Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine (rIX-FP) bij Chinese proefpersonen met hemofilie B die eerder zijn behandeld met FIX-therapie

22 juli 2026 bijgewerkt door: CSL Behring

Een fase 3, open-label, multicenter, farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheidsstudie van een recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine (rIX-FP) bij eerder behandelde Chinese proefpersonen met hemofilie B

Deze studie zal de farmacokinetiek (PK), werkzaamheid en veiligheid van rIX-FP onderzoeken voor de routinematige profylaxe van bloedingsepisodes bij eerder behandelde mannelijke Chinese patiënten (PTP's) met hemofilie B (FIX-activiteit van ≤ 2%). Naast het geplande rIX-FP-profylaxeregime kunnen proefpersonen ook rIX-FP episodische (on-demand) behandeling krijgen voor doorbraakbloedingsepisodes en rIX-FP voor de profylaxe en behandeling van bloedingen bij chirurgische spoedprocedures.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke Chinese proefpersonen van ≤ 70 jaar
  • Proefpersonen met gedocumenteerde ernstige of matig ernstige hemofilie B (FIX-activiteit van ≤ 2%)
  • Proefpersonen hebben FIX-producten ontvangen voor ≥ 150 blootstellingsdagen (ED's) (proefpersonen ≥ 6 jaar) of ≥ 50 ED's (proefpersonen < 6 jaar oud)
  • Proefpersonen hebben geen bevestigde voorgeschiedenis van vorming van FIX-remmers

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid (allergische reactie of anafylaxie) voor een FIX-product of hamstereiwit.
  • Bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale FIX-deficiëntie.
  • Momenteel ontvangt u intraveneuze (IV) immunomodulerende middelen zoals immunoglobuline of chronische systemische behandeling met corticosteroïden.
  • Krijg momenteel een langwerkende recombinante FIX-behandeling zoals stollingsfactor IX (recombinant), Fc-fusie-eiwit (Alprolix®).
  • Gebruik van traditionele of Chinese kruidengeneesmiddelen met invloed op hemofilie, inclusief stolling, binnen 28 dagen vóór dag 1 en/of weigering om zich hiervan te onthouden tijdens het onderzoek tot het einde van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rIX-FP
Proefpersonen ontvangen rIX-FP als een intraveneuze (IV) infusie gedurende minimaal 50 blootstellingsdagen (ED's)
Biologisch: Recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine (rIX-FP)
Gevriesdroogd poeder voor oplossing voor intraveneuze injectie
Andere namen:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incrementeel herstel (IR) (plasma FIX-activiteit)
Tijdsspanne: Vóór en 30 minuten na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Vóór en 30 minuten na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) van rIX-FP
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
AUC vanaf tijdstip nul tot de laatste meetbare concentratie (plasma FIX-activiteit) (AUC0-laatste), en AUC vanaf tijdstip nul geëxtrapoleerd naar oneindig (AUC0-inf).
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Klaring (Cl) van rIX-FP
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1
Jaarlijks aantal spontane bloedingen (AsBR)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
AsBR voor behandelde bloedingsepisodes, per profylaxeregime en in het algemeen
Tot 18 maanden
Aantal proefpersonen dat een FIX-remmer ontwikkelt
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage gebied onder de geëxtrapoleerde concentratie-tijdcurve (%AUCExt)
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Gebied onder de eerste moment- versus tijdcurve geëxtrapoleerd naar oneindig (AUMC0-∞)
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Schijnbaar distributievolume tijdens de terminale fase (Vz)
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Schijnbaar distributievolume bij steady-state (Vss)
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Tijd om Cmax (Tmax) te bereiken
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Eliminatiesnelheidsconstante (λz)
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie op dag 1 en in week 26 (Herhaal PK)
Incrementeel herstel (IR) (plasma FIX-activiteit) - Herhaal PK
Tijdsspanne: Vóór en 30 minuten na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Vóór en 30 minuten na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) - Herhaal PK
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) van rIX-FP - Herhaal PK
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) - Herhaal PK
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
AUC vanaf tijdstip nul tot de laatste meetbare concentratie (plasma FIX-activiteit) (AUC0-laatste), en AUC vanaf tijdstip nul geëxtrapoleerd naar oneindig (AUC0-inf).
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Klaring (Cl) van rIX-FP - Herhaal PK
Tijdsspanne: Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Vóór en tot 336 uur na het einde van de rIX-FP-infusie in week 26
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
ABR voor behandelde, onbehandelde en zowel behandelde als onbehandelde bloedingsepisoden (spontane bloedingen, traumatische bloedingen, onbekende bloedingen en totale bloedingsepisodes), per profylaxeregime en in het algemeen
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Jaarlijks gewrichtsbloedingspercentage (AjBR)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
AjBR voor behandelde, onbehandelde en zowel behandelde als onbehandelde bloedingsepisodes, per profylaxeregime en in het algemeen
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Klinische evaluatie van de hemostatische werkzaamheid bij ernstige bloedingsepisodes
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
De onderzoeker zal de werkzaamheid van de rIX-FP-behandeling voor ernstige bloedingsepisoden beoordelen op basis van een vierpuntsbeoordelingsschaal voor de hemostatische werkzaamheid van "uitstekend, goed, matig of geen werkzaamheid", per profylaxeregime en algeheel.
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Verandering in doelgewrichten
Tijdsspanne: Bij baseline en tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Bij baseline en tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Verbruik van rIX-FP - aantal rIX-FP-infusies (doses)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Consumptie van rIX-FP uitgedrukt als aantal rIX-FP-infusies (doses), voor de profylaxeregimes, episodische (on-demand) behandeling voor bloedingsepisodes (indien aanwezig) en totale (totale) behandeling
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Verbruik van rIX-FP - IE/kg per persoon per maand
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Consumptie van rIX-FP uitgedrukt als totale hoeveelheid (IE/kg) per persoon per maand, voor de profylaxeregimes, episodische (on-demand) behandeling voor bloedingsepisoden (indien aanwezig) en totale (totale) behandeling
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Verbruik van rIX-FP - IE/kg per persoon per jaar
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Consumptie van rIX-FP uitgedrukt als totale hoeveelheid (IE/kg) per persoon per jaar, voor de profylaxeregimes, episodische (on-demand) behandeling voor bloedingsepisodes (indien aanwezig) en totale (totale) behandeling.
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Aantal bloedingsepisodes waarbij rIX-FP nodig is om hemostase te bereiken
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Aantal bloedingsepisodes waarvoor 1, ≤ 2 of > 2 infusies (doses) rIX-FP nodig zijn om hemostase te bereiken
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Percentage bloedingsepisodes waarbij rIX-FP nodig is om hemostase te bereiken
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Percentage bloedingsepisodes waarvoor 1, ≤ 2 of > 2 infusies (doses) rIX-FP nodig zijn om hemostase te bereiken
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Aantal proefpersonen dat antilichamen tegen rIX-FP ontwikkelt
Tijdsspanne: Vóór en tot 18 maanden na de rIX-FP-infusie
Vóór en tot 18 maanden na de rIX-FP-infusie
Aantal proefpersonen dat antilichamen ontwikkelt tegen gastheerceleiwit van de eierstok van de Chinese hamster
Tijdsspanne: Vóór en tot 18 maanden na de rIX-FP-infusie
Vóór en tot 18 maanden na de rIX-FP-infusie
Het aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) gerelateerd aan rIX-FP
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Het percentage proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) gerelateerd aan rIX-FP
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie
Tot 18 maanden na rIX-FP-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Program Director, CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 juli 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal verzoeken om individuele patiëntgegevens (IPD) te delen met externe bonafide, gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers geval per geval in overweging nemen. Voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek om gegevensuitwisseling voor IPD kunt u contact opnemen met CSL viaclinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om IPD zullen over het algemeen in overweging worden genomen zodra de beoordeling door de grote regelgevende instanties (dwz FDA, EMA) is voltooid en de primaire publicatie beschikbaar is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Voorgesteld onderzoek moet proberen een voorheen onbeantwoorde belangrijke medische of wetenschappelijke vraag te beantwoorden.

Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wet- en regelgeving zal in overweging worden genomen en kan het delen van IPD verhinderen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende overeenkomst voor het delen van gegevens heeft ondertekend, zal de op passende wijze geanonimiseerde IPD beschikbaar zijn.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren