Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos kinesiske personer med hæmofili B, der tidligere er behandlet med FIX-terapi

22. juli 2026 opdateret af: CSL Behring

Et fase 3, åbent, multicenter, farmakokinetik, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af et rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos tidligere behandlede kinesiske forsøgspersoner med hæmofili B

Denne undersøgelse vil undersøge farmakokinetikken (PK), effektiviteten og sikkerheden af ​​rIX-FP til rutineprofylakse af blødningsepisoder hos mandlige kinesiske tidligere behandlede patienter (PTP'er) med hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2%). Ud over det planlagte rIX-FP-profylakseregime kan forsøgspersoner også modtage rIX-FP episodisk (on-demand) behandling for gennembrudsblødningsepisoder og rIX-FP til profylakse og behandling af blødning i akutte kirurgiske procedurer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, Kina, 63000
        • North China University of Science and Technology Affiliated Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Hospital of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige kinesiske forsøgspersoner i alderen ≤ 70 år
  • Personer med dokumenteret svær eller moderat svær hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2 %)
  • Forsøgspersoner har modtaget FIX-produkter i ≥ 150 eksponeringsdage (ED'er) (personer i alderen ≥ 6 år) eller ≥ 50 ED'er (personer i alderen < 6 år)
  • Forsøgspersoner har ingen bekræftet tidligere dannelse af FIX-hæmmere

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed (allergisk reaktion eller anafylaksi) over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein.
  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FIX-mangel.
  • Modtager i øjeblikket intravenøse (IV) immunmodulerende midler såsom immunoglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling.
  • Modtager i øjeblikket en langtidsvirkende rekombinant FIX-behandling såsom koagulationsfaktor IX (rekombinant), Fc-fusionsprotein (Alprolix®).
  • Brug af traditionel eller kinesisk urtemedicin(er) med indvirkning på hæmofili, herunder koagulation, inden for 28 dage før dag 1 og/eller afvisning af at afholde sig fra disse under undersøgelsen indtil slutningen af ​​forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rIX-FP
Forsøgspersoner vil modtage rIX-FP som en intravenøs (IV) infusion i mindst 50 eksponeringsdage (ED'er)
Biologisk: Rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP)
Lyofiliseret pulver til opløsning til intravenøs injektion
Andre navne:
  • CSL654
  • rIX-FP
  • Idelvion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incremental recovery (IR) (plasma FIX-aktivitet)
Tidsramme: Før og 30 minutter efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1
Før og 30 minutter efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusionen på dag 1
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusionen på dag 1
Terminal halveringstid (t1/2) for rIX-FP
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusionen på dag 1
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusionen på dag 1
Areal under koncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusionen på dag 1
AUC fra tidspunkt nul til den sidste målbare koncentration (plasma FIX-aktivitet) (AUC0-sidste), og AUC fra tidspunkt nul ekstrapoleret til uendeligt (AUC0-inf).
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusionen på dag 1
Clearance (Cl) af rIX-FP
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusionen på dag 1
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusionen på dag 1
Annualiseret spontan blødningshastighed (AsBR)
Tidsramme: Op til 18 måneder
AsBR for behandlede blødningsepisoder, efter profylakseregime og generelt
Op til 18 måneder
Antal forsøgspersoner, der udvikler en inhibitor til FIX
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af areal under koncentration-tid-kurven ekstrapoleret (%AUCExt)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Arealet under det første øjeblik kontra tid-kurven ekstrapoleret til uendelig (AUMC0-∞)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Tilsyneladende distributionsvolumen under terminalfasen (Vz)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Tilsyneladende distributionsvolumen ved steady-state (Vss)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Tid til at nå Cmax (Tmax)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Eliminationshastighedskonstant (λz)
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion på dag 1 og i uge 26 (gentag PK)
Incremental recovery (IR) (plasma FIX-aktivitet) - Gentag PK
Tidsramme: Før og 30 minutter efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Før og 30 minutter efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) - Gentag PK
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Terminal eliminationshalveringstid (t1/2) af rIX-FP - Gentag PK
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Areal under koncentration-tid-kurven (AUC) - Gentag PK
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
AUC fra tidspunkt nul til den sidste målbare koncentration (plasma FIX-aktivitet) (AUC0-sidste), og AUC fra tidspunkt nul ekstrapoleret til uendeligt (AUC0-inf).
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Clearance (Cl) af rIX-FP - Gentag PK
Tidsramme: Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Før og op til 336 timer efter afslutningen af ​​rIX-FP-infusion i uge 26
Annualiseret blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
ABR for behandlede, ubehandlede og både behandlede og ubehandlede blødningsepisoder (spontan blødning, traumatisk blødning, ukendt blødning og totale blødningsepisoder), efter profylakseregime og overordnet
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Årlig ledblødningshastighed (AjBR)
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
AjBR for behandlede, ubehandlede og både behandlede og ubehandlede blødningsepisoder, efter profylakseregime og overordnet
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Klinisk evaluering af hæmostatisk effekt ved større blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Investigator vil vurdere effektiviteten af ​​rIX-FP-behandlingen til større blødningsepisoder baseret på en hæmostatisk effekt firepunkts vurderingsskala for "fremragende, god, moderat eller ingen effekt", efter profylakseregime og overordnet
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Ændring i målled
Tidsramme: Ved baseline og op til 18 måneder efter rIX-FP-infusion
Ved baseline og op til 18 måneder efter rIX-FP-infusion
Forbrug af rIX-FP - antal rIX-FP-infusioner (doser)
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Forbrug af rIX-FP udtrykt som antal rIX-FP-infusioner (doser), til profylakseregimer, episodisk (on-demand) behandling for blødningsepisoder (hvis nogen) og total (overordnet) behandling
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Forbrug af rIX-FP - IE/kg pr. forsøgsperson pr. måned
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Forbrug af rIX-FP udtrykt som samlet mængde (IE/kg) pr. forsøgsperson pr. måned, for profylaksekurene, episodisk (on-demand) behandling for blødningsepisoder (hvis nogen) og total (overordnet) behandling
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Forbrug af rIX-FP - IE/kg pr. forsøgsperson pr. år
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Forbrug af rIX-FP udtrykt som total mængde (IU/kg) pr. forsøgsperson pr. år, for profylaksekurene, episodisk (on-demand) behandling for blødningsepisoder (hvis nogen) og total (overordnet) behandling.
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Antal blødningsepisoder, der kræver rIX-FP for at opnå hæmostase
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Antal blødningsepisoder, der kræver 1, ≤ 2 eller > 2 infusioner (doser) af rIX-FP for at opnå hæmostase
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Procentdel af blødningsepisoder, der kræver rIX-FP for at opnå hæmostase
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Procentdel af blødningsepisoder, der kræver 1, ≤ 2 eller > 2 infusioner (doser) af rIX-FP for at opnå hæmostase
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Antal forsøgspersoner, der udvikler antistoffer mod rIX-FP
Tidsramme: Før og op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Før og op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Antal forsøgspersoner, der udvikler antistoffer mod kinesisk hamster-ovarieværtscelleprotein
Tidsramme: Før og op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Før og op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Antallet af forsøgspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) relateret til rIX-FP
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Procentdelen af ​​forsøgspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) relateret til rIX-FP
Tidsramme: Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion
Op til 18 måneder efter rIX-FP infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Program Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. juli 2026

Studieafslutning (Faktiske)

7. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL654_3004
  • 2022-002333-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil fra sag til sag overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) med eksterne bonafide, kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om IPD vil generelt blive overvejet, når gennemgangen af ​​større regulerende myndigheder (dvs. FDA, EMA) er afsluttet, og den primære publikation er tilgængelig.

IPD-delingsadgangskriterier

Foreslået forskning bør søge at besvare et tidligere ubesvaret vigtigt medicinsk eller videnskabeligt spørgsmål.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner