Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2b загоцигуата у пациентов с MELAS (PRIZM)

2 июля 2026 г. обновлено: Tisento Therapeutics

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование фазы 2b по оценке эффективности и безопасности загоцигуата у участников с MELAS (PRIZM)

PRIZM — это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование фазы 2b с 3 курсами и 2 периодами, в котором оценивается эффективность и безопасность перорального загоцигуата в дозах 15 и 30 мг по сравнению с плацебо при ежедневном применении в течение 12 недель у участников с генетическими заболеваниями. и фенотипически определяемый MELAS.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цель этого клинического исследования — узнать об эффективности загоцигуата у пациентов с MELAS. Основные вопросы, на которые он призван ответить:

  • Уменьшает ли загоцигуат утомляемость у пациентов с MELAS?
  • Улучшает ли загоцигуат когнитивные функции у пациентов с MELAS?
  • Каков профиль безопасности и переносимости загоцигуата?

В исследовании PRIZM оцениваются 2 уровня доз загоцигуата в перекрестном дизайне, состоящем из двух 12-недельных периодов лечения, разделенных 4-недельным периодом отмывания. Пациенты будут проверены и, если они соответствуют критериям, случайным образом распределены для приема плацебо в период 1, а затем активного препарата в период 2. Исследуемый препарат представляет собой пероральную таблетку один раз в день, которая будет предоставлена ​​в клинике и/или отправлена ​​пациенту на дом. Посещения клиники будут происходить во время скрининга, а также на 1-й и 12-й неделе каждого переходного периода. Визиты на 4-й и 8-й неделе обоих перекрестных периодов будут проводиться либо в клинике, либо, по желанию, на дому у пациента. Оценка исследования будет проводиться еженедельно с помощью приложения для телефона и отдельного планшета, а дополнительные оценки будут проводиться во время посещений. Пациенты, завершившие исследование, будут иметь право на участие в открытом расширенном исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

43

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Германия, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Канада
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE14LP
        • Newcastle University
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанная форма согласия.
  2. от 18 до 75 лет.

  3. Диагноз MELAS ставится на основании наличия каждого из следующих критериев:

    1. Документированный патогенный вариант гена митохондриальной ДНК (мтДНК).
    2. В анамнезе один или несколько инсультоподобных эпизодов (СКВ) с данными магнитно-резонансной томографии (МРТ), соответствующими инсультоподобным поражениям.
  4. Результаты ниже среднего по совокупному баллу памяти в тестах «Одна спина» и «Одна карточка».
  5. Сообщает об усталости из-за MELAS.
  6. Может выполнить хотя бы 1 сидение-стояк за 30-секундный тестовый интервал.
  7. Выполняйте все домашние еженедельные мероприятия в течение периода проверки.
  8. Другие критерии согласно протоколу.

Критерий исключения:

  1. Тяжелые нарушения зрения, которые не позволяют самостоятельно выполнять тесты на когнитивные способности.

    Примечание: лицо, осуществляющее уход, может оказывать поддержку на протяжении всего исследования.

  2. Систолическое артериальное давление (АД) 90 мм рт. ст. или диастолическое АД 60 мм рт. ст.
  3. Ортостатическая гипотония при измерении после стояния из полулежачего/лежачего положения.
  4. Активный рак достаточно значителен, чтобы исказить результаты этого исследования.

6. Недавняя история (в течение последних 6 месяцев) дисфункции тромбоцитов, гемофилии, болезни фон Виллебранда, нарушений свертываемости крови, других состояний геморрагического диатеза или эпизодов значительных нетравматических кровотечений.

7. Спонтанные переломы в анамнезе, которые, по мнению исследователя, представляют угрозу безопасности для участия в исследовании.

8. Текущее использование запрещенных препаратов (проверено следователем).

9. Любое медицинское или иное состояние, которое, по мнению исследователя, может препятствовать участию в исследовании.

10. Другие критерии исключения для каждого протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Плацебо, затем Загоцигуат 15 мг
Участники сначала получали плацебо один раз в день в течение 12 недель. Затем, после 4-недельного отмывания, они получают загоцигуат по 15 мг один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: загоцигуат 15мг
Таблетки для перорального приема один раз в день
Другие имена:
  • CY6463
  • ИВ-6463
Лекарство: Плацебо
Таблетки для перорального приема один раз в день
Экспериментальный: Загоцигуат 15 мг, затем плацебо
Участники сначала получают загоцигуат по 15 мг один раз в день в течение 12 недель. Затем, после 4-недельного отмывания, они получали плацебо один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: загоцигуат 15мг
Таблетки для перорального приема один раз в день
Другие имена:
  • CY6463
  • ИВ-6463
Лекарство: Плацебо
Таблетки для перорального приема один раз в день
Экспериментальный: Плацебо, затем Загоцигуат 30 мг
Участники сначала получали плацебо один раз в день в течение 12 недель. Затем после 4-недельного отмывания они получают загоцигуат по 30 мг один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо
Таблетки для перорального приема один раз в день
Лекарство: загоцигуат 30мг
Таблетки для перорального приема один раз в день
Другие имена:
  • CY6463
  • ИВ-6463
Экспериментальный: Загоцигуат 30 мг, затем плацебо
Участники сначала получают загоцигуат по 30 мг один раз в день в течение 12 недель. Затем, после 4-недельного отмывания, они получали плацебо один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо
Таблетки для перорального приема один раз в день
Лекарство: загоцигуат 30мг
Таблетки для перорального приема один раз в день
Другие имена:
  • CY6463
  • ИВ-6463

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
• Оценка коротких форм Speris усталость Melas • Оценки тестирования обучения Groton Maze •
Временное ограничение: Недели с 9 по 12 каждого периода лечения
Эти меры представляют собой вопросник пациента, зарегистрированную на мелас-специфической усталости и 2 теста на когнитивную эффективность. Эти 3 показатели результата будут объединены с использованием глобального статистического теста.
Недели с 9 по 12 каждого периода лечения
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯСЛ)
Временное ограничение: Недели 1 до вымывания для периода лечения 1 и Недели 1 до наблюдения для периода лечения 2
НЯП — это любое неблагоприятное событие, которое может быть или не быть связано с исследуемым препаратом.
Недели 1 до вымывания для периода лечения 1 и Недели 1 до наблюдения для периода лечения 2

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество повторений, выполненных во время 30-секундного теста сидя-стоя.
Временное ограничение: Неделя 12
Сила ног и непереносимость физических упражнений
Неделя 12
Оценка когнитивных функций PROMIS по краткой форме MELAS (PCFM-SF)
Временное ограничение: Неделя 12
Анкета пациентов о когнитивных функциях, специфичных для MELAS
Неделя 12
Концентрации GDF-15 в плазме
Временное ограничение: Неделя 12
Мера патофизиологии заболевания
Неделя 12
Композитные оценки памяти (одна карта обучение и один обратный тесты) для 9-12 неделе с 9 по 12
Временное ограничение: Неделя с 9 по 12
Тест памяти
Неделя с 9 по 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Tisento Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 сентября 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 июня 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TIS6463-203

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться