Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Zagociguatin vaiheen 2b tutkimus MELAS-potilailla (PRIZM)

torstai 2. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Tisento Therapeutics

Vaihe 2b satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu crossover-tutkimus, jossa arvioidaan Zagociguatin tehoa ja turvallisuutta MELAS-potilailla (PRIZM)

PRIZM on vaiheen 2b satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kolmen hoidon, 2-jaksoinen, risteytetty tutkimus, jossa arvioidaan oraalisen zagociguatin 15 ja 30 mg tehoa ja turvallisuutta plaseboon verrattuna, kun sitä annetaan päivittäin 12 viikon ajan osallistujille, joilla on geneettisesti geneettisesti. ja fenotyyppisesti määritelty MELAS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on oppia zagociguatin tehokkuudesta MELAS-potilailla. Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

  • Parantaako zagociguaatti väsymystä potilailla, joilla on MELAS?
  • Parantaako zagociguat kognitiivista suorituskykyä potilailla, joilla on MELAS?
  • Mikä on zagociguatin turvallisuus- ja siedettävyysprofiili?

PRIZM-tutkimuksessa arvioidaan kahta zagociguat-annostasoa crossover-mallissa, joka koostuu kahdesta 12 viikon hoitojaksosta, joita erottaa 4 viikon huuhtoutuminen. Potilaat seulotaan, ja jos he ovat kelvollisia, heidät jaetaan satunnaisesti joko saamaan lumelääkettä jaksolla 1 ja sitten aktiivista lääkettä jaksolla 2. Tutkimuslääkitys on kerran päivässä otettava tabletti suun kautta ja se toimitetaan klinikalle ja/tai kuljetetaan potilaan kotiin. Klinikkakäyntejä tehdään seulonnan yhteydessä ja kunkin jakojakson viikolla 1 ja 12. Molempien jakojaksojen 4. ja 8. käynnit tehdään joko klinikalla tai valinnaisesti potilaan kotona. Opintoarvioinnit tehdään viikoittain puhelinsovelluksella ja erillisellä tabletilla ja lisäarvioinnit tehdään vierailujen aikana. Tutkimuksen suorittaneet potilaat voivat osallistua avoimeen jatkotutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

43

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Saksa, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE14LP
        • Newcastle University
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu suostumuslomake.
  2. 18-75 vuoden iässä.

  3. MELAS-diagnoosissa jokaisen seuraavan kriteerin perusteella:

    1. Dokumentoitu patogeeninen variantti mitokondriaalisen DNA:n (mtDNA) geenissä.
    2. Aiemmin yksi tai useampi aivohalvauksen kaltainen episodi (SLE), ja magneettikuvaus (MRI) -löydökset vastaavat aivohalvauksen kaltaisia ​​vaurioita.
  4. Yhdistelmämuistipisteiden keskiarvoa pienemmät pisteet One Back- ja One Card Learning -testeissä.
  5. Ilmoittaa MELAS:n aiheuttamasta väsymyksestä.
  6. Pystyy suorittamaan vähintään yhden istumisesta seisomaan 30 sekunnin testijakson aikana.
  7. Suorita kaikki kotona tehtävät viikoittaiset toimet seulontajakson aikana.
  8. Muut kriteerit protokollan mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vaikea näkövamma, joka estää kyvyn suorittaa kognitiivisia suorituskykytestejä itsenäisesti.

    Huomaa: hoitaja voi tarjota tukea koko tutkimuksen ajan.

  2. Systolinen verenpaine (BP) 90 mmHg tai diastolinen verenpaine 60 mmHg.
  3. Ortostaattinen hypotensio mitattuna puolimakaavasta/makaavasta asennosta.
  4. Aktiivinen syöpä on tarpeeksi merkittävä hämmentämään tämän tutkimuksen tuloksia.

6. Äskettäin (viimeisten 6 kuukauden aikana) esiintynyt verihiutaleiden toimintahäiriö, hemofilia, von Willebrandin tauti, hyytymishäiriö, muut verenvuotodiateesitilat tai merkittävät, ei-traumaattiset verenvuotojaksot.

7. Aiemmat spontaanit murtumat, jotka tutkijan mielestä muodostavat turvallisuusriskin tutkimukseen osallistumiselle.

8. Kiellettyjen lääkkeiden nykyinen käyttö (tutkijan tarkistama).

9. Mikä tahansa lääketieteellinen tai muu tila, jonka tutkija uskoo estävän tutkimukseen osallistumisen.

10. Muut poissulkemiskriteerit protokollakohtaisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Plasebo ja Zagociguat 15 mg
Osallistujat saavat ensin lumelääkettä kerran päivässä 12 viikon ajan. Sitten 4 viikon pesun jälkeen he saavat zagociguaattia 15 mg kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: zagociguat 15 mg
Kerran päivässä otettavat tabletit suun kautta
Muut nimet:
  • CY6463
  • IW-6463
Lääke: Plasebo
Kerran päivässä otettavat tabletit suun kautta
Kokeellinen: Zagociguat 15 mg sitten placebo
Osallistujat saavat ensin zagociguaattia 15 mg kerran päivässä 12 viikon ajan. Sitten 4 viikon pesun jälkeen he saavat lumelääkettä kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: zagociguat 15 mg
Kerran päivässä otettavat tabletit suun kautta
Muut nimet:
  • CY6463
  • IW-6463
Lääke: Plasebo
Kerran päivässä otettavat tabletit suun kautta
Kokeellinen: Placebo ja Zagociguat 30 mg
Osallistujat saavat ensin lumelääkettä kerran päivässä 12 viikon ajan. Sitten 4 viikon pesun jälkeen he saavat zagociguaattia 30 mg kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Kerran päivässä otettavat tabletit suun kautta
Lääke: zagociguat 30 mg
Kerran päivässä otettavat tabletit suun kautta
Muut nimet:
  • CY6463
  • IW-6463
Kokeellinen: Zagociguat 30mg sitten placebo
Osallistujat saavat ensin zagociguaattia 30 mg kerran päivässä 12 viikon ajan. Sitten 4 viikon pesun jälkeen he saavat lumelääkettä kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Kerran päivässä otettavat tabletit suun kautta
Lääke: zagociguat 30 mg
Kerran päivässä otettavat tabletit suun kautta
Muut nimet:
  • CY6463
  • IW-6463

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
• Promis väsymys Melas Lyhyen muotojen pisteet • Groton Maze Learning Test -pisteet • Kansainvälisen numeron symbolin korvaustestitulokset
Aikaikkuna: Viikot 9–12 jokaisesta hoitojaksosta
Nämä toimenpiteet ovat potilaan ilmoittama kyselylomake melaskohtaisesta väsymyksestä ja 2 kognitiivisesta suorituskyvystä. Nämä 3 tulosmittausta yhdistetään globaalin tilastollisen testin avulla.
Viikot 9–12 jokaisesta hoitojaksosta
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: Viikot 1 huuhtelun loppuun asti hoitojaksolla 1 ja viikot 1 seurantajakson loppuun asti hoitojaksolla 2
TEAE:t ovat kaikki epäsuotuisat tapahtumat, jotka saattavat olla tai olla olematta yhteydessä tutkimuslääkkeeseen.
Viikot 1 huuhtelun loppuun asti hoitojaksolla 1 ja viikot 1 seurantajakson loppuun asti hoitojaksolla 2

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toistojen lukumäärä 30 sekunnin istuu seisomaan -testin aikana
Aikaikkuna: Viikko 12
Jalkojen voimakkuus ja liikunta-intoleranssi
Viikko 12
PROMIS Cognitive Function MELAS Short Form (PCFM-SF) -pisteet
Aikaikkuna: Viikko 12
Potilaiden raportoima kyselylomake MELAS-spesifisistä kognitiivisista toiminnoista
Viikko 12
GDF-15:n pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Viikko 12
Taudin patofysiologian mittaus
Viikko 12
Muistikomposiittipisteet (yksi kortin oppiminen ja yksi takakokeet) viikolla 9–12
Aikaikkuna: Viikko 9–12
Muistitesti
Viikko 9–12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tisento Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 29. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 29. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TIS6463-203

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa