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Uno studio di fase 2b su Zagociguat in pazienti con MELAS (PRIZM)

24 marzo 2026 aggiornato da: Tisento Therapeutics

Studio crossover di fase 2b randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza di Zagociguat nei partecipanti con MELAS (PRIZM)

PRIZM è uno studio crossover di Fase 2b randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in 3 trattamenti, in 2 periodi, che valuta l'efficacia e la sicurezza di zagociguat orale 15 e 30 mg rispetto al placebo quando somministrato quotidianamente per 12 settimane in partecipanti con genetica e MELAS fenotipicamente definito.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo studio clinico è conoscere l'efficacia di zagociguat nei pazienti affetti da MELAS. Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

  • Lo zagociguat migliora l’affaticamento nei pazienti con MELAS?
  • Zagociguat migliora le prestazioni cognitive nei pazienti con MELAS?
  • Qual è il profilo di sicurezza e tollerabilità di zagociguat?

Lo studio PRIZM sta valutando 2 livelli di dosaggio di zagociguat in un disegno crossover costituito da due periodi di trattamento di 12 settimane separati da un periodo di washout di 4 settimane. I pazienti verranno selezionati e, se idonei, assegnati in modo casuale a ricevere il placebo nel periodo 1 seguito dal farmaco attivo nel periodo 2. Il farmaco in studio è una compressa orale una volta al giorno e verrà fornito in clinica e/o spedito a casa del paziente. Le visite cliniche avverranno durante lo screening e alla Settimana 1 e alla Settimana 12 di ciascun periodo di crossover. Le visite alla Settimana 4 e alla Settimana 8 di entrambi i periodi crossover saranno effettuate in clinica o, facoltativamente, a casa del paziente. Le valutazioni dello studio verranno condotte settimanalmente su un'app per telefono e su un tablet separato e durante le visite verranno condotte valutazioni aggiuntive. I pazienti che completano lo studio potranno beneficiare di uno studio di estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Germania, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE14LP
        • Newcastle University
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Modulo di consenso firmato.
  2. Dai 18 ai 75 anni.

  3. Diagnosi di MELAS in base alla presenza di ciascuno dei seguenti criteri:

    1. Una variante patogena documentata in un gene del DNA mitocondriale (mtDNA).
    2. Storia di uno o più episodi simili a ictus (LES) con risultati della risonanza magnetica (MRI) coerenti con lesioni simili a ictus.
  4. Punteggi inferiori alla media normale nel punteggio di memoria composito dei test di apprendimento One Back e One Card.
  5. Riferisce stanchezza dovuta alla MELAS.
  6. Può completare almeno 1 posizione seduta-in piedi nell'intervallo di prova di 30 secondi.
  7. Completare tutte le attività settimanali a casa durante il periodo di screening.
  8. Altri criteri secondo il protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Grave compromissione della vista che preclude la capacità di completare i test di prestazione cognitiva in modo indipendente.

    Nota: un caregiver può fornire supporto durante lo studio.

  2. Pressione arteriosa sistolica (PA) 90 mmHg o pressione diastolica 60 mmHg.
  3. Ipotensione ortostatica misurata dopo la posizione eretta da una posizione semi-reclinata/supina.
  4. Cancro attivo abbastanza significativo da confondere i risultati di questo studio.

6. Anamnesi recente (negli ultimi 6 mesi) di disfunzione piastrinica, emofilia, malattia di von Willebrand, disturbi della coagulazione, altre condizioni di diatesi emorragica o episodi emorragici significativi non traumatici.

7. Storia di fratture spontanee che, a giudizio dello sperimentatore, rappresentano un rischio per la sicurezza per la partecipazione allo studio.

8. Uso attuale di farmaci proibiti (rivisto dallo sperimentatore).

9. Qualsiasi condizione medica o di altro tipo che lo sperimentatore ritiene possa precludere la partecipazione allo studio.

10. Altri criteri di esclusione per protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Placebo poi Zagociguat 15 mg
I partecipanti ricevono prima il placebo una volta al giorno per 12 settimane. Quindi, dopo un periodo di washout di 4 settimane, ricevono zagociguat 15 mg una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: zagociguat 15 mg
Compresse orali una volta al giorno
Altri nomi:
  • CY6463
  • IW-6463
Droga: Placebo
Compresse orali una volta al giorno
Sperimentale: Zagociguat 15 mg poi Placebo
I partecipanti ricevono prima zagociguat 15 mg una volta al giorno per 12 settimane. Quindi, dopo un periodo di washout di 4 settimane, ricevono il placebo una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: zagociguat 15 mg
Compresse orali una volta al giorno
Altri nomi:
  • CY6463
  • IW-6463
Droga: Placebo
Compresse orali una volta al giorno
Sperimentale: Placebo poi Zagociguat 30 mg
I partecipanti ricevono prima il placebo una volta al giorno per 12 settimane. Quindi, dopo un periodo di washout di 4 settimane, ricevono zagociguat 30 mg una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: Placebo
Compresse orali una volta al giorno
Droga: zagociguat 30 mg
Compresse orali una volta al giorno
Altri nomi:
  • CY6463
  • IW-6463
Sperimentale: Zagociguat 30 mg poi Placebo
I partecipanti ricevono prima zagociguat 30 mg una volta al giorno per 12 settimane. Quindi, dopo un periodo di washout di 4 settimane, ricevono il placebo una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: Placebo
Compresse orali una volta al giorno
Droga: zagociguat 30 mg
Compresse orali una volta al giorno
Altri nomi:
  • CY6463
  • IW-6463

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
• Punteggi in forma corta Mela fatica di Promis? Punteggi di test di apprendimento del labirinto Groton • Punteggi di test di sostituzione dei simboli delle cifre internazionali
Lasso di tempo: Settimane da 9 a 12 di ciascun periodo di trattamento
Queste misure sono un questionario riportato da paziente su affaticamento specifico per Melas e 2 test di prestazioni cognitive. Queste 3 misure di esito saranno combinate utilizzando un test statistico globale.
Settimane da 9 a 12 di ciascun periodo di trattamento
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Settimane 1 fino al washout per il periodo di trattamento 1 e Settimane 1 fino al follow-up per il periodo di trattamento 2
I TEAE sono eventi avversi che possono o meno essere correlati al farmaco in studio.
Settimane 1 fino al washout per il periodo di trattamento 1 e Settimane 1 fino al follow-up per il periodo di trattamento 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di ripetizioni completate durante il test sit-to-stand di 30 secondi
Lasso di tempo: Settimana 12
Forza delle gambe e intolleranza all'esercizio fisico
Settimana 12
Punteggio PROMIS della funzione cognitiva MELAS Short Form (PCFM-SF).
Lasso di tempo: Settimana 12
Questionario riportato dai pazienti sulla funzione cognitiva specifica MELAS
Settimana 12
Concentrazioni plasmatiche di GDF-15
Lasso di tempo: Settimana 12
Misura della fisiopatologia della malattia
Settimana 12
Punteggi compositi di memoria (apprendimento di una scheda e test back) per la settimana 9 a 12
Lasso di tempo: Settimana da 9 a 12
Test della memoria
Settimana da 9 a 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

20 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

20 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TIS6463-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su zagociguat 15 mg

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