Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рекомбинантный слитый белок, связывающий фактор свертывания крови IX с альбумином (rIX-FP) у китайских пациентов с гемофилией B, ранее проходивших лечение FIX-терапией

22 июля 2026 г. обновлено: CSL Behring

Фаза 3, открытое, многоцентровое исследование фармакокинетики, эффективности и безопасности рекомбинантного слитого белка, связывающего фактор свертывания крови IX с альбумином (rIX-FP), у ранее лечившихся китайских пациентов с гемофилией B

В этом исследовании будут изучены фармакокинетика (ФК), эффективность и безопасность rIX-FP для рутинной профилактики эпизодов кровотечений у мужчин-китайцев, ранее проходивших лечение (PTP) с гемофилией B (активность FIX ≤ 2%). В дополнение к плановому режиму профилактики rIX-FP субъекты также могут получать эпизодическое лечение rIX-FP (по требованию) при эпизодах прорывного кровотечения и rIX-FP для профилактики и лечения кровотечений при неотложных хирургических процедурах.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Китай, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Китай, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Китай, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Китай, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины-китайцы в возрасте ≤ 70 лет
  • Субъекты с подтвержденной тяжелой или среднетяжелой гемофилией B (активность FIX ≤ 2%)
  • Субъекты получали продукты FIX в течение ≥ 150 дней воздействия (ED) (субъекты в возрасте ≥ 6 лет) или ≥ 50 ED (субъекты в возрасте < 6 лет)
  • У субъектов нет подтвержденной предшествующей истории образования ингибитора FIX.

Критерий исключения:

  • Известная гиперчувствительность (аллергическая реакция или анафилаксия) к любому продукту FIX или белку хомяка.
  • Известные врожденные или приобретенные нарушения свертываемости крови, кроме врожденного дефицита FIX.
  • В настоящее время получает внутривенные (IV) иммуномодулирующие агенты, такие как иммуноглобулин, или хроническое системное лечение кортикостероидами.
  • В настоящее время получает лечение рекомбинантным FIX длительного действия, такое как фактор свертывания крови IX (рекомбинантный), слитый белок Fc (Alprolix®).
  • Использование традиционных или фитопрепаратов китайской медицины, влияющих на гемофилию, включая коагуляцию, в течение 28 дней до Дня 1 и/или отказ воздерживаться от них во время исследования до окончания участия субъекта в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: rIX-FP
Субъекты будут получать rIX-FP в виде внутривенной (IV) инфузии в течение как минимум 50 дней воздействия (ED).
Биологический: Рекомбинантный слитый белок, связывающий фактор свертывания крови IX с альбумином (rIX-FP)
Лиофилизированный порошок для приготовления раствора для внутривенного введения.
Другие имена:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Идельвион

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Постепенное восстановление (IR) (активность FIX плазмы)
Временное ограничение: До и через 30 минут после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
До и через 30 минут после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
Максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
Конечный период полувыведения (t1/2) rIX-FP
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
Площадь под кривой концентрация-время (AUC)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
AUC от нулевого времени до последней измеряемой концентрации (активность FIX в плазме) (AUC0-last) и AUC от нулевого времени, экстраполированная до бесконечности (AUC0-inf).
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
Клиренс (Cl) rIX-FP
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в первый день.
Годовая частота спонтанных кровотечений (AsBR)
Временное ограничение: До 18 месяцев
AsBR для лечения эпизодов кровотечения, в зависимости от режима профилактики и в целом
До 18 месяцев
Количество субъектов, у которых развивается ингибитор FIX
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент площади под экстраполированной кривой концентрация-время (%AUCExt)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
Площадь под первой кривой зависимости момента от времени, экстраполированной до бесконечности (AUMC0-∞)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
Среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
Видимый объем распределения в терминальной фазе (Vz)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
Видимый объем распределения в установившемся состоянии (Vss)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
Время достижения Cmax (Tmax)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
Константа скорости элиминации (λz)
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP в день 1 и на 26 неделе (повторить ФК)
Инкрементное восстановление (IR) (активность FIX плазмы) - Повторить ПК
Временное ограничение: До и через 30 минут после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
До и через 30 минут после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) - Повторить ФК
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
Конечный период полувыведения (t1/2) rIX-FP — повторить фармакокинетику.
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
Площадь под кривой концентрация-время (AUC) – повторите ПК.
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
AUC от нулевого времени до последней измеряемой концентрации (активность FIX в плазме) (AUC0-last) и AUC от нулевого времени, экстраполированная до бесконечности (AUC0-inf).
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
Клиренс (Cl) rIX-FP — повторите ПК.
Временное ограничение: До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
До и в течение 336 часов после окончания инфузии rIX-FP на 26 неделе.
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
СКС для леченых, нелеченых, а также леченных и нелеченых эпизодов кровотечения (спонтанное кровотечение, травматическое кровотечение, неизвестное кровотечение и эпизод тотального кровотечения), в зависимости от режима профилактики и в целом
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Годовая частота суставных кровотечений (AjBR)
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
AjBR для леченых, нелеченых, а также леченых и нелеченых эпизодов кровотечений, в зависимости от схемы профилактики и в целом
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Клиническая оценка гемостатической эффективности при эпизодах больших кровотечений
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Исследователь оценивает эффективность лечения rIX-FP при эпизодах крупных кровотечений на основе четырехбалльной шкалы гемостатической эффективности: «отличная, хорошая, умеренная или нулевая эффективность», в зависимости от режима профилактики и в целом.
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Изменение целевых суставов
Временное ограничение: Исходно и до 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Исходно и до 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Потребление rIX-FP – количество инфузий rIX-FP (дозы)
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Потребление rIX-FP, выраженное как количество инфузий (доз) rIX-FP, для схем профилактики, эпизодического (по требованию) лечения эпизодов кровотечения (если таковые имеются) и общего (общего) лечения.
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Потребление rIX-FP - МЕ/кг на человека в месяц
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Потребление rIX-FP, выраженное в общем количестве (МЕ/кг) на человека в месяц, для схем профилактики, эпизодического (по требованию) лечения эпизодов кровотечения (если таковые имеются) и общего (общего) лечения.
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Потребление rIX-FP - МЕ/кг на человека в год
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Потребление rIX-FP, выраженное в общем количестве (МЕ/кг) на человека в год, для схем профилактики, эпизодического (по требованию) лечения эпизодов кровотечения (если таковые имеются) и общего (общего) лечения.
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Количество эпизодов кровотечения, требующих rIX-FP для достижения гемостаза
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Количество эпизодов кровотечения, требующих 1, ≤ 2 или > 2 инфузий (доз) rIX-FP для достижения гемостаза
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Процент эпизодов кровотечений, требующих применения rIX-FP для достижения гемостаза
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Процент эпизодов кровотечений, требующих 1, ≤ 2 или > 2 инфузий (доз) rIX-FP для достижения гемостаза
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Количество субъектов, у которых вырабатываются антитела против rIX-FP
Временное ограничение: До и в течение 18 месяцев после инфузии rIX-FP
До и в течение 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Число субъектов, у которых вырабатываются антитела против белка клетки-хозяина яичника китайского хомячка
Временное ограничение: До и в течение 18 месяцев после инфузии rIX-FP
До и в течение 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Число субъектов с возникшими во время лечения нежелательными явлениями (TEAE), связанными с rIX-FP
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
Процент субъектов с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), связанными с rIX-FP
Временное ограничение: До 18 месяцев после инфузии rIX-FP
До 18 месяцев после инфузии rIX-FP

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CSL Behring

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Program Director, CSL Behring

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июля 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 июля 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

CSL будет рассматривать в каждом конкретном случае запросы на предоставление индивидуальных данных пациентов (IPD) внешним добросовестным, квалифицированным научным и медицинским исследователям. Для получения информации о процессе и требованиях к подаче запроса на добровольное предоставление данных по ИПЗ свяжитесь с CSL по адресу Clinicaltrials@cslbehring.com.

Сроки обмена IPD

Запросы на IPD обычно рассматриваются после завершения проверки основными регулирующими органами (например, FDA, EMA) и появления первичной публикации.

Критерии совместного доступа к IPD

Предлагаемое исследование должно быть направлено на ответ на ранее оставшийся без ответа важный медицинский или научный вопрос.

Будут учитываться применимые в конкретной стране законы и правила о конфиденциальности, а также другие законы и правила, которые могут препятствовать разглашению IPD.

Если запрос одобрен и исследователь заключил соответствующее соглашение об обмене данными, IPD, который был соответствующим образом анонимизирован, будет доступен.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться