Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2b zagociguatu u pacientů s MELAS (PRIZM)

24. března 2026 aktualizováno: Tisento Therapeutics

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie fáze 2b hodnotící účinnost a bezpečnost zagociguátu u účastníků s MELAS (PRIZM)

PRIZM je fáze 2b randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 3-léčebná, 2-dobá, zkřížená studie hodnotící účinnost a bezpečnost perorálního zagociguatu 15 a 30 mg vs. placebo při podávání denně po dobu 12 týdnů účastníkům s geneticky a fenotypově definovaný MELAS.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této klinické studie je dozvědět se o účinnosti zagociguátu u pacientů s MELAS. Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:

  • Zlepšuje zagociguát únavu u pacientů s MELAS?
  • Zlepšuje zagociguat kognitivní výkon u pacientů s MELAS?
  • Jaký je profil bezpečnosti a snášenlivosti zagociguátu?

Studie PRIZM hodnotí 2 úrovně dávek zagociguátu ve zkříženém designu sestávající ze dvou 12týdenních léčebných období oddělených 4týdenním vymýváním. Pacienti budou podrobeni screeningu, a pokud budou způsobilí, budou náhodně rozděleni buď tak, aby dostávali placebo v období 1 a poté aktivní lék v období 2. Studovaná medikace je perorální tableta jednou denně a bude poskytnuta na klinice a/nebo zaslána pacientovi domů. Návštěvy kliniky proběhnou při screeningu a v týdnu 1 a týdnu 12 každého přechodového období. Návštěvy ve 4. a 8. týdnu obou zkřížených období budou buď na klinice, nebo volitelně u pacienta doma. Studijní hodnocení budou prováděna týdně na telefonní aplikaci a samostatném tabletu a další hodnocení budou prováděna během návštěv. Pacienti, kteří dokončí studii, budou způsobilí pro otevřenou rozšířenou studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Německo, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE14LP
        • Newcastle University
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný formulář souhlasu.
  2. 18 až 75 let.

  3. Diagnostikováno MELAS na základě přítomnosti každého z následujících kritérií:

    1. Dokumentovaná patogenní varianta v genu mitochondriální DNA (mtDNA).
    2. Anamnéza jedné nebo více epizod podobných mrtvici (SLE) s nálezy zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) v souladu s lézemi podobnými mrtvici.
  4. Skóre pod normálním průměrem ve složeném skóre paměti z testů One Back a One Card Learning.
  5. Hlásí únavu způsobenou MELAS.
  6. Během 30sekundového testovacího intervalu dokáže absolvovat alespoň 1 ze sedu do stoje.
  7. Dokončete všechny domácí týdenní aktivity během období prověřování.
  8. Další kritéria podle protokolu.

Kritéria vyloučení:

  1. Těžké poškození zraku, které vylučuje schopnost samostatně dokončit testy kognitivní výkonnosti.

    Poznámka: Pečovatel může poskytovat podporu po celou dobu studie.

  2. Systolický krevní tlak (TK) 90 mmHg nebo diastolický TK 60 mmHg.
  3. Ortostatická hypotenze při měření po postavení se z pololehu/vleže.
  4. Aktivní rakovina dostatečně významná, aby zmátla výsledky této studie.

6. Nedávná anamnéza (během posledních 6 měsíců) dysfunkce krevních destiček, hemofilie, von Willebrandova choroba, porucha koagulace, jiný stav(y) krvácivé diatézy nebo významné, netraumatické epizody krvácení.

7. Spontánní zlomeniny v anamnéze, které podle názoru zkoušejícího představují bezpečnostní riziko pro účast ve studii.

8. Současné užívání zakázaných léků (kontrolováno zkoušejícím).

9. Jakýkoli zdravotní nebo jiný stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by bránil účasti ve studii.

10. Další kritéria vyloučení podle protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Placebo pak Zagociguat 15mg
Účastníci nejprve dostávají placebo jednou denně po dobu 12 týdnů. Poté po 4 týdnech vymývání dostávají zagociguat 15 mg jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: zagociguat 15 mg
Perorální tablety jednou denně
Ostatní jména:
  • CY6463
  • IW-6463
Lék: Placebo
Perorální tablety jednou denně
Experimentální: Zagociguat 15 mg, pak Placebo
Účastníci nejprve dostávají zagociguat 15 mg jednou denně po dobu 12 týdnů. Poté po 4týdenním vymývání dostávají placebo jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: zagociguat 15 mg
Perorální tablety jednou denně
Ostatní jména:
  • CY6463
  • IW-6463
Lék: Placebo
Perorální tablety jednou denně
Experimentální: Placebo pak Zagociguat 30mg
Účastníci nejprve dostávají placebo jednou denně po dobu 12 týdnů. Poté po 4týdenním vymývání dostávají zagociguat 30 mg jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Perorální tablety jednou denně
Lék: zagociguat 30 mg
Perorální tablety jednou denně
Ostatní jména:
  • CY6463
  • IW-6463
Experimentální: Zagociguat 30 mg pak Placebo
Účastníci nejprve dostávají zagociguat 30 mg jednou denně po dobu 12 týdnů. Poté po 4týdenním vymývání dostávají placebo jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Perorální tablety jednou denně
Lék: zagociguat 30 mg
Perorální tablety jednou denně
Ostatní jména:
  • CY6463
  • IW-6463

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
• Promis únava melas krátká skóre formy • Groton Maze Learning Test Skóre • Mezinárodní číslicové symbol Substituce Skóre testu
Časové okno: Týdny 9 až 12 období léčby
Tato opatření jsou dotazníkem hlášeného pacienta o únavě specifické pro Melas a 2 testy kognitivního výkonu. Tato 3 výsledková opatření budou kombinována pomocí globálního statistického testu.
Týdny 9 až 12 období léčby
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: 1. týden až do období vymývání pro léčebné období 1 a 1. týden až do sledování pro léčebné období 2
TEAEs jsou jakékoli nežádoucí události, které mohou nebo nemusí souviset se studovaným léčivem.
1. týden až do období vymývání pro léčebné období 1 a 1. týden až do sledování pro léčebné období 2

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet opakování dokončených během 30sekundového testu sed-to-stoj
Časové okno: 12. týden
Síla nohou a nesnášenlivost cvičení
12. týden
PROMIS kognitivní funkce MELAS Short Form (PCFM-SF) skóre
Časové okno: 12. týden
Pacientem hlášený dotazník o kognitivní funkci specifické pro MELAS
12. týden
Plazmatické koncentrace GDF-15
Časové okno: 12. týden
Měření patofyziologie onemocnění
12. týden
Skóre složení paměti (učení jedné karty a jeden zpětný testy) pro 9. až 12. týden
Časové okno: Týden 9 až 12
Test paměti
Týden 9 až 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tisento Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TIS6463-203

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na zagociguat 15 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit