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Eine Phase-2b-Studie zu Zagociguat bei Patienten mit MELAS (PRIZM)

2. Juli 2026 aktualisiert von: Tisento Therapeutics

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 2b zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zagociguat bei Teilnehmern mit MELAS (PRIZM)

PRIZM ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 2b mit drei Behandlungen und zwei Perioden, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Zagociguat 15 und 30 mg im Vergleich zu Placebo bei täglicher Verabreichung über 12 Wochen bei Teilnehmern mit genetischer Veranlagung untersucht wird und phänotypisch definiertes MELAS.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ziel dieser klinischen Studie ist es, mehr über die Wirksamkeit von Zagociguat bei Patienten mit MELAS zu erfahren. Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • Verbessert Zagociguat die Müdigkeit bei Patienten mit MELAS?
  • Verbessert Zagociguat die kognitive Leistungsfähigkeit bei Patienten mit MELAS?
  • Wie ist das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Zagociguat?

In der PRIZM-Studie werden zwei Dosierungsstufen von Zagociguat in einem Crossover-Design bewertet, das aus zwei 12-wöchigen Behandlungsperioden besteht, die durch eine 4-wöchige Auswaschphase getrennt sind. Die Patienten werden gescreent und, wenn sie geeignet sind, nach dem Zufallsprinzip entweder einem Placebo in Periode 1 gefolgt von einem Wirkstoff in Periode 2 zugeteilt. Das Studienmedikament ist eine einmal täglich einzunehmende orale Tablette und wird in der Klinik bereitgestellt und/oder zum Patienten nach Hause geschickt. Klinikbesuche finden beim Screening sowie in Woche 1 und Woche 12 jedes Crossover-Zeitraums statt. Besuche in Woche 4 und Woche 8 beider Crossover-Perioden finden entweder in der Klinik oder optional beim Patienten zu Hause statt. Die Studienbewertungen werden wöchentlich über eine Telefon-App und ein separates Tablet durchgeführt. Zusätzliche Bewertungen werden während der Besuche durchgeführt. Patienten, die die Studie abschließen, haben Anspruch auf eine offene Verlängerungsstudie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

43

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE14LP
        • Newcastle University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebenes Einverständnisformular.
  2. 18 bis 75 Jahre alt.

  3. Die Diagnose MELAS basiert auf dem Vorliegen jedes der folgenden Kriterien:

    1. Eine dokumentierte pathogene Variante in einem mitochondrialen DNA-Gen (mtDNA).
    2. Vorgeschichte einer oder mehrerer schlaganfallähnlicher Episoden (SLEs) mit Befunden in der Magnetresonanztomographie (MRT), die mit schlaganfallähnlichen Läsionen übereinstimmen.
  4. Ergebnisse unter dem normalen Durchschnitt bei der zusammengesetzten Gedächtnisbewertung aus den One-Back- und One-Card-Learning-Tests.
  5. Berichtet über Müdigkeit aufgrund von MELAS.
  6. Kann im 30-Sekunden-Testintervall mindestens 1 Aufstehen absolvieren.
  7. Führen Sie während des Screening-Zeitraums alle wöchentlichen Aktivitäten zu Hause durch.
  8. Andere Kriterien gemäß Protokoll.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwere Sehbehinderung, die es unmöglich macht, kognitive Leistungstests selbstständig durchzuführen.

    Hinweis: Eine Pflegekraft kann während der gesamten Studie Unterstützung leisten.

  2. Systolischer Blutdruck (BP) 90 mmHg oder diastolischer Blutdruck 60 mmHg.
  3. Orthostatische Hypotonie, gemessen nach Stehen aus halb liegender/Rückenlage.
  4. Aktiver Krebs, der signifikant genug ist, um die Ergebnisse dieser Studie zu verfälschen.

6. Jüngste Vorgeschichte (innerhalb der letzten 6 Monate) von Thrombozytenfunktionsstörung, Hämophilie, von-Willebrand-Krankheit, Gerinnungsstörung, anderen Blutungsdiathesezuständen oder signifikanten, nichttraumatischen Blutungsepisoden.

7. Vorgeschichte spontaner Frakturen, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Sicherheitsrisiko für die Teilnahme an der Studie darstellen.

8. Aktuelle Verwendung verbotener Medikamente (vom Ermittler überprüft).

9.Jeder medizinische oder sonstige Zustand, von dem der Prüfer glaubt, dass er die Teilnahme an der Studie ausschließt.

10. Andere Ausschlusskriterien pro Protokoll.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Placebo, dann Zagociguat 15 mg
Die Teilnehmer erhalten zunächst 12 Wochen lang einmal täglich ein Placebo. Nach einer 4-wöchigen Auswaschphase erhalten sie 12 Wochen lang einmal täglich 15 mg Zagociguat.
Arzneimittel: Zagociguat 15 mg
Einmal täglich Tabletten zum Einnehmen
Andere Namen:
  • CY6463
  • IW-6463
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich Tabletten zum Einnehmen
Experimental: Zagociguat 15 mg, dann Placebo
Die Teilnehmer erhalten zunächst 12 Wochen lang einmal täglich 15 mg Zagociguat. Nach einer 4-wöchigen Auswaschphase erhalten sie 12 Wochen lang einmal täglich ein Placebo.
Arzneimittel: Zagociguat 15 mg
Einmal täglich Tabletten zum Einnehmen
Andere Namen:
  • CY6463
  • IW-6463
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich Tabletten zum Einnehmen
Experimental: Placebo, dann Zagociguat 30 mg
Die Teilnehmer erhalten zunächst 12 Wochen lang einmal täglich ein Placebo. Nach einer vierwöchigen Auswaschphase erhalten sie 12 Wochen lang einmal täglich 30 mg Zagociguat.
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich Tabletten zum Einnehmen
Arzneimittel: Zagociguat 30 mg
Einmal täglich Tabletten zum Einnehmen
Andere Namen:
  • CY6463
  • IW-6463
Experimental: Zagociguat 30 mg, dann Placebo
Die Teilnehmer erhalten zunächst 12 Wochen lang einmal täglich 30 mg Zagociguat. Nach einer 4-wöchigen Auswaschphase erhalten sie 12 Wochen lang einmal täglich ein Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich Tabletten zum Einnehmen
Arzneimittel: Zagociguat 30 mg
Einmal täglich Tabletten zum Einnehmen
Andere Namen:
  • CY6463
  • IW-6463

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
• Promis Metigue Melas Kurzformwerte • Groton Maze -Lernentests Scores • Internationale Ziffernsymbol -Substitutionstest -Bewertungen
Zeitfenster: Wochen 9 bis 12 jeder Behandlungszeit
Diese Maßnahmen sind ein von Patient gemeldeter Fragebogen zu melasspezifischen Müdigkeit und 2 kognitiven Leistungstests. Diese 3 Ergebnismaßnahmen werden unter Verwendung eines globalen statistischen Tests kombiniert.
Wochen 9 bis 12 jeder Behandlungszeit
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Woche 1 bis zum Washout für Behandlungsperiode 1 und Woche 1 bis zur Nachbeobachtung für Behandlungsperiode 2
TEAEs sind unerwünschte Ereignisse, die möglicherweise oder möglicherweise nicht mit der Studienmedikation zusammenhängen.
Woche 1 bis zum Washout für Behandlungsperiode 1 und Woche 1 bis zur Nachbeobachtung für Behandlungsperiode 2

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Wiederholungen während des 30-sekündigen Sitz-Steh-Tests
Zeitfenster: Woche 12
Beinkraft und Belastungsintoleranz
Woche 12
PROMIS Cognitive Function MELAS Short Form (PCFM-SF) Score
Zeitfenster: Woche 12
Vom Patienten berichteter Fragebogen zur MELAS-spezifischen kognitiven Funktion
Woche 12
Plasmakonzentrationen von GDF-15
Zeitfenster: Woche 12
Maß für die Pathophysiologie einer Krankheit
Woche 12
Memory Composite Scores (One Card Learning und One Back Tests) für Woche 9 bis 12
Zeitfenster: Woche 9 bis 12
Speichertest
Woche 9 bis 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. September 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TIS6463-203

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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