フェンフルラミンに曝露されたドラベ症候群またはレノックス・ガストー症候群の参加者におけるソチクレスタットを評価する研究

この研究で試験されている薬剤はソチクレスタットと呼ばれます。 ソチクレスタットは、DS または LGS を患い、フェンフルラミンに曝露された人々を治療するために試験されています。 この研究では、DSまたはLGSの治療における標準治療に加えてソチクレスタットの有効性と安全性を評価します。

この研究には約45人の患者が登録される予定だ。 この研究は、最大 6 週間のスクリーニング期間、4 週間の漸増期間、48 週間の維持期間、最大 1 週間の漸減期間、およびフォローアップの安全訪問で構成されます。 参加者は、標準治療とともにソチクレスタットを受けるために登録されます。

• ソチクレスタット 100-300 mg

参加者はソチクレスタットの経口投与を受けます。 用量 1 (1 日目から 7 日目)、用量 2 (8 日目から 14 日目)、および用量 3 (15 日目から 28 日目) で、状況に応じて最小用量 100 mg から最大用量 300 mg までとなります。滴定期間、その後の治療終了までの維持期間（最長約 52 週間）における参加者の体重。 維持期間の最初の 12 週間における、DS の参加者のけいれんと LGS の参加者における主要運動低下 (MMD) の 28 日あたりの発作頻度のベースラインからの変化率が評価されます。

この多施設共同試験は英国とヨーロッパで実施されます。 この研究に参加するための全体の期間は約 60 週間です。 参加者は複数回クリニックを訪れ、治験薬の最後の投与から約2週間後にクリニックを訪れるか電話で安全性を追跡調査する。