaktyce epizodów krwawień u chińskich pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni (PTP) z hemofilią B (aktywność FIX ≤ 2%). Oprócz zaplanowanego schematu profilaktyki rIX-FP, pacjenci mogą również otrzymywać rIX-FP epizodyczne (na żądanie) leczenie epizodów krwawień przełomowych oraz rIX-FP w profilaktyce i leczeniu krwawień podczas nagłych zabiegów chirurgicznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Chiny, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chińczycy płci męskiej w wieku ≤ 70 lat
  • Pacjenci z udokumentowaną ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B (aktywność FIX ≤ 2%)
  • Pacjenci otrzymywali produkty FIX przez ≥ 150 dni ekspozycji (ED) (pacjenci w wieku ≥ 6 lat) lub ≥ 50 ED (pacjenci w wieku < 6 lat)
  • Nie ma potwierdzonej historii tworzenia się inhibitora FIX u pacjentów

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość (reakcja alergiczna lub anafilaksja) na którykolwiek produkt FIX lub białko chomika.
  • Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX.
  • Obecnie otrzymuje dożylne (IV) środki immunomodulujące, takie jak immunoglobuliny lub przewlekłe leczenie kortykosteroidami ogólnoustrojowymi.
  • Obecnie otrzymuje długo działające leczenie rekombinowanym FIX, takim jak czynnik krzepnięcia IX (rekombinowany), białko fuzyjne Fc (Alprolix®).
  • Stosowanie tradycyjnych lub ziołowych leków chińskich mających wpływ na hemofilię, w tym krzepnięcie, w ciągu 28 dni przed 1. dniem i/lub odmowa powstrzymania się od ich stosowania w trakcie badania aż do zakończenia udziału pacjenta w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rIX-FP
Pacjenci otrzymają rIX-FP w postaci wlewu dożylnego (IV) przez co najmniej 50 dni ekspozycji (ED).
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne łączące czynnik krzepnięcia IX z albuminą (rIX-FP)
Liofilizowany proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań dożylnych
Inne nazwy:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odzysk przyrostowy (IR) (aktywność FIX w osoczu)
Ramy czasowe: Przed i 30 minut po zakończeniu wlewu rIX-FP w dniu 1
Przed i 30 minut po zakończeniu wlewu rIX-FP w dniu 1
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) rIX-FP
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1
AUC od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia (aktywność FIX w osoczu) (AUC0-last) i AUC od czasu zero ekstrapolowane do nieskończoności (AUC0-inf).
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1
Klirens (Cl) rIX-FP
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1
Roczny współczynnik samoistnych krwawień (AsBR)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
AsBR w przypadku leczonych epizodów krwawień, według schematu profilaktyki i ogólnie
Do 18 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wykształcił się inhibitor FIX
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekstrapolowany procent pola pod krzywą stężenie-czas (%AUCExt)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Powierzchnia pod krzywą pierwszego momentu w funkcji czasu ekstrapolowana do nieskończoności (AUMC0-∞)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Średni czas przebywania (MRT)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Pozorna objętość dystrybucji w fazie końcowej (Vz)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Czas osiągnięcia Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Stała szybkości eliminacji (λz)
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Przed i do 336 godzin po zakończeniu infuzji rIX-FP w dniu 1. i w tygodniu 26. (Powtórz PK)
Odzysk przyrostowy (IR) (aktywność FIX w osoczu) - Powtórz PK
Ramy czasowe: Przed i 30 minut po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Przed i 30 minut po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) - Powtórz PK
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Przed i do 336 godzin po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) rIX-FP – Powtórz PK
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Przed i do 336 godzin po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) – powtórz PK
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
AUC od czasu zero do ostatniego mierzalnego stężenia (aktywność FIX w osoczu) (AUC0-last) i AUC od czasu zero ekstrapolowane do nieskończoności (AUC0-inf).
Przed i do 336 godzin po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Klirens (Cl) rIX-FP - Powtórz PK
Ramy czasowe: Przed i do 336 godzin po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Przed i do 336 godzin po zakończeniu wlewu rIX-FP w 26. tygodniu
Roczna częstość krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
ABR dla leczonych, nieleczonych oraz leczonych i nieleczonych epizodów krwawień (krwawienia samoistne, krwawienia pourazowe, krwawienia nieznane i epizody krwawień całkowitych), według schematu profilaktyki i ogólnego
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Roczna częstość krwawień do stawów (AjBR)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
AjBR dla leczonych, nieleczonych oraz leczonych i nieleczonych epizodów krwawień, według schematu profilaktyki i ogólnego
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej w przypadku dużych epizodów krwawień
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Badacz oceni skuteczność leczenia rIX-FP w przypadku poważnych epizodów krwawień w oparciu o czteropunktową skalę oceny skuteczności hemostatycznej: „doskonała, dobra, umiarkowana lub brak skuteczności”, według schematu profilaktyki i ogólnego
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Zmiana docelowych stawów
Ramy czasowe: Na początku leczenia i do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Na początku leczenia i do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Zużycie rIX-FP - liczba infuzji rIX-FP (dawki)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Zużycie rIX-FP wyrażone jako liczba infuzji (dawek) rIX-FP dla schematów profilaktyki, leczenia epizodycznego (na żądanie) epizodów krwawień (jeśli występują) i całkowitego (ogółem) leczenia
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Spożycie rIX-FP - IU/kg na pacjenta na miesiąc
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Spożycie rIX-FP wyrażone jako całkowita ilość (j.m./kg) na pacjenta na miesiąc, w ramach schematów profilaktyki, leczenia epizodycznego (na żądanie) epizodów krwawień (jeśli występują) i całkowitego (ogółem) leczenia
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Spożycie rIX-FP - IU/kg na pacjenta rocznie
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Spożycie rIX-FP wyrażone jako całkowita ilość (j.m./kg) na pacjenta rocznie, w ramach schematów profilaktyki, leczenia epizodycznego (na żądanie) epizodów krwawień (jeśli występują) i całkowitego (ogółowego) leczenia.
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Liczba epizodów krwawień wymagających rIX-FP do osiągnięcia hemostazy
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Liczba epizodów krwawień wymagających 1, ≤ 2 lub > 2 infuzji (dawek) rIX-FP w celu uzyskania hemostazy
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Odsetek epizodów krwawień wymagających rIX-FP do osiągnięcia hemostazy
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Odsetek epizodów krwawień wymagających 1, ≤ 2 lub > 2 infuzji (dawek) rIX-FP w celu uzyskania hemostazy
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Liczba osobników, u których wytworzyły się przeciwciała przeciwko rIX-FP
Ramy czasowe: Przed i do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Przed i do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Liczba osobników, u których wytworzyły się przeciwciała przeciwko białku komórek gospodarza jajnika chomika chińskiego
Ramy czasowe: Przed i do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Przed i do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) związane z rIX-FP
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) związane z rIX-FP
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP
Do 18 miesięcy po infuzji rIX-FP

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Program Director, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 lipca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

CSL będzie rozpatrywać indywidualnie dla każdego przypadku wnioski o udostępnienie indywidualnych danych pacjenta (IPD) zewnętrznym, działającym w dobrej wierze, wykwalifikowanym badaczom naukowym i medycznym. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymogów dotyczących składania dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IPD, prosimy o kontakt z CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o IPD będą na ogół rozpatrywane po zakończeniu przeglądu przez główne organy regulacyjne (tj. FDA, EMA) i udostępnieniu podstawowej publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Proponowane badania powinny mieć na celu odpowiedź na ważne pytanie medyczne lub naukowe, na które wcześniej nie udzielono odpowiedzi.

Uwzględnione zostaną obowiązujące w danym kraju przepisy dotyczące prywatności oraz inne przepisy i regulacje, które mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.

Jeżeli wniosek zostanie zatwierdzony, a badacz zawarł odpowiednią umowę dotyczącą udostępniania danych, udostępniona zostanie IPD, która została odpowiednio zanonimizowana.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj