Fator IX de coagulação de ligação de proteína de fusão recombinante com albumina (rIX-FP) em indivíduos chineses com hemofilia B previamente tratados com terapia FIX
22 de julho de 2026 atualizado por: CSL Behring
Um estudo de fase 3, aberto, multicêntrico, de farmacocinética, eficácia e segurança de um fator IX de coagulação de ligação de proteína de fusão recombinante com albumina (rIX-FP) em indivíduos chineses previamente tratados com hemofilia B
Este estudo investigará a farmacocinética (PK), eficácia e segurança de rIX-FP para a profilaxia de rotina de episódios hemorrágicos em pacientes chineses do sexo masculino previamente tratados (PTPs) com hemofilia B (atividade FIX ≤ 2%).
Além do regime de profilaxia programado com rIX-FP, os indivíduos também podem receber tratamento episódico (sob demanda) com rIX-FP para episódios de sangramento de escape e rIX-FP para profilaxia e tratamento de sangramento em procedimentos cirúrgicos de emergência.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
23
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Beijing Children's Hospital
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, China, 350001
- Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, China, 550004
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Hebei
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Tangshan, Hebei, China, 63000
- North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, China, 250013
- Jinan Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos chineses do sexo masculino com idade ≤ 70 anos
- Indivíduos com hemofilia B grave ou moderadamente grave documentada (atividade FIX ≤ 2%)
- Os indivíduos receberam produtos FIX por ≥ 150 dias de exposição (DEs) (indivíduos com idade ≥ 6 anos) ou ≥ 50 EDs (indivíduos com idade < 6 anos)
- Os indivíduos não têm histórico prévio confirmado de formação de inibidor FIX
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida (reação alérgica ou anafilaxia) a qualquer produto FIX ou proteína de hamster.
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FIX.
- Atualmente recebendo agentes imunomoduladores intravenosos (IV), como imunoglobulina ou tratamento sistêmico crônico com corticosteroides.
- Atualmente recebendo um tratamento FIX recombinante de ação prolongada, como fator de coagulação IX (recombinante), proteína de fusão Fc (Alprolix®).
- Uso de medicamentos chineses tradicionais ou fitoterápicos com impacto na hemofilia, incluindo coagulação, dentro de 28 dias antes do Dia 1 e/ou recusa em se abster deles durante o estudo até o final da participação do sujeito no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: rIX-FP
Os indivíduos receberão rIX-FP como infusão intravenosa (IV) por um mínimo de 50 dias de exposição (DEs)
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Pó liofilizado para solução injetável intravenosa
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Recuperação incremental (IR) (atividade FIX plasmática)
Prazo: Antes e 30 minutos após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Antes e 30 minutos após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: Antes e até 336 horas após o término da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Antes e até 336 horas após o término da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Meia-vida de eliminação terminal (t1/2) de rIX-FP
Prazo: Antes e até 336 horas após o término da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Antes e até 336 horas após o término da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Área sob a curva concentração-tempo (AUC)
Prazo: Antes e até 336 horas após o término da infusão de rIX-FP no Dia 1
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AUC do tempo zero até a última concentração mensurável (atividade FIX plasmática) (AUC0-last) e AUC do tempo zero extrapolada para o infinito (AUC0-inf).
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Antes e até 336 horas após o término da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Liberação (Cl) de rIX-FP
Prazo: Antes e até 336 horas após o término da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Antes e até 336 horas após o término da infusão de rIX-FP no Dia 1
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Taxa anualizada de sangramento espontâneo (AsBR)
Prazo: Até 18 meses
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AsBR para episódios hemorrágicos tratados, por regime de profilaxia e em geral
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Até 18 meses
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Número de indivíduos que desenvolvem um inibidor para FIX
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de área sob a curva concentração-tempo extrapolada (%AUCExt)
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Área sob a primeira curva momento versus tempo extrapolada para o infinito (AUMC0-∞)
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Tempo médio de residência (MRT)
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Volume aparente de distribuição durante a fase terminal (Vz)
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Volume aparente de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Hora de atingir Cmax (Tmax)
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Constante de taxa de eliminação (λz)
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP no Dia 1 e na Semana 26 (Repetir PK)
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Recuperação incremental (IR) (atividade FIX plasmática) - Repetir PK
Prazo: Antes e 30 minutos após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Antes e 30 minutos após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Concentração plasmática máxima (Cmax) - Repetir PK
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Meia-vida de eliminação terminal (t1/2) de rIX-FP - Repetir PK
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Área sob a curva concentração-tempo (AUC) - Repetir PK
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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AUC do tempo zero até a última concentração mensurável (atividade FIX plasmática) (AUC0-last) e AUC do tempo zero extrapolada para o infinito (AUC0-inf).
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Eliminação (Cl) de rIX-FP - Repetir PK
Prazo: Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Antes e até 336 horas após o final da infusão de rIX-FP na Semana 26
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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PEATE para episódios hemorrágicos tratados, não tratados e tratados e não tratados (sangramento espontâneo, sangramento traumático, sangramento desconhecido e episódios hemorrágicos totais), por regime de profilaxia e avaliação geral
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Taxa anualizada de sangramento articular (AjBR)
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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AjBR para episódios hemorrágicos tratados, não tratados e tratados e não tratados, por regime de profilaxia e global
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Avaliação clínica da eficácia hemostática para episódios hemorrágicos maiores
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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O investigador avaliará a eficácia do tratamento rIX-FP para episódios hemorrágicos graves com base em uma escala de avaliação de quatro pontos de eficácia hemostática de "excelente, boa, moderada ou nenhuma eficácia", por regime de profilaxia e geral
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Mudança nas articulações alvo
Prazo: No início do estudo e até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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No início do estudo e até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Consumo de rIX-FP - número de infusões de rIX-FP (doses)
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Consumo de rIX-FP expresso como número de infusões (doses) de rIX-FP, para os regimes de profilaxia, tratamento episódico (sob demanda) para episódios hemorrágicos (se houver) e tratamento total (geral)
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Consumo de rIX-FP - UI/kg por sujeito por mês
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Consumo de rIX-FP expresso como quantidade total (UI/kg) por indivíduo por mês, para os regimes de profilaxia, tratamento episódico (sob demanda) para episódios hemorrágicos (se houver) e tratamento total (geral)
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Consumo de rIX-FP - UI/kg por sujeito por ano
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Consumo de rIX-FP expresso como quantidade total (UI/kg) por sujeito por ano, para os regimes de profilaxia, tratamento episódico (sob demanda) para episódios hemorrágicos (se houver) e tratamento total (geral).
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Número de episódios hemorrágicos que requerem rIX-FP para atingir hemostasia
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Número de episódios hemorrágicos que requerem 1, ≤ 2 ou > 2 infusões (doses) de rIX-FP para atingir hemostasia
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Porcentagem de episódios hemorrágicos que requerem rIX-FP para atingir hemostasia
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Porcentagem de episódios hemorrágicos que requerem 1, ≤ 2 ou > 2 infusões (doses) de rIX-FP para atingir hemostasia
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Número de indivíduos que desenvolvem anticorpos contra rIX-FP
Prazo: Antes e até 18 meses depois da infusão de rIX-FP
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Antes e até 18 meses depois da infusão de rIX-FP
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Número de indivíduos que desenvolvem anticorpos contra a proteína da célula hospedeira do ovário do hamster chinês
Prazo: Antes e até 18 meses depois da infusão de rIX-FP
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Antes e até 18 meses depois da infusão de rIX-FP
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O número de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados ao rIX-FP
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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A porcentagem de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados ao rIX-FP
Prazo: Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Até 18 meses após a infusão de rIX-FP
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Program Director, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de julho de 2024
Conclusão Primária (Real)
7 de julho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
7 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
3 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Álbumins
- albutrepenonacog alfa
Outros números de identificação do estudo
- CSL654_3004
- 2022-002333-34 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL considerará, caso a caso, solicitações de compartilhamento de Dados Individuais de Pacientes (DPI) com pesquisadores científicos e médicos externos qualificados e de boa-fé.
Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para DPI, entre em contato com a CSL em clinictrials@cslbehring.com.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os pedidos de DPI serão geralmente considerados assim que a análise pelas principais autoridades reguladoras (ou seja, FDA, EMA) estiver concluída e a publicação principal estiver disponível.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A pesquisa proposta deve procurar responder a uma questão médica ou científica importante, anteriormente sem resposta.
A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e poderão impedir o compartilhamento de IPD.
Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .