펜플루라민에 노출된 드라베 증후군 또는 레녹스-가스토 증후군 참가자의 소티클레스타트를 평가하는 연구
펜플루라민에 노출된 드라베 증후군 또는 레녹스-가스토 증후군 참가자를 대상으로 소티클레스타트의 효능과 안전성을 평가하기 위한 공개, 비무작위, 3상 연구
연구 개요
상세 설명
본 연구에서 테스트 중인 약물은 소티클레스타트(soticlestat)라고 합니다. 소티클레스타트는 DS 또는 LGS가 있고 펜플루라민에 노출된 사람들을 치료하기 위해 테스트되고 있습니다. 이 연구에서는 DS 또는 LGS 치료에 있어 표준 치료에 더해 소티클레스타트의 효능과 안전성을 평가할 것입니다.
본 연구에는 약 45명의 환자가 등록될 예정입니다. 본 연구는 최대 6주의 스크리닝 기간, 4주간의 적정 기간, 48주간의 유지 기간, 최대 1주간의 테이퍼 기간 및 후속 안전 방문으로 구성됩니다. 참가자는 표준 치료와 함께 소티클레스타트를 받도록 등록됩니다.
• 소티클레스타트 100-300mg
참가자는 소티클레스타트 1차(1~7일), 2차(8~14일), 3차(15~28일)를 경구 투여하게 되며, 용량에 따라 최소 100mg부터 최대 300mg까지 투여하게 된다. 적정 기간 동안 참가자의 체중에 이어 치료가 끝날 때까지의 유지 기간(최대 약 52주). 유지 기간의 초기 12주 동안 DS가 있는 참가자의 경련과 LGS 발작 빈도가 28일인 참가자의 주요 운동 저하(MMD)의 기준선 대비 백분율 변화가 평가됩니다.
이번 다기관 임상시험은 영국과 유럽에서 실시될 예정이다. 본 연구에 참여하는 전체 기간은 약 60주입니다. 참가자는 클리닉을 여러 번 방문하게 되며 연구 약물의 마지막 투여 후 약 2주 후에 클리닉을 방문하거나 전화를 통해 안전에 대한 후속 조치를 받게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Region Sjælland
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Dianalund, Region Sjælland, 덴마크, 4293
- Epilepsihospitalet Filadelfia
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 참가자는 펜플루라민(현재 사용 중이거나 이전에 사용 중)에 노출되었습니다.
- 참가자는 LGS의 임상 진단을 받았고 과거 정보에 근거하여 스크리닝 직전 지난 90일 동안 평균 12회 이상의 MMD 발작 병력이 있으며 최소 4주간의 발작 데이터 동안 참가자는 4회 이상의 MMD 발작을 경험했습니다. 예상 기준 기간 동안 수집합니다.
- 참가자는 현재 0~5회의 항발작 치료를 받고 있습니다(예: 항경련제[ASM], 미주신경 자극[VNS], 케톤 생성 식단)을 안정적인 용량으로 투여합니다.
제외 기준:
- 참가자는 현재 연구용 제품 또는 치료 장치(즉, 해당 국가에서 소티클레스타트를 제외하고 승인되지 않은 제품)와 관련된 임상 연구에 등록되어 있거나, 과학적으로나 의학적으로 이 연구와 양립할 수 없다고 판단되는 다른 유형의 의학 연구에 동시에 등록되어 있습니다. 공부하다. 참고: 적합성은 후원자/지정인과의 협의를 바탕으로 결정됩니다.
- 참가자는 소티클레스타트 제제의 모든 성분에 대해 알려진 과민증을 가지고 있습니다.
- 투약 전 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS) 항목 번호 4 또는 5에 긍정적인 답변을 한 6세 이상의 참가자는 제외됩니다. 이 척도는 등록 당시 6세 이상인 참가자 또는 등록 후 6세가 되는 참가자에게만 시행됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Soticlestat
참가자는 4 주 적정에서 100 mg ~ 200 mg의 시작 용량으로 soticlestat를 받았다.
유지 보수의 일환으로 (처음에 프로토콜 당 48 주 동안 계획된) 참가자는 9 일 동안 200mg 입찰 용량을 유지 한 후 1 주간 테이퍼를 사용하여 Soticlestat 100 mg 입찰을받습니다.
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Soticlestat 정제 또는 미니 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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DS 참가자에 대한 유지 보수 기간의 첫 12 주 동안 28 일 당 28 일 당 경련 발작 빈도에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: 유지 보수 기간의 12 주차
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유지 보수 기간의 12 주차
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LGS 참가자의 유지 보수 기간의 첫 12 주 동안 28 일 당 주요 모터 드롭 (MMD) 발작 빈도에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: 유지 보수 기간의 12 주차
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유지 보수 기간의 12 주차
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-935-3004
- 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504104-29-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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