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Rekombinantes Fusionsprotein, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin (rIX-FP) verknüpft, bei chinesischen Patienten mit Hämophilie B, die zuvor mit FIX-Therapie behandelt wurden

22. Juli 2026 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit eines rekombinanten Fusionsproteins, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin (rIX-FP) verbindet, bei zuvor behandelten chinesischen Patienten mit Hämophilie B

In dieser Studie werden die Pharmakokinetik (PK), Wirksamkeit und Sicherheit von rIX-FP zur routinemäßigen Prophylaxe von Blutungsepisoden bei männlichen chinesischen, zuvor behandelten Patienten (PTPs) mit Hämophilie B (FIX-Aktivität von ≤ 2 %) untersucht. Zusätzlich zum geplanten rIX-FP-Prophylaxeschema können die Probanden auch eine episodische (nach Bedarf) rIX-FP-Behandlung für Durchbruchblutungsepisoden und rIX-FP zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei chirurgischen Notfalleingriffen erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche chinesische Probanden im Alter von ≤ 70 Jahren
  • Probanden mit dokumentierter schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B (FIX-Aktivität von ≤ 2 %)
  • Die Probanden haben FIX-Produkte für ≥ 150 Expositionstage (EDs) (Probanden im Alter von ≥ 6 Jahren) oder ≥ 50 EDs (Probanden im Alter von < 6 Jahren) erhalten.
  • Die Probanden haben keine bestätigte Vorgeschichte der Bildung von FIX-Inhibitoren

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit (allergische Reaktion oder Anaphylaxie) gegen ein FIX-Produkt oder Hamsterprotein.
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FIX-Mangel.
  • Sie erhalten derzeit intravenöse (IV) immunmodulierende Mittel wie Immunglobulin oder eine chronische systemische Kortikosteroidbehandlung.
  • Erhält derzeit eine langwirksame rekombinante FIX-Behandlung wie Gerinnungsfaktor IX (rekombinant), Fc-Fusionsprotein (Alprolix®).
  • Verwendung traditioneller oder pflanzlicher chinesischer Arzneimittel mit Auswirkungen auf Hämophilie, einschließlich Gerinnung, innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 und/oder Weigerung, während der Studie bis zum Ende der Teilnahme des Probanden an der Studie darauf zu verzichten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rIX-FP
Die Probanden erhalten rIX-FP als intravenöse (IV) Infusion für mindestens 50 Expositionstage (EDs).
Biologisch: Rekombinantes Fusionsprotein, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin verbindet (rIX-FP)
Lyophilisiertes Pulver zur Herstellung einer Lösung zur intravenösen Injektion
Andere Namen:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inkrementelle Erholung (IR) (Plasma-FIX-Aktivität)
Zeitfenster: Vor und 30 Minuten nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Vor und 30 Minuten nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2) von rIX-FP
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
AUC vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration (Plasma-FIX-Aktivität) (AUC0-last) und AUC vom Zeitpunkt Null extrapoliert bis unendlich (AUC0-inf).
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Clearance (Cl) von rIX-FP
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion am ersten Tag
Annualisierte Spontanblutungsrate (AsBR)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
AsBR für behandelte Blutungsepisoden, nach Prophylaxeschema und insgesamt
Bis zu 18 Monate
Anzahl der Probanden, die einen FIX-Inhibitor entwickeln
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Fläche unter der extrapolierten Konzentrations-Zeit-Kurve (%AUCExt)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Fläche unter der ersten Moment-Zeit-Kurve, extrapoliert ins Unendliche (AUMC0-∞)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Mittlere Aufenthaltszeit (MRT)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Scheinbares Verteilungsvolumen während der Endphase (Vz)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Scheinbares Verteilungsvolumen im Steady-State (Vss)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Zeit bis zum Erreichen von Cmax (Tmax)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Eliminationsratenkonstante (λz)
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion an Tag 1 und in Woche 26 (PK wiederholen)
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) (Plasma-FIX-Aktivität) – PK wiederholen
Zeitfenster: Vor und 30 Minuten nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Vor und 30 Minuten nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) – PK wiederholen
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2) von rIX-FP – PK wiederholen
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) – PK wiederholen
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
AUC vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration (Plasma-FIX-Aktivität) (AUC0-last) und AUC vom Zeitpunkt Null extrapoliert bis unendlich (AUC0-inf).
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Clearance (Cl) von rIX-FP – PK wiederholen
Zeitfenster: Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Vor und bis zu 336 Stunden nach Ende der rIX-FP-Infusion in Woche 26
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
ABR für behandelte, unbehandelte und sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungsepisoden (spontane Blutung, traumatische Blutung, unbekannte Blutung und Blutungsepisoden insgesamt), nach Prophylaxeschema und insgesamt
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Annualisierte Gelenkblutungsrate (AjBR)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
AjBR für behandelte, unbehandelte und sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungsepisoden, nach Prophylaxeschema und insgesamt
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Klinische Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit bei schweren Blutungsepisoden
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Der Prüfer bewertet die Wirksamkeit der rIX-FP-Behandlung bei schweren Blutungsepisoden anhand einer vierstufigen Bewertungsskala für die hämostatische Wirksamkeit von „ausgezeichnet, gut, mäßig oder keine Wirksamkeit“, nach Prophylaxeschema und insgesamt
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Veränderung der Zielgelenke
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Zu Studienbeginn und bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Verbrauch von rIX-FP – Anzahl der rIX-FP-Infusionen (Dosen)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Verbrauch von rIX-FP, ausgedrückt als Anzahl der rIX-FP-Infusionen (Dosen), für die Prophylaxeschemata, episodische (bedarfsorientierte) Behandlung von Blutungsepisoden (falls vorhanden) und Gesamtbehandlung (Gesamtbehandlung).
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Verbrauch von rIX-FP – IE/kg pro Proband und Monat
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Verbrauch von rIX-FP, ausgedrückt als Gesamtmenge (IE/kg) pro Proband und Monat, für die Prophylaxeschemata, die episodische (bedarfsorientierte) Behandlung von Blutungsepisoden (falls vorhanden) und die Gesamtbehandlung (Gesamtbehandlung).
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Verbrauch von rIX-FP – IE/kg pro Proband und Jahr
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Verbrauch von rIX-FP, ausgedrückt als Gesamtmenge (IE/kg) pro Proband und Jahr, für die Prophylaxeschemata, die episodische (bedarfsorientierte) Behandlung von Blutungsepisoden (falls vorhanden) und die Gesamtbehandlung (Gesamtbehandlung).
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Anzahl der Blutungsepisoden, die rIX-FP benötigen, um eine Blutstillung zu erreichen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Anzahl der Blutungsepisoden, die 1, ≤ 2 oder > 2 Infusionen (Dosen) von rIX-FP erfordern, um eine Blutstillung zu erreichen
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Prozentsatz der Blutungsepisoden, die rIX-FP benötigen, um eine Hämostase zu erreichen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Prozentsatz der Blutungsepisoden, die 1, ≤ 2 oder > 2 Infusionen (Dosen) von rIX-FP erfordern, um eine Blutstillung zu erreichen
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Anzahl der Probanden, die Antikörper gegen rIX-FP entwickeln
Zeitfenster: Vor und bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Vor und bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Anzahl der Probanden, die Antikörper gegen das Wirtszellprotein der Eierstöcke des Chinesischen Hamsters entwickeln
Zeitfenster: Vor und bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Vor und bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Die Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zusammenhang mit rIX-FP
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Der Prozentsatz der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zusammenhang mit rIX-FP
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion
Bis zu 18 Monate nach der rIX-FP-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Program Director, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Juli 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL wird von Fall zu Fall Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) an externe, seriöse, qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher prüfen. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für die Einreichung einer freiwilligen Datenfreigabeanfrage für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter Clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD-Anträge werden im Allgemeinen berücksichtigt, sobald die Prüfung durch wichtige Regulierungsbehörden (z. B. FDA, EMA) abgeschlossen ist und die Primärpublikation verfügbar ist.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die vorgeschlagene Forschung sollte darauf abzielen, eine bisher unbeantwortete wichtige medizinische oder wissenschaftliche Frage zu beantworten.

Geltende länderspezifische Datenschutzgesetze und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Antrag genehmigt wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur Datenweitergabe getroffen hat, steht eine entsprechend anonymisierte IPD zur Verfügung.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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