MELAS 환자를 대상으로 한 Zagociguat의 제2b상 연구 (PRIZM)
2026년 7월 2일 업데이트: Tisento Therapeutics
MELAS 참가자에 대한 Zagociguat의 효능 및 안전성을 평가하는 2b상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 교차 연구(PRIZM)
PRIZM은 유전적 장애가 있는 참가자를 대상으로 12주 동안 매일 투여했을 때 경구 자고시구아트 15 및 30mg과 위약의 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 3치료, 2기간, 교차 연구입니다. 표현형적으로 정의된 MELAS.
연구 개요
상태
완전한
개입 / 치료
상세 설명
이 임상시험의 목표는 MELAS 환자를 대상으로 자고시구아트의 효과를 알아보는 것입니다. 답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- zagociguat는 MELAS 환자의 피로를 개선합니까?
- zagociguat는 MELAS 환자의 인지 능력을 향상시키나요?
- zagociguat의 안전성과 내약성 프로필은 무엇입니까?
PRIZM 연구는 4주간의 휴약 기간으로 분리된 2회의 12주 치료 기간으로 구성된 교차 설계로 2가지 용량 수준의 zagociguat를 평가하고 있습니다. 환자는 선별검사를 받고 적격한 경우 1기에는 위약을 투여하고 2기에는 활성 약물을 투여하도록 무작위로 배정됩니다. 연구 약물은 1일 1회 경구 정제이며 진료소에서 제공되거나 환자의 집으로 배송됩니다. 클리닉 방문은 각 교차 기간의 스크리닝과 1주차 및 12주차에 이루어집니다. 두 교차 기간의 4주차 및 8주차 방문은 진료소에서 이루어지거나 선택적으로 환자의 집에서 이루어집니다. 연구 평가는 매주 전화 앱과 별도의 태블릿에서 실시되며 방문 중에 추가 평가가 실시됩니다. 연구를 완료한 환자는 공개 라벨 확장 연구에 참여할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
43
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bonn, 독일, 53127
- University Hospital Bonn
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Munich, 독일, 80336
- Ludwig-Maximilians-University of Munich
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10027
- Columbia University Irving Medical Center
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai - Ichan School of Medicine
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Medical School at Houston
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London, 영국, WC1N 3BG
- UCL Queen Square Institute of Neurology
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE14LP
- Newcastle University
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Milan, 이탈리아, 20133
- Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3A1R9
- Shared Health/University of Manitoba
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, NSW 2031
- Neuroscience Research Australia
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3052
- Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서.
- 18~75세.
다음 각 기준의 존재를 기반으로 MELAS로 진단됩니다.
- 미토콘드리아 DNA(mtDNA) 유전자에 있는 문서화된 병원성 변종입니다.
- 뇌졸중 유사 병변과 일치하는 자기공명영상(MRI) 소견이 있는 하나 이상의 뇌졸중 유사 에피소드(SLE) 병력.
- 원백(One Back) 및 원 카드 학습(One Card Learning) 테스트의 종합 기억 점수에서 정상 평균보다 낮은 점수를 받았습니다.
- MELAS로 인한 피로를 보고합니다.
- 30초의 테스트 간격 내에 앉았다 일어서기를 최소 1회 완료할 수 있습니다.
- 심사 기간 동안 집에서 주간 활동을 모두 완료하세요.
- 프로토콜에 따른 기타 기준.
제외 기준:
인지 수행 테스트를 독립적으로 완료할 수 없는 심각한 시각 장애.
참고: 간병인은 연구가 진행되는 동안 지원을 제공할 수 있습니다.
- 수축기 혈압(BP) 90mmHg 또는 확장기 혈압 60mmHg.
- 반쯤 누운 자세/누운 자세에서 일어선 후 측정한 기립성 저혈압입니다.
- 활성암은 이 연구 결과를 혼란스럽게 할 만큼 중요합니다.
6. 혈소판 기능 장애, 혈우병, 폰빌레브란트병, 응고 장애, 기타 출혈 체질 질환 또는 유의미한 비외상성 출혈 에피소드의 최근 병력(지난 6개월 이내).
7. 조사자의 의견으로는 임상시험 참여에 대한 안전 위험을 나타내는 자연 골절의 병력.
8. 금지된 약물의 현재 사용(조사자 검토).
9. 연구자가 연구 참여를 방해한다고 생각하는 모든 의학적 또는 기타 상태.
10. 프로토콜별 기타 제외 기준.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 위약, Zagociguat 15mg
참가자들은 먼저 12주 동안 하루에 한 번씩 위약을 받습니다.
그런 다음 4주간의 세척 후에는 12주 동안 하루에 한 번씩 zagociguat 15mg을 투여받습니다.
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1일 1회 경구 정제
다른 이름들:
1일 1회 경구 정제
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실험적: Zagociguat 15mg 이후 위약
참가자는 먼저 12주 동안 하루에 한 번 zagociguat 15mg을 투여받습니다.
그런 다음 4주간의 휴약 후에 12주 동안 하루에 한 번씩 위약을 투여받습니다.
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1일 1회 경구 정제
다른 이름들:
1일 1회 경구 정제
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실험적: 위약, Zagociguat 30mg
참가자들은 먼저 12주 동안 하루에 한 번씩 위약을 받습니다.
그런 다음 4주간의 세척 후에는 12주 동안 하루에 한 번씩 zagociguat 30mg을 투여받습니다.
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1일 1회 경구 정제
1일 1회 경구 정제
다른 이름들:
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실험적: 자고시구아트 30mg 이후 위약
참가자는 먼저 12주 동안 하루에 한 번 zagociguat 30mg을 투여받습니다.
그런 다음 4주간의 휴약 후에 12주 동안 하루에 한 번씩 위약을 투여받습니다.
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1일 1회 경구 정제
1일 1회 경구 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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• PROMIS 피로 멜라 짧은 형태 점수 • Groton Maze 학습 테스트 점수 • 국제 숫자 기호 대체 시험 점수
기간: 각 치료 기간의 9-12 주
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이러한 조치는 Melas- 특이 적 피로 및 2 개의인지 성능 테스트에 대한 환자보고 설문지입니다.
이 3 가지 결과 측정은 글로벌 통계 테스트를 사용하여 결합됩니다.
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각 치료 기간의 9-12 주
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치료 관련 이상사건(TEAE) 발생률
기간: 치료 기간 1의 1주차부터 워시아웃까지 및 치료 기간 2의 1주차부터 추적 관찰까지
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TEAEs는 연구 약물과 관련이 있을 수도 있고 없을 수도 있는 모든 부작용입니다.
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치료 기간 1의 1주차부터 워시아웃까지 및 치료 기간 2의 1주차부터 추적 관찰까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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30초 기립 테스트 중 완료된 반복 횟수
기간: 12주차
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다리 힘과 운동 불내증
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12주차
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PROMIS 인지 기능 MELAS 단축형(PCFM-SF) 점수
기간: 12주차
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MELAS 특정 인지 기능에 대한 환자 보고 설문지
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12주차
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GDF-15의 혈장 농도
기간: 12주차
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질병 병태 생리학의 측정
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12주차
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9 주에서 12 주차에 대한 메모리 복합 점수 (카드 학습 1 개 및 백 테스트 1 개)
기간: 9 주에서 12 주까지
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메모리 테스트
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9 주에서 12 주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 9월 10일
기본 완료 (실제)
2026년 6월 29일
연구 완료 (실제)
2026년 6월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 2일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TIS6463-203
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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