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Um estudo de fase 2b de zagociguate em pacientes com MELAS (PRIZM)

2 de julho de 2026 atualizado por: Tisento Therapeutics

Estudo cruzado de fase 2b randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avalia a eficácia e segurança do Zagociguat em participantes com MELAS (PRIZM)

PRIZM é um estudo cruzado de Fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 3 tratamentos, de 2 períodos, que avalia a eficácia e segurança do zagociguat oral 15 e 30 mg vs. placebo quando administrado diariamente durante 12 semanas em participantes com doenças genéticas. e MELAS fenotipicamente definidos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste ensaio clínico é conhecer a eficácia do zagociguat em pacientes com MELAS. As principais questões que pretende responder são:

  • O zagociguat melhora a fadiga em pacientes com MELAS?
  • O zagociguat melhora o desempenho cognitivo em pacientes com MELAS?
  • Qual é o perfil de segurança e tolerabilidade do zagociguat?

O estudo PRIZM está avaliando 2 níveis de dose de zagociguat em um desenho cruzado que consiste em dois períodos de tratamento de 12 semanas separados por um intervalo de 4 semanas. Os pacientes serão selecionados e, se elegíveis, designados aleatoriamente para receber placebo no período 1 seguido de medicamento ativo no período 2. A medicação do estudo é um comprimido oral uma vez ao dia e será fornecido na clínica e/ou enviado para a casa do paciente. As visitas clínicas ocorrerão na triagem e na semana 1 e na semana 12 de cada período cruzado. As visitas na semana 4 e na semana 8 de ambos os períodos cruzados serão na clínica ou, opcionalmente, na casa do paciente. As avaliações do estudo serão realizadas semanalmente em um aplicativo de telefone e um tablet separado e avaliações adicionais serão realizadas durante as visitas. Os pacientes que concluírem o estudo serão elegíveis para um estudo de extensão aberto.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

43

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Alemanha, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE14LP
        • Newcastle University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Termo de consentimento assinado.
  2. 18 a 75 anos de idade.

  3. Diagnosticado com MELAS com base na presença de cada um dos seguintes critérios:

    1. Variante patogênica documentada em um gene de DNA mitocondrial (mtDNA).
    2. História de um ou mais episódios semelhantes a acidente vascular cerebral (LES) com achados de ressonância magnética (RM) consistentes com lesões semelhantes a acidente vascular cerebral.
  4. Pontuações abaixo da média normal na pontuação de memória composta dos testes One Back e One Card Learning.
  5. Relata cansaço por MELAS.
  6. Consegue completar pelo menos 1 sessão de sentar e levantar no intervalo de teste de 30 segundos.
  7. Conclua todas as atividades semanais em casa durante o período de triagem.
  8. Outros critérios de acordo com o protocolo.

Critério de exclusão:

  1. Deficiência visual grave que impede a capacidade de completar testes de desempenho cognitivo de forma independente.

    Nota: um cuidador pode fornecer apoio durante todo o estudo.

  2. Pressão arterial sistólica (PA) 90 mmHg ou PA diastólica 60 mmHg.
  3. Hipotensão ortostática quando medida após levantar-se de uma posição semi-reclinada/supina.
  4. Câncer ativo significativo o suficiente para confundir os resultados deste estudo.

6. História recente (nos últimos 6 meses) de disfunção plaquetária, hemofilia, doença de von Willebrand, distúrbio de coagulação, outras condições de diátese hemorrágica ou episódios hemorrágicos não traumáticos significativos.

7.Histórico de fratura(s) espontânea(s) que na opinião do investigador representa um risco de segurança para participação no estudo.

8. Uso atual de medicamentos proibidos (revisado pelo investigador).

9. Qualquer condição médica ou outra que o investigador considere que impediria a participação no estudo.

10. Outros critérios de exclusão por protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Placebo e depois Zagociguat 15mg
Os participantes primeiro recebem placebo uma vez por dia durante 12 semanas. Então, após um intervalo de 4 semanas, eles recebem zagociguat 15 mg uma vez ao dia durante 12 semanas.
Medicamento: zagociguate 15 mg
Comprimidos orais uma vez ao dia
Outros nomes:
  • CY6463
  • IW-6463
Medicamento: Placebo
Comprimidos orais uma vez ao dia
Experimental: Zagociguat 15mg e depois Placebo
Os participantes primeiro recebem zagociguat 15 mg uma vez ao dia durante 12 semanas. Depois de um intervalo de 4 semanas, eles recebem placebo uma vez por dia durante 12 semanas.
Medicamento: zagociguate 15 mg
Comprimidos orais uma vez ao dia
Outros nomes:
  • CY6463
  • IW-6463
Medicamento: Placebo
Comprimidos orais uma vez ao dia
Experimental: Placebo e depois Zagociguat 30mg
Os participantes primeiro recebem placebo uma vez por dia durante 12 semanas. Então, após um intervalo de 4 semanas, eles recebem zagociguat 30 mg uma vez ao dia durante 12 semanas.
Medicamento: Placebo
Comprimidos orais uma vez ao dia
Medicamento: zagociguate 30mg
Comprimidos orais uma vez ao dia
Outros nomes:
  • CY6463
  • IW-6463
Experimental: Zagociguat 30mg e depois Placebo
Os participantes primeiro recebem zagociguat 30 mg uma vez ao dia durante 12 semanas. Depois de um intervalo de 4 semanas, eles recebem placebo uma vez por dia durante 12 semanas.
Medicamento: Placebo
Comprimidos orais uma vez ao dia
Medicamento: zagociguate 30mg
Comprimidos orais uma vez ao dia
Outros nomes:
  • CY6463
  • IW-6463

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
• PROMIS FATIGE MELAS Pontuações de formato curto • Pontuações de teste de aprendizagem do labirinto Groton • Pontuações de testes de substituição de símbolos internacionais de dígitos
Prazo: Semanas 9 a 12 de cada período de tratamento
Essas medidas são um questionário relatado pelo paciente sobre fadiga específica de melas e 2 testes de desempenho cognitivo. Essas três medidas de resultado serão combinadas usando um teste estatístico global.
Semanas 9 a 12 de cada período de tratamento
Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Semanas 1 até ao período de washout para o período de tratamento 1 e Semanas 1 até ao acompanhamento para o período de tratamento 2
Os TEAEs são qualquer evento adverso que pode ou não estar relacionado com a medicação do estudo.
Semanas 1 até ao período de washout para o período de tratamento 1 e Semanas 1 até ao acompanhamento para o período de tratamento 2

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de repetições completadas durante o teste de sentar e levantar de 30 segundos
Prazo: Semana 12
Força nas pernas e intolerância ao exercício
Semana 12
Pontuação PROMIS de Função Cognitiva MELAS Short Form (PCFM-SF)
Prazo: Semana 12
Questionário relatado pelo paciente sobre função cognitiva específica do MELAS
Semana 12
Concentrações plasmáticas de GDF-15
Prazo: Semana 12
Medida da fisiopatologia da doença
Semana 12
Pontuações compostas de memória (um aprendizado de cartão e um teste traseiro) para a semana 9 a 12
Prazo: Semana 9 a 12
Teste de memória
Semana 9 a 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Tisento Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Real)

29 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Real)

29 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

7 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de julho de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TIS6463-203

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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