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Un estudio de fase 2b de zagociguat en pacientes con MELAS (PRIZM)

2 de julio de 2026 actualizado por: Tisento Therapeutics

Estudio cruzado de fase 2b, aleatorizado, doble ciego y controladora con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de zagociguat en participantes con MELAS (PRIZM)

PRIZM es un estudio cruzado de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 3 tratamientos y 2 períodos que evalúa la eficacia y seguridad de zagociguat oral 15 y 30 mg frente a placebo cuando se administra diariamente durante 12 semanas en participantes con enfermedades genéticas. y MELAS fenotípicamente definido.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de este ensayo clínico es conocer la eficacia de zagociguat en pacientes con MELAS. Las principales preguntas que pretende responder son:

  • ¿Zagociguat mejora la fatiga en pacientes con MELAS?
  • ¿Zagociguat mejora el rendimiento cognitivo en pacientes con MELAS?
  • ¿Cuál es el perfil de seguridad y tolerabilidad del zagociguat?

El estudio PRIZM está evaluando 2 niveles de dosis de zagociguat en un diseño cruzado que consta de dos períodos de tratamiento de 12 semanas separados por un período de lavado de 4 semanas. Los pacientes serán evaluados y, si son elegibles, se les asignará aleatoriamente para recibir placebo en el período 1 seguido del fármaco activo en el período 2. La medicación del estudio es una tableta oral que se toma una vez al día y se proporcionará en la clínica y/o se enviará al domicilio del paciente. Las visitas a la clínica se realizarán durante la selección y en las semanas 1 y 12 de cada período cruzado. Las visitas en la Semana 4 y la Semana 8 de ambos períodos cruzados serán en la clínica u opcionalmente en el domicilio del paciente. Las evaluaciones del estudio se realizarán semanalmente en una aplicación de teléfono y una tableta separada y se realizarán evaluaciones adicionales durante las visitas. Los pacientes que completen el estudio serán elegibles para un estudio de extensión abierto.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

43

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • University Hospital Bonn
      • Munich, Alemania, 80336
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, NSW 2031
        • Neuroscience Research Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3A1R9
        • Shared Health/University of Manitoba
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UC San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai - Ichan School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School at Houston
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Neurologic Institute Carlo Besta of Milan
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE14LP
        • Newcastle University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Formulario de consentimiento firmado.
  2. 18 a 75 años de edad.

  3. Diagnosticado con MELAS en base a la presencia de cada uno de los siguientes criterios:

    1. Una variante patogénica documentada en un gen del ADN mitocondrial (ADNmt).
    2. Antecedentes de uno o más episodios similares a un accidente cerebrovascular (LES) con hallazgos de resonancia magnética (MRI) compatibles con lesiones similares a un accidente cerebrovascular.
  4. Puntuaciones por debajo del promedio normal en la puntuación de memoria compuesta de las pruebas One Back y One Card Learning.
  5. Reporta fatiga debido a MELAS.
  6. Puede completar al menos 1 sentado y de pie en el intervalo de prueba de 30 segundos.
  7. Complete todas las actividades semanales en casa durante el período de evaluación.
  8. Otros criterios según el protocolo.

Criterio de exclusión:

  1. Deficiencia visual grave que impide la capacidad de completar pruebas de rendimiento cognitivo de forma independiente.

    Nota: un cuidador puede brindar apoyo durante todo el estudio.

  2. Presión arterial sistólica (PA) 90 mmHg o PA diastólica 60 mmHg.
  3. Hipotensión ortostática cuando se mide después de estar de pie en una posición semireclinada/supina.
  4. Cáncer activo lo suficientemente significativo como para confundir los resultados de este estudio.

6. Historia reciente (en los últimos 6 meses) de disfunción plaquetaria, hemofilia, enfermedad de von Willebrand, trastorno de la coagulación, otras afecciones de diátesis hemorrágicas o episodios hemorrágicos significativos no traumáticos.

7. Historial de fractura(s) espontánea(s) que en opinión del investigador representa un riesgo de seguridad para la participación en el ensayo.

8. Uso actual de medicamentos prohibidos (revisado por el investigador).

9.Cualquier condición médica o de otro tipo que el investigador crea que impediría la participación en el estudio.

10. Otros criterios de exclusión por protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Placebo y luego Zagociguat 15 mg.
Los participantes primero reciben placebo una vez al día durante 12 semanas. Luego, después de un período de lavado de 4 semanas, reciben 15 mg de zagociguat una vez al día durante 12 semanas.
Droga: zagociguat 15mg
Comprimidos orales una vez al día
Otros nombres:
  • CY6463
  • IW-6463
Droga: Placebo
Comprimidos orales una vez al día
Experimental: Zagociguat 15 mg y luego placebo
Los participantes primero reciben 15 mg de zagociguat una vez al día durante 12 semanas. Luego, después de un período de lavado de 4 semanas, reciben placebo una vez al día durante 12 semanas.
Droga: zagociguat 15mg
Comprimidos orales una vez al día
Otros nombres:
  • CY6463
  • IW-6463
Droga: Placebo
Comprimidos orales una vez al día
Experimental: Placebo y luego Zagociguat 30 mg.
Los participantes primero reciben placebo una vez al día durante 12 semanas. Luego, después de un período de lavado de 4 semanas, reciben 30 mg de zagociguat una vez al día durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Comprimidos orales una vez al día
Droga: zagociguat 30mg
Comprimidos orales una vez al día
Otros nombres:
  • CY6463
  • IW-6463
Experimental: Zagociguat 30 mg y luego placebo
Los participantes primero reciben 30 mg de zagociguat una vez al día durante 12 semanas. Luego, después de un período de lavado de 4 semanas, reciben placebo una vez al día durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Comprimidos orales una vez al día
Droga: zagociguat 30mg
Comprimidos orales una vez al día
Otros nombres:
  • CY6463
  • IW-6463

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
• Puntajes de forma corta de fatiga de promis • puntajes de las pruebas de aprendizaje de laberinto de groton • Puntuaciones de pruebas de sustitución de símbolos de dígitos internacionales
Periodo de tiempo: Semanas 9 a 12 de cada período de tratamiento
Estas medidas son un cuestionario informado por el paciente sobre la fatiga específica de las melas y 2 pruebas de rendimiento cognitivo. Estas 3 medidas de resultado se combinarán utilizando una prueba estadística global.
Semanas 9 a 12 de cada período de tratamiento
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Semanas 1 hasta el período de lavado para el período de tratamiento 1 y Semanas 1 hasta el seguimiento para el período de tratamiento 2
Los TEAE son cualquier evento adverso que puede o no estar relacionado con la medicación del estudio.
Semanas 1 hasta el período de lavado para el período de tratamiento 1 y Semanas 1 hasta el seguimiento para el período de tratamiento 2

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de repeticiones completadas durante la prueba de sentarse y levantarse de 30 segundos
Periodo de tiempo: Semana 12
Fuerza de las piernas e intolerancia al ejercicio.
Semana 12
Puntuación de función cognitiva PROMIS MELAS formato corto (PCFM-SF)
Periodo de tiempo: Semana 12
Cuestionario informado por el paciente sobre la función cognitiva específica de MELAS
Semana 12
Concentraciones plasmáticas de GDF-15.
Periodo de tiempo: Semana 12
Medida de fisiopatología de la enfermedad.
Semana 12
Puntajes compuestos de memoria (un aprendizaje de una tarjeta y una prueba de fondo) para la semana 9 a 12
Periodo de tiempo: Semana 9 a 12
Prueba de memoria
Semana 9 a 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Tisento Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Actual)

29 de junio de 2026

Finalización del estudio (Actual)

29 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

7 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TIS6463-203

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

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