MELAS患者を対象としたザゴシグアトの第2b相試験 (PRIZM)
2026年7月2日 更新者：Tisento Therapeutics
MELAS 参加者におけるザゴシグアトの有効性と安全性を評価するフェーズ 2b ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究 (PRIZM)
PRIZMは、第2b相ランダム化二重盲検プラセボ対照3治療2期間クロスオーバー試験で、遺伝的疾患の参加者を対象に12週間毎日投与した場合の経口ザゴシグアト15mgおよび30mgとプラセボの有効性と安全性を評価する。表現型的に定義されたMELAS。
調査の概要
詳細な説明
この臨床試験の目的は、MELAS 患者におけるザゴシグアトの有効性を知ることです。 回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- ザゴシグアトはMELAS患者の疲労を改善しますか?
- ザゴシグアトはMELAS患者の認知能力を改善しますか?
- ザゴシグアトの安全性と忍容性のプロファイルは何ですか?
PRIZM 研究では、4 週間の休薬期間で区切られた 2 つの 12 週間の治療期間からなるクロスオーバー設計で、ザゴシグアトの 2 つの用量レベルを評価しています。 患者はスクリーニングを受け、適格であれば、期間 1 でプラセボを投与され、期間 2 で実薬を投与されるかのどちらかに無作為に割り当てられます。治験薬は 1 日 1 回の経口錠剤であり、診療所で提供されるか、患者の自宅に発送されます。 クリニック訪問は、スクリーニング時と、各クロスオーバー期間の第 1 週目と第 12 週目に行われます。 両方のクロスオーバー期間の第 4 週目と第 8 週目の訪問は、診療所またはオプションで患者の自宅のいずれかになります。 研究評価は電話アプリと別のタブレットで毎週実施され、追加の評価は訪問中に実施されます。 研究を完了した患者は非盲検延長研究の対象となる。
研究の種類
介入
入学 (実際)
43
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10027
- Columbia University Irving Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai - Ichan School of Medicine
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Medical School at Houston
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London、イギリス、WC1N 3BG
- UCL Queen Square Institute of Neurology
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE14LP
- Newcastle University
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Milan、イタリア、20133
- Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、NSW 2031
- Neuroscience Research Australia
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Melbourne Hospital
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Manitoba
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Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3A1R9
- Shared Health/University of Manitoba
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
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Bonn、ドイツ、53127
- University Hospital Bonn
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Munich、ドイツ、80336
- Ludwig-Maximilians-University of Munich
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名された同意書。
- 18歳から75歳まで。
以下の各基準の存在に基づいて MELAS と診断されます。
- ミトコンドリア DNA (mtDNA) 遺伝子における文書化された病原性バリアント。
- -脳卒中様病変と一致する磁気共鳴画像法（MRI）所見を伴う1つ以上の脳卒中様エピソード（SLE）の病歴。
- One Back および One Card Learning テストの複合記憶スコアのスコアが通常の平均を下回っています。
- MELASによる疲労を報告します。
- 30 秒のテスト間隔で少なくとも 1 回の座りから立ちを完了できる。
- スクリーニング期間中に、毎週の自宅での活動をすべて完了してください。
- プロトコルごとのその他の基準。
除外基準:
重度の視覚障害により、認知能力テストを単独で完了することが不可能になります。
注: 介護者は研究全体を通じてサポートを提供できます。
- 収縮期血圧 (BP) 90 mmHg または拡張期血圧 60 mmHg。
- 起立性低血圧は、半横臥位または仰臥位から立った後に測定します。
- この研究の結果を混乱させるほど重大な活動性がん。
6. 血小板機能不全、血友病、フォンヴィレブランド病、凝固障害、その他の出血素因状態、または重大な非外傷性出血エピソードの最近の病歴（過去6か月以内）。
7. 研究者の意見では、治験参加に対する安全上のリスクを表す自然骨折の病歴。
8. 禁止薬物の現在の使用（治験責任医師による検討）。
9. 研究者が研究参加を妨げると考える医学的またはその他の状態。
10. プロトコルごとのその他の除外基準。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：プラセボの次にザゴシグアト 15mg
参加者はまず、12週間にわたって1日1回プラセボを摂取します。
次に、4週間の休薬後、ザゴシグアト15mgを1日1回、12週間投与します。
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1日1回経口錠剤
他の名前：
1日1回経口錠剤
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実験的：ザゴシグアト15mg、その後プラセボ
参加者はまずザゴシグアト 15 mg を 1 日 1 回、12 週間投与します。
次に、4週間の休薬の後、12週間にわたって1日1回プラセボを投与されます。
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1日1回経口錠剤
他の名前：
1日1回経口錠剤
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実験的：プラセボの次にザゴシグアト 30mg
参加者はまず、12週間にわたって1日1回プラセボを摂取します。
次に、4週間の休薬後、ザゴシグアト30mgを1日1回、12週間投与します。
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1日1回経口錠剤
1日1回経口錠剤
他の名前：
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実験的：ザゴシグアト 30mg、その後プラセボ
参加者はまずザゴシグアト 30 mg を 1 日 1 回、12 週間投与します。
次に、4週間の休薬の後、12週間にわたって1日1回プラセボを投与されます。
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1日1回経口錠剤
1日1回経口錠剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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•PROMIS疲労MELASショートフォームスコア•グロトン迷路学習テストスコア•国際桁シンボル代替テストスコア
時間枠：各治療期間の9〜12週
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これらの手段は、Melas固有の疲労と2つの認知パフォーマンステストに関する患者報告アンケートです。
これらの3つのアウトカム測定は、グローバル統計テストを使用して組み合わされます。
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各治療期間の9〜12週
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治療関連有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：治療期間1の第1週からウォッシュアウトまで、および治療期間2の第1週からフォローアップまで
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TEAEは、研究薬剤に関連する可能性があるまたはない、好ましくない事象です。
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治療期間1の第1週からウォッシュアウトまで、および治療期間2の第1週からフォローアップまで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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30 秒間の座位から立位までのテスト中に完了した反復回数
時間枠：第12週
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脚力と運動不耐症
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第12週
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PROMIS 認知機能 MELAS ショートフォーム (PCFM-SF) スコア
時間枠：第12週
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MELAS 特有の認知機能に関する患者報告アンケート
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第12週
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GDF-15 の血漿濃度
時間枠：第12週
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疾患の病態生理の測定
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第12週
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9週目から12週目のメモリコンポジットスコア（1枚のカード学習と1つのバックテスト）
時間枠：第9週から12週
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記憶のテスト
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第9週から12週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月10日
一次修了 (実際)
2026年6月29日
研究の完了 (実際)
2026年6月29日
試験登録日
最初に提出
2024年5月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月2日
最初の投稿 (実際)
2024年5月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月2日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TIS6463-203
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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