Um estudo avaliando soticlestat em participantes com síndrome de Dravet ou síndrome de Lennox-Gastaut que foram expostos à fenfluramina
Um estudo aberto, não randomizado, de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança do Soticlestat em participantes com síndrome de Dravet ou síndrome de Lennox-Gastaut que foram expostos à fenfluramina
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O medicamento testado neste estudo é denominado soticlestat. O Soticlestat está sendo testado para tratar pessoas com SD ou SLG e que foram expostas à fenfluramina. Este estudo avaliará a eficácia e segurança do soticlestat, além do tratamento padrão no tratamento de SD ou LGS.
O estudo envolverá aproximadamente 45 pacientes. Este estudo compreende um período de triagem de até 6 semanas, um período de titulação de 4 semanas, um período de manutenção de 48 semanas, um período de redução gradual de até 1 semana e uma visita de segurança de acompanhamento. Os participantes serão inscritos para receber soticlestat junto com o padrão de atendimento:
• Soticlestat 100-300 mg
Os participantes receberão administração oral de soticlestat Dose 1 (dias 1 a 7), Dose 2 (dias 8 a 14) e Dose 3 (dias 15 a 28) com uma dose mínima de 100 mg a uma dose máxima de 300 mg dependendo de peso corporal do participante no período de titulação seguido pelo período de manutenção até o final do tratamento (até aproximadamente 52 semanas). Será avaliada a alteração percentual da linha de base em convulsões em participantes com SD e queda motora importante (MMD) em participantes com frequência de convulsões LGS por 28 dias durante as 12 semanas iniciais do período de manutenção.
Este ensaio multicêntrico será realizado no Reino Unido e na Europa. O tempo geral para participar neste estudo é de aproximadamente 60 semanas. Os participantes farão múltiplas visitas à clínica e serão acompanhados quanto à segurança visitando a clínica ou por telefone aproximadamente 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Dinamarca, 4293
- Epilepsihospitalet Filadelfia
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante foi exposto à fenfluramina (atualmente em uso ou usada anteriormente).
- O participante tem um diagnóstico clínico de LGS e um histórico de, em média, ≥12 convulsões de MMD nos últimos 90 dias imediatamente antes da triagem com base em informações históricas, e o participante tem ≥4 convulsões de MMD durante um mínimo de 4 semanas de dados de convulsões coleta durante o período de referência prospectivo.
- O participante está atualmente tomando de 0 a 5 tratamentos anticonvulsivantes (por exemplo, medicamentos anticonvulsivantes [ASMs], estimulação do nervo vago [VNS], dieta cetogênica) em doses estáveis.
Critério de exclusão:
- O participante está atualmente inscrito em um estudo clínico envolvendo um produto experimental ou dispositivo de tratamento (ou seja, não aprovado naquele país, exceto o soticlestat), ou inscrito simultaneamente em qualquer outro tipo de pesquisa médica considerada não compatível científica ou clinicamente com este estudar. Nota: A compatibilidade será determinada com base em consulta com o patrocinador/representante.
- O participante tem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente da formulação soticlestat.
- Participantes com idade ≥6 anos que obtiveram respostas positivas nos itens números 4 ou 5 na Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS) antes da dosagem são excluídos. Esta escala será aplicada apenas aos participantes com idade ≥6 anos no momento da inscrição ou aos participantes que completem 6 anos após a inscrição.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Soticlestat
O participante recebeu Soticlestat na dose inicial de 100 mg a 200 mg na titulação de 4 semanas.
Como parte da manutenção (inicialmente planejada para 48 semanas por protocolo), o participante permaneceu na dose de oferta de 200 mg por 9 dias, seguida de um cone de 1 semana para receber lances de 100 mg de Soticlestat.
|
Comprimidos ou minicomprimidos de Soticlestat
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudança percentual em relação à linha de base na frequência convulsiva de crises por 28 dias durante as primeiras 12 semanas de período de manutenção para os participantes do DS
Prazo: Base para a semana 12 do período de manutenção
|
Base para a semana 12 do período de manutenção
|
|
Mudança percentual em relação à linha de base na frequência de crise de queda de motor principal (MMD) por 28 dias durante as primeiras 12 semanas de período de manutenção para os participantes da LGS
Prazo: Base para a semana 12 do período de manutenção
|
Base para a semana 12 do período de manutenção
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-935-3004
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504104-29-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .