Een onderzoek waarin Soticlestat wordt geëvalueerd bij deelnemers met het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox-Gastaut die zijn blootgesteld aan fenfluramine

Het medicijn dat in dit onderzoek wordt getest, heet soticlestat. Soticlestat wordt getest om mensen te behandelen die DS of LGS hebben en zijn blootgesteld aan fenfluramine. Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid van soticlestat beoordelen als aanvulling op de standaardzorg bij de behandeling van DS of LGS.

Aan het onderzoek zullen ongeveer 45 patiënten deelnemen. Dit onderzoek omvat een screeningperiode van maximaal 6 weken, een titratieperiode van 4 weken, een onderhoudsperiode van 48 weken, een afbouwperiode van maximaal 1 week en een vervolgveiligheidsbezoek. Deelnemers worden ingeschreven om soticlestat te ontvangen, samen met de zorgstandaard:

• Soticlestat 100-300 mg

Deelnemers krijgen orale toediening van soticlestat dosis 1 (dag 1 tot 7), dosis 2 (dag 8 tot 14) en dosis 3 (dag 15 tot 28) met een minimale dosis van 100 mg tot een maximale dosis van 300 mg, afhankelijk van lichaamsgewicht van de deelnemer tijdens de titratieperiode, gevolgd door de onderhoudsperiode tot het einde van de behandeling (tot ongeveer 52 weken). Per 28 dagen tijdens de eerste 12 weken van de onderhoudsperiode zal de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in convulsie bij deelnemers met DS en grote motorische daling (MMD) bij deelnemers met LGS-aanvalsfrequentie worden beoordeeld.

Deze multicentrische proef zal worden uitgevoerd in het Verenigd Koninkrijk en Europa. De totale tijd voor deelname aan dit onderzoek bedraagt ​​ongeveer 60 weken. Deelnemers zullen meerdere bezoeken aan de kliniek brengen en zullen voor de veiligheid worden gevolgd door een bezoek aan de kliniek of telefonisch, ongeveer 2 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.