Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rekombinantní fúzní protein spojující koagulační faktor IX s albuminem (rIX-FP) u čínských subjektů s hemofilií B dříve léčených terapií FIX

22. července 2026 aktualizováno: CSL Behring

Fáze 3, otevřená, multicentrická studie farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti rekombinantního fúzního proteinu spojujícího koagulační faktor IX s albuminem (rIX-FP) u dříve léčených čínských subjektů s hemofilií B

Tato studie bude zkoumat farmakokinetiku (PK), účinnost a bezpečnost rIX-FP pro rutinní profylaxi krvácivých epizod u mužských čínských dříve léčených pacientů (PTP) s hemofilií B (aktivita FIX ≤ 2 %). Kromě plánovaného režimu profylaxe rIX-FP mohou subjekty také dostávat epizodickou (na vyžádání) léčbu rIX-FP pro epizody průlomového krvácení a rIX-FP pro profylaxi a léčbu krvácení při urgentních chirurgických zákrocích.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Čína, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Čína, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži Číňané ve věku ≤ 70 let
  • Jedinci s dokumentovanou těžkou nebo středně těžkou hemofilií B (aktivita FIX ≤ 2 %)
  • Subjekty dostávaly produkty FIX po dobu ≥ 150 dnů expozice (ED) (subjekty ve věku ≥ 6 let) nebo ≥ 50 ED (subjekty ve věku < 6 let)
  • Subjekty nemají žádnou potvrzenou předchozí historii tvorby inhibitoru FIX

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost (alergická reakce nebo anafylaxe) na jakýkoli přípravek FIX nebo křeččí protein.
  • Známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený deficit FIX.
  • V současné době dostávají intravenózní (IV) imunomodulační látky, jako je imunoglobulin nebo chronická systémová léčba kortikosteroidy.
  • V současné době dostává dlouhodobě působící rekombinantní léčbu FIX, jako je koagulační faktor IX (rekombinantní), Fc fúzní protein (Alprolix®).
  • Použití tradičního nebo bylinného čínského léku (léků) s dopadem na hemofilii, včetně koagulace, během 28 dnů před 1. dnem a/nebo odmítnutí abstinovat od těchto léků během studie až do konce účasti subjektu ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rIX-FP
Subjekty budou dostávat rIX-FP jako intravenózní (IV) infuzi po dobu minimálně 50 dnů expozice (ED)
Biologický: Rekombinantní fúzní protein spojující koagulační faktor IX s albuminem (rIX-FP)
Lyofilizovaný prášek pro přípravu roztoku pro intravenózní injekci
Ostatní jména:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přírůstkové zotavení (IR) (plazmatická FIX aktivita)
Časové okno: Před a 30 minut po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Před a 30 minut po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Terminální eliminační poločas (t1/2) rIX-FP
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1
AUC od času nula do poslední měřitelné koncentrace (plazmatická FIX aktivita) (AUC0-poslední) a AUC od času nula extrapolovaná do nekonečna (AUC0-inf).
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Clearance (Cl) rIX-FP
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1
Anualizovaná míra spontánního krvácení (AsBR)
Časové okno: Až 18 měsíců
AsBR pro léčené krvácivé příhody, podle režimu profylaxe a celkově
Až 18 měsíců
Počet subjektů, u kterých se vyvinul inhibitor FIX
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Extrapolované procento plochy pod křivkou koncentrace-čas (%AUCExt)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Plocha pod křivkou prvního momentu versus čas extrapolovaná do nekonečna (AUMC0-∞)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Průměrná doba zdržení (MRT)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Zdánlivý distribuční objem během terminální fáze (Vz)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Čas k dosažení Cmax (Tmax)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Konstanta rychlosti eliminace (λz)
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v den 1 a v týdnu 26 (opakování PK)
Inkrementální zotavení (IR) (plazmatická FIX aktivita) - Opakujte PK
Časové okno: Před a 30 minut po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Před a 30 minut po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) - Opakujte PK
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Terminální eliminační poločas (t1/2) rIX-FP - Opakujte PK
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC) - Opakujte PK
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
AUC od času nula do poslední měřitelné koncentrace (plazmatická FIX aktivita) (AUC0-poslední) a AUC od času nula extrapolovaná do nekonečna (AUC0-inf).
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Clearance (Cl) rIX-FP - Opakujte PK
Časové okno: Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Před a až 336 hodin po ukončení infuze rIX-FP v týdnu 26
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
ABR pro léčené, neléčené a léčené i neléčené krvácivé epizody (spontánní krvácení, traumatické krvácení, neznámé krvácení a epizody celkového krvácení), podle režimu profylaxe a celkově
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení (AjBR)
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
AjBR pro léčené, neléčené a léčené i neléčené krvácivé příhody, podle režimu profylaxe a celkově
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Klinické hodnocení hemostatické účinnosti u epizod velkého krvácení
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Zkoušející zhodnotí účinnost léčby rIX-FP u závažných krvácivých epizod na základě čtyřbodové hodnotící stupnice hemostatické účinnosti „výborná, dobrá, střední nebo žádná účinnost“, podle režimu profylaxe a celkově
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Změna v cílových kloubech
Časové okno: Na začátku a do 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Na začátku a do 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Spotřeba rIX-FP - počet infuzí rIX-FP (dávky)
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Spotřeba rIX-FP vyjádřená jako počet infuzí (dávek) rIX-FP pro režimy profylaxe, epizodická (na vyžádání) léčba epizod krvácení (pokud existují) a celková (celková) léčba
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Spotřeba rIX-FP - IU/kg na subjekt za měsíc
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Spotřeba rIX-FP vyjádřená jako celkové množství (IU/kg) na subjekt za měsíc, pro režimy profylaxe, epizodickou (na vyžádání) léčbu epizod krvácení (pokud existují) a celkovou (celkovou) léčbu
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Spotřeba rIX-FP - IU/kg na subjekt za rok
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Spotřeba rIX-FP vyjádřená jako celkové množství (IU/kg) na subjekt za rok, pro režimy profylaxe, epizodickou (na vyžádání) léčbu epizod krvácení (pokud existují) a celkovou (celkovou) léčbu.
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Počet krvácivých epizod vyžadujících rIX-FP k dosažení hemostázy
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Počet krvácivých epizod vyžadujících 1, ≤ 2 nebo > 2 infuze (dávky) rIX-FP k dosažení hemostázy
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Procento krvácivých epizod vyžadujících rIX-FP k dosažení hemostázy
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Procento krvácivých epizod vyžadujících 1, ≤ 2 nebo > 2 infuze (dávky) rIX-FP k dosažení hemostázy
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Počet subjektů, u kterých se vyvinou protilátky proti rIX-FP
Časové okno: Před a až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Před a až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Počet subjektů, u kterých se vyvinou protilátky proti proteinu hostitelské buňky vaječníků čínského křečka
Časové okno: Před a až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Před a až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) souvisejícími s rIX-FP
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Procento subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) souvisejícími s rIX-FP
Časové okno: Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP
Až 18 měsíců po infuzi rIX-FP

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Program Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. července 2024

Primární dokončení (Aktuální)

7. července 2026

Dokončení studie (Aktuální)

7. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží případ od případu žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) s externími bona-fide kvalifikovanými vědeckými a lékařskými výzkumníky. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD budou obecně posuzovány, jakmile bude dokončeno přezkoumání hlavními regulačními orgány (tj. FDA, EMA) a bude k dispozici primární publikace.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Navrhovaný výzkum by se měl snažit odpovědět na dříve nezodpovězenou důležitou lékařskou nebo vědeckou otázku.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit