Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekombinanttifuusioproteiini, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP) kiinalaisilla potilailla, joilla on hemofilia B ja joita on aiemmin hoidettu FIX-hoidolla

keskiviikko 22. heinäkuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring

Vaihe 3, avoin, monikeskus-, farmakokinetiikka-, tehokkuus- ja turvallisuustutkimus yhdistelmä-DNA-tekniikalla tehdystä fuusioproteiinista, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP) aiemmin hoidetuilla kiinalaisilla potilailla, joilla on hemofilia B

Tässä tutkimuksessa tutkitaan rIX-FP:n farmakokinetiikkaa (PK), tehoa ja turvallisuutta verenvuotojaksojen rutiininomaisessa ennaltaehkäisyssä aiemmin hoidetuilla miespuolisilla kiinalaisilla potilailla (PTP), joilla on hemofilia B (FIX-aktiivisuus ≤ 2 %). Suunnitellun rIX-FP-ennaltaehkäisy-ohjelman lisäksi koehenkilöt voivat saada myös rIX-FP-jaksoista (on-demand) -hoitoa läpilyöntiverenvuotojaksoihin ja rIX-FP-hoitoa verenvuodon ehkäisyyn ja hoitoon hätäkirurgisissa toimenpiteissä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kiina, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kiina, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kiina, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≤ 70-vuotiaat kiinalaiset miespuoliset
  • Potilaat, joilla on dokumentoitu vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B (FIX-aktiivisuus ≤ 2 %)
  • Koehenkilöt ovat saaneet FIX-tuotteita ≥ 150 altistuspäivää (EDs) (potilaat, joiden ikä on ≥ 6 vuotta) tai ≥ 50 ED:tä (alle 6-vuotiaat kohteet)
  • Koehenkilöillä ei ole vahvistettua aiempaa FIX-estäjän muodostumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys (allerginen reaktio tai anafylaksia) mille tahansa FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille.
  • Tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, joka ei ole synnynnäinen FIX-puutos.
  • Tällä hetkellä saa suonensisäisiä (IV) immunomoduloivia aineita, kuten immunoglobuliinia tai kroonista systeemistä kortikosteroidihoitoa.
  • Tällä hetkellä saa pitkävaikutteista rekombinantti-FIX-hoitoa, kuten hyytymistekijä IX (rekombinantti), Fc-fuusioproteiini (Alprolix®).
  • Hemofiliaan, mukaan lukien hyytymiseen vaikuttavien, perinteisten tai kasviperäisten kiinalaisten lääkkeiden käyttö 28 päivän sisällä ennen päivää 1 ja/tai kieltäytyminen pidättäytymästä niistä tutkimuksen aikana, kunnes koehenkilö osallistuu tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: rIX-FP
Koehenkilöt saavat rIX-FP:tä suonensisäisenä (IV) infuusiona vähintään 50 altistuspäivän (ED) ajan.
Biologinen: Rekombinantti fuusioproteiini, joka yhdistää hyytymistekijän IX:n albumiiniin (rIX-FP)
Lyofilisoitu jauhe suonensisäistä injektiota varten
Muut nimet:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Inkrementaalinen palautuminen (IR) (plasman FIX-aktiivisuus)
Aikaikkuna: Ennen ja 30 minuuttia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
Ennen ja 30 minuuttia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
RIX-FP:n eliminaation puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
AUC ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (plasman FIX-aktiivisuus) (AUC0-last) ja AUC ajankohdasta nolla ekstrapoloituna äärettömyyteen (AUC0-inf).
Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
RIX-FP:n välys (Cl).
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1
Vuositasoinen spontaani verenvuotoaste (AsBR)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
AsBR hoidetuissa verenvuotojaksoissa, ennaltaehkäisyohjelmalla ja yleisesti
Jopa 18 kuukautta
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joille kehittyy FIX-inhibiittori
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ekstrapoloidun pitoisuus-aikakäyrän alla olevan pinta-alan prosenttiosuus (%AUCExt)
Aikaikkuna: Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Ensimmäisen hetken vs. aika -käyrän alla oleva pinta-ala ekstrapoloituna äärettömään (AUMC0-∞)
Aikaikkuna: Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Näennäinen jakautumistilavuus terminaalivaiheen aikana (Vz)
Aikaikkuna: Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Aika saavuttaa Cmax (Tmax)
Aikaikkuna: Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Eliminaationopeusvakio (λz)
Aikaikkuna: Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Ennen ja 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 26 (toista PK)
Inkrementaalinen palautuminen (IR) (plasman FIX-aktiivisuus) - Toista PK
Aikaikkuna: Ennen ja 30 minuuttia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
Ennen ja 30 minuuttia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
Plasman maksimipitoisuus (Cmax) - Toista PK
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
RIX-FP:n eliminaation puoliintumisaika (t1/2) - Toista PK
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) - Toista PK
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
AUC ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (plasman FIX-aktiivisuus) (AUC0-last) ja AUC ajankohdasta nolla ekstrapoloituna äärettömyyteen (AUC0-inf).
Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
RIX-FP:n välys (Cl) - Toista PK
Aikaikkuna: Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
Ennen ja enintään 336 tuntia rIX-FP-infuusion päättymisen jälkeen viikolla 26
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
ABR hoidetuille, hoitamattomille ja sekä hoidetuille että hoitamattomille verenvuotojaksoille (spontaani verenvuoto, traumaattinen verenvuoto, tuntematon verenvuoto ja kokonaisverenvuoto) ennaltaehkäisyohjelmalla ja yleisellä tasolla
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Vuosittainen nivelvuotonopeus (AjBR)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
AjBR hoidetuille, hoitamattomille ja sekä hoidetuille että hoitamattomille verenvuotojaksoille, ennaltaehkäisyohjelmalla ja yleisesti
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Hemostaattisen tehon kliininen arviointi vakavien verenvuotojaksojen yhteydessä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Tutkija arvioi rIX-FP-hoidon tehokkuuden vakavissa verenvuotojaksoissa hemostaattisen tehon neljän pisteen asteikolla "erinomainen, hyvä, kohtalainen tai ei tehoa" profylaksiohjelman ja yleisen perusteella.
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Muutos kohdenivelissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Lähtötilanteessa ja enintään 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
RIX-FP:n kulutus - rIX-FP-infuusioiden määrä (annoksia)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
RIX-FP:n kulutus ilmaistuna rIX-FP-infuusioiden (annosten) lukumääränä, ennaltaehkäisyhoitoihin, jaksolliseen (on-demand) hoitoon verenvuotojaksojen (jos sellaisia ​​on) ja kokonaishoitoon (kokonaishoitoon)
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
RIX-FP:n kulutus - IU/kg henkilöä kohden kuukaudessa
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
RIX-FP:n kulutus ilmaistuna kokonaismääränä (IU/kg) henkilöä kohden kuukaudessa ennaltaehkäisyohjelmissa, jaksoittaisessa (tarpeen mukaan) hoidossa verenvuotojaksoissa (jos on) ja kokonaishoidossa (kokonaishoitona)
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
RIX-FP:n kulutus - IU/kg henkilöä kohden vuodessa
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
RIX-FP:n kulutus ilmaistuna kokonaismääränä (IU/kg) henkilöä kohden vuodessa ennaltaehkäisyohjelmissa, jaksottaisessa (tarpeen mukaan) hoidossa verenvuotojaksoissa (jos sellaisia ​​on) ja kokonaishoidossa (kokonaishoitona).
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Verenvuotojaksojen lukumäärä, jotka vaativat rIX-FP:tä hemostaasin saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Verenvuotojaksojen määrä, jotka vaativat 1, ≤ 2 tai > 2 rIX-FP-infuusiota (annosta) hemostaasin saavuttamiseksi
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Niiden verenvuotojaksojen prosenttiosuus, jotka vaativat rIX-FP:tä hemostaasin saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Niiden verenvuotojaksojen prosenttiosuus, jotka vaativat 1, ≤ 2 tai > 2 rIX-FP-infuusiota (annosta) hemostaasin saavuttamiseksi
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Koehenkilöiden lukumäärä, joille kehittyy vasta-aineita rIX-FP:tä vastaan
Aikaikkuna: Ennen rIX-FP-infuusiota ja 18 kuukautta sen jälkeen
Ennen rIX-FP-infuusiota ja 18 kuukautta sen jälkeen
Koehenkilöiden lukumäärä, jotka kehittävät vasta-aineita kiinanhamsterin munasarja-isäntäsoluproteiinia vastaan
Aikaikkuna: Ennen rIX-FP-infuusiota ja 18 kuukautta sen jälkeen
Ennen rIX-FP-infuusiota ja 18 kuukautta sen jälkeen
Niiden koehenkilöiden määrä, joilla oli rIX-FP:hen liittyviä hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE).
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on rIX-FP:hen liittyviä hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE).
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen
Jopa 18 kuukautta rIX-FP-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Program Director, CSL Behring

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 28. heinäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 3. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 23. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

CSL harkitsee tapauskohtaisesti pyyntöjä yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamisesta ulkopuolisten vilpittömän pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden kanssa. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.

IPD-jaon aikakehys

IPD-pyynnöt otetaan yleensä huomioon, kun tärkeimpien sääntelyviranomaisten (eli FDA, EMA) tarkastus on valmis ja ensisijainen julkaisu on saatavilla.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Ehdotetulla tutkimuksella tulisi pyrkiä vastaamaan aiemmin vastaamatta jääneeseen tärkeään lääketieteelliseen tai tieteelliseen kysymykseen.

Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.

Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa