Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2b-undersøgelse af Zagociguat hos patienter med MELAS (PRIZM)

24. marts 2026 opdateret af: Tisento Therapeutics

Fase 2b randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret crossover-undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Zagociguat hos deltagere med MELAS (PRIZM)

PRIZM er et fase 2b randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 3-behandlings, 2-perioders, crossover-studie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​oral zagociguat 15 og 30 mg vs. placebo, når det administreres dagligt i 12 uger hos deltagere med genetisk og fænotypisk defineret MELAS.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Målet med dette kliniske forsøg er at lære om effektiviteten af ​​zagociguat hos patienter med MELAS. De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

  • Forbedrer zagociguat træthed hos patienter med MELAS?
  • Forbedrer zagociguat den kognitive ydeevne hos patienter med MELAS?
  • Hvad er sikkerheds- og tolerabilitetsprofilen for zagociguat?

PRIZM-studiet evaluerer 2 dosisniveauer af zagociguat i et crossover-design bestående af to 12-ugers behandlingsperioder adskilt af en 4-ugers udvaskning. Patienter vil blive screenet og, hvis de er kvalificerede, tilfældigt tildelt til enten at modtage placebo i periode 1 efterfulgt af aktivt lægemiddel i periode 2. Studiemedicin er en oral tablet én gang dagligt og vil blive leveret på klinikken og/eller sendt til patientens hjem. Klinikbesøg vil finde sted ved screening og uge 1 og uge 12 i hver crossover-periode. Besøg i uge 4 og uge 8 i begge overgangsperioder vil enten være i klinikken eller eventuelt i patientens hjem. Undersøgelsesvurderinger vil blive udført ugentligt på en telefonapp og en separat tablet, og yderligere vurderinger vil blive udført under besøg. Patienter, der fuldfører undersøgelsen, vil være berettiget til et åbent forlængelsesstudie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE14LP
        • Newcastle University
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet samtykkeerklæring.
  2. 18 til 75 år.

  3. Diagnosticeret med MELAS baseret på tilstedeværelsen af ​​hvert af følgende kriterier:

    1. En dokumenteret patogen variant i et mitokondrielt DNA (mtDNA) gen.
    2. Anamnese med en eller flere slagtilfælde-lignende episoder (SLE'er) med magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) fund i overensstemmelse med slagtilfælde-lignende læsioner.
  4. Scorer under normalt gennemsnit på sammensat hukommelsesscore fra One Back og One Card Learning test.
  5. Rapporterer træthed på grund af MELAS.
  6. Kan gennemføre mindst 1 sidde-til-stående i 30 sekunders testintervallet.
  7. Gennemfør alle derhjemme ugentlige aktiviteter i screeningsperioden.
  8. Andre kriterier i henhold til protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig synsnedsættelse, der udelukker evnen til at gennemføre kognitive præstationstests uafhængigt.

    Bemærk: en pårørende kan yde støtte under hele studiet.

  2. Systolisk blodtryk (BP) 90 mmHg eller diastolisk blodtryk 60 mmHg.
  3. Ortostatisk hypotension målt efter stående fra en semi-liggende/liggende stilling.
  4. Aktiv cancer signifikant nok til at forvirre resultaterne af denne undersøgelse.

6. Nylig historie (inden for de sidste 6 måneder) med blodpladedysfunktion, hæmofili, von Willebrands sygdom, koagulationsforstyrrelse, andre blødende diatese-tilstande eller signifikante, ikke-traumatiske blødningsepisoder.

7. Anamnese med spontan(e) fraktur(er), som efter investigators mening udgør en sikkerhedsrisiko for forsøgsdeltagelse.

8. Nuværende brug af forbudt medicin (gennemgået af investigator).

9. Enhver medicinsk eller anden tilstand, som investigator mener vil udelukke undersøgelsesdeltagelse.

10. Andre udelukkelseskriterier pr. protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Placebo derefter Zagociguat 15mg
Deltagerne får først placebo én gang om dagen i 12 uger. Så efter en 4 ugers udvaskning får de zagociguat 15 mg en gang dagligt i 12 uger.
Medicin: zagociguat 15mg
En gang dagligt orale tabletter
Andre navne:
  • CY6463
  • IW-6463
Medicin: Placebo
En gang dagligt orale tabletter
Eksperimentel: Zagociguat 15mg derefter placebo
Deltagerne får først zagociguat 15 mg én gang dagligt i 12 uger. Efter en 4-ugers udvaskning får de placebo én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: zagociguat 15mg
En gang dagligt orale tabletter
Andre navne:
  • CY6463
  • IW-6463
Medicin: Placebo
En gang dagligt orale tabletter
Eksperimentel: Placebo derefter Zagociguat 30mg
Deltagerne får først placebo én gang om dagen i 12 uger. Derefter efter en 4-ugers udvaskning får de zagociguat 30 mg en gang dagligt i 12 uger.
Medicin: Placebo
En gang dagligt orale tabletter
Medicin: zagociguat 30mg
En gang dagligt orale tabletter
Andre navne:
  • CY6463
  • IW-6463
Eksperimentel: Zagociguat 30mg derefter placebo
Deltagerne får først zagociguat 30 mg én gang dagligt i 12 uger. Efter en 4-ugers udvaskning får de placebo én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: Placebo
En gang dagligt orale tabletter
Medicin: zagociguat 30mg
En gang dagligt orale tabletter
Andre navne:
  • CY6463
  • IW-6463

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
• Promis træthed Melas korte form score • Groton Maze Learning Test score • International ciffer symbol substitutionstest score
Tidsramme: Uger 9 til 12 af hver behandlingsperiode
Disse foranstaltninger er et patient rapporteret spørgeskema om Melas-specifik træthed og 2 kognitive ydelsestest. Disse 3 resultatmål vil blive kombineret ved hjælp af en global statistisk test.
Uger 9 til 12 af hver behandlingsperiode
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Uge 1 gennem washout for behandlingsperiode 1 og uge 1 gennem opfølgning for behandlingsperiode 2
TEAE'er er enhver uønsket hændelse, der måske eller måske ikke er relateret til studiemedicinen.
Uge 1 gennem washout for behandlingsperiode 1 og uge 1 gennem opfølgning for behandlingsperiode 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal gentagelser gennemført under den 30-sekunders sidde-til-stå-test
Tidsramme: Uge 12
Benstyrke og træningsintolerance
Uge 12
PROMIS Kognitiv funktion MELAS Short Form (PCFM-SF) score
Tidsramme: Uge 12
Patientrapporteret spørgeskema om MELAS-specifik kognitiv funktion
Uge 12
Plasmakoncentrationer af GDF-15
Tidsramme: Uge 12
Mål for sygdoms patofysiologi
Uge 12
Hukommelseskomposit score (et kortlæring og en rygtest) i uge 9 til 12
Tidsramme: Uge 9 til 12
Test af hukommelse
Uge 9 til 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

20. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

20. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

7. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TIS6463-203

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med zagociguat 15mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner