Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2b dotyczące Zagociguatu u pacjentów z MELAS (PRIZM)

2 lipca 2026 zaktualizowane przez: Tisento Therapeutics

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie naprzemienne fazy 2b oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Zagociguatu u uczestników chorych na MELAS (PRIZM)

PRIZM jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 2b, obejmującym 3 rodzaje leczenia, 2 okresy, naprzemiennym, oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo doustnego zagocyguatu w dawkach 15 i 30 mg w porównaniu z placebo przy codziennym podawaniu przez 12 tygodni uczestnikom z chorobami genetycznymi i fenotypowo zdefiniowany MELAS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania klinicznego jest poznanie skuteczności zagociguatu u pacjentów z MELAS. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • Czy zagociguat łagodzi zmęczenie u pacjentów z MELAS?
  • Czy zagociguat poprawia funkcje poznawcze u pacjentów z MELAS?
  • Jaki jest profil bezpieczeństwa i tolerancji zagociguatu?

W badaniu PRIZM ocenia się 2 poziomy dawek zagocyguatu w schemacie krzyżowym składającym się z dwóch 12-tygodniowych okresów leczenia oddzielonych 4-tygodniowym okresem wymywania. Pacjenci zostaną poddani badaniu przesiewowemu i, jeśli się zakwalifikują, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w okresie 1, a następnie aktywny lek w okresie 2. Badany lek ma postać doustnej tabletki podawanej raz dziennie i będzie dostarczany w klinice i/lub wysyłany do domu pacjenta. Wizyty w klinice będą miały miejsce podczas badań przesiewowych oraz w 1. i 12. tygodniu każdego okresu nawrotu. Wizyty w tygodniu 4 i tygodniu 8 obu okresów przejściowych będą odbywać się w klinice lub opcjonalnie w domu pacjenta. Oceny badania będą przeprowadzane co tydzień w aplikacji na telefon i na oddzielnym tablecie, a dodatkowe oceny będą przeprowadzane podczas wizyt. Pacjenci, którzy ukończą badanie, będą kwalifikować się do otwartego badania uzupełniającego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE14LP
        • Newcastle University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisany formularz zgody.
  2. 18 do 75 lat.

  3. Zdiagnozowano MELAS na podstawie obecności każdego z następujących kryteriów:

    1. Udokumentowany patogenny wariant genu mitochondrialnego DNA (mtDNA).
    2. Historia jednego lub więcej epizodów udaropodobnych (SLE) z wynikami rezonansu magnetycznego (MRI) zgodnymi ze zmianami podobnymi do udaru.
  4. Wyniki poniżej normalnej średniej w wynikach pamięci złożonej w testach uczenia się jedną kartą i jedną kartą.
  5. Zgłasza zmęczenie spowodowane MELAS.
  6. Potrafi wykonać co najmniej 1 pozycję siedzącą i stojącą w 30-sekundowym przedziale testowym.
  7. Wykonaj wszystkie cotygodniowe zajęcia w domu w okresie przesiewowym.
  8. Inne kryteria zgodnie z protokołem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poważne upośledzenie wzroku uniemożliwiające samodzielne wykonanie testów sprawności poznawczej.

    Uwaga: opiekun może zapewnić wsparcie przez cały czas trwania badania.

  2. Skurczowe ciśnienie krwi (BP) 90 mmHg lub rozkurczowe BP 60 mmHg.
  3. Niedociśnienie ortostatyczne mierzone po wstaniu z pozycji półleżącej/na wznak.
  4. Aktywny nowotwór jest na tyle znaczący, że zakłóca wyniki tego badania.

6. Niedawna historia (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) dysfunkcji płytek krwi, hemofilii, choroby von Willebranda, zaburzeń krzepnięcia, innych schorzeń związanych ze skazą krwotoczną lub znaczących, nieurazowych epizodów krwawień.

7. Historia spontanicznych złamań, które w opinii badacza stanowią zagrożenie dla bezpieczeństwa udziału w badaniu.

8. Bieżące zażywanie zabronionych leków (sprawdzone przez badacza).

9. Wszelkie schorzenia lub inne schorzenia, które zdaniem badacza uniemożliwiają udział w badaniu.

10. Inne kryteria wykluczenia według protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Placebo, następnie Zagociguat 15 mg
Uczestnicy najpierw otrzymywali placebo raz dziennie przez 12 tygodni. Następnie, po 4 tygodniach wymywania, otrzymują zagociguat w dawce 15 mg raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: zagociguat 15mg
Tabletki doustne jednorazowo
Inne nazwy:
  • CY6463
  • IW-6463
Lek: Placebo
Tabletki doustne jednorazowo
Eksperymentalny: Zagociguat 15 mg, następnie Placebo
Uczestnicy najpierw otrzymują zagociguat w dawce 15 mg raz dziennie przez 12 tygodni. Następnie, po 4-tygodniowym wypłukaniu, otrzymują placebo raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: zagociguat 15mg
Tabletki doustne jednorazowo
Inne nazwy:
  • CY6463
  • IW-6463
Lek: Placebo
Tabletki doustne jednorazowo
Eksperymentalny: Placebo, następnie Zagociguat 30 mg
Uczestnicy najpierw otrzymywali placebo raz dziennie przez 12 tygodni. Następnie, po 4-tygodniowym wypłukaniu, otrzymują zagociguat w dawce 30 mg raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
Tabletki doustne jednorazowo
Lek: zagociguat 30mg
Tabletki doustne jednorazowo
Inne nazwy:
  • CY6463
  • IW-6463
Eksperymentalny: Zagociguat 30 mg, następnie Placebo
Uczestnicy najpierw otrzymują zagociguat w dawce 30 mg raz dziennie przez 12 tygodni. Następnie, po 4-tygodniowym wypłukaniu, otrzymują placebo raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
Tabletki doustne jednorazowo
Lek: zagociguat 30mg
Tabletki doustne jednorazowo
Inne nazwy:
  • CY6463
  • IW-6463

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
• PROMIS METIGUE Melas Krótkie wyniki • Groton Maze Learning Test Oceny • Międzynarodowe wyniki testu podstawowego symbolu cyfrowego
Ramy czasowe: Tygodnie od 9 do 12 każdego okresu leczenia
Miary te są zgłaszane przez pacjenta kwestionariusz dotyczący zmęczenia specyficznego dla Melas i 2 testów wydajności poznawczej. Te 3 miary wyników zostaną połączone przy użyciu globalnego testu statystycznego.
Tygodnie od 9 do 12 każdego okresu leczenia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do czasu wypłukania dla okresu leczenia 1 oraz Tydzień 1 do obserwacji dla okresu leczenia 2
TEAEs to wszelkie niepożądane zdarzenia, które mogą, ale nie muszą, być związane z lekiem stosowanym w badaniu.
Tydzień 1 do czasu wypłukania dla okresu leczenia 1 oraz Tydzień 1 do obserwacji dla okresu leczenia 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba powtórzeń wykonanych podczas 30-sekundowego testu pozycji siedzącej i stojącej
Ramy czasowe: Tydzień 12
Siła nóg i nietolerancja wysiłku
Tydzień 12
Wynik w skróconej formie PROMIS funkcji poznawczych MELAS (PCFM-SF).
Ramy czasowe: Tydzień 12
Kwestionariusz zgłoszony przez pacjenta dotyczący funkcji poznawczych specyficznych dla MELAS
Tydzień 12
Stężenia GDF-15 w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Miara patofizjologii choroby
Tydzień 12
Wyniki złożone z pamięci (jedna nauka karty i jedno testy wsteczne) dla tygodnia od 9 do 12
Ramy czasowe: Tydzień od 9 do 12
Test pamięci
Tydzień od 9 do 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 września 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TIS6463-203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj