Studie hodnotící Soticlestat u účastníků s Dravetovým syndromem nebo Lennox-Gastautovým syndromem, kteří byli vystaveni fenfluraminu
Otevřená, nerandomizovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Soticlestatu u účastníků s Dravetovým syndromem nebo Lennox-Gastautovým syndromem, kteří byli vystaveni fenfluraminu
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Lék testovaný v této studii se nazývá soticlestat. Soticlestat je testován k léčbě lidí, kteří mají DS nebo LGS a byli vystaveni fenfluraminu. Tato studie posoudí účinnost a bezpečnost soticlestatu vedle standardní péče při léčbě DS nebo LGS.
Do studie bude zařazeno přibližně 45 pacientů. Tato studie zahrnuje období screeningu až 6 týdnů, 4týdenní období titrace, 48týdenní udržovací období, období snižování až 1 týden a následnou bezpečnostní návštěvu. Účastníci budou zapsáni k získání soticlestatu spolu se standardem péče:
• Soticlestat 100-300 mg
Účastníkům bude perorálně podávána dávka soticlestatu 1 (dny 1 až 7), dávka 2 (dny 8 až 14) a dávka 3 (dny 15 až 28) s minimální dávkou 100 mg až maximální dávkou 300 mg v závislosti na tělesné hmotnosti účastníka v období titrace, po kterém následuje udržovací období až do konce léčby (až přibližně 52 týdnů). Bude hodnocena procentuální změna oproti výchozí hodnotě u křečových stavů u účastníků s DS a velkým motorickým poklesem (MMD) u účastníků s frekvencí záchvatů LGS za 28 dní během prvních 12 týdnů udržovacího období.
Tato multicentrická zkouška bude probíhat ve Spojeném království a v Evropě. Celková doba účasti na této studii je přibližně 60 týdnů. Účastníci provedou více návštěv na klinice a budou z důvodu bezpečnosti sledováni návštěvou kliniky nebo telefonicky přibližně 2 týdny po poslední dávce studovaného léku.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Dánsko, 4293
- Epilepsihospitalet Filadelfia
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník byl vystaven fenfluraminu (aktuálně nasazený nebo používaný dříve).
- Účastník má klinickou diagnózu LGS a v anamnéze v průměru ≥ 12 záchvatů MMD za posledních 90 dní bezprostředně před screeningem na základě historických informací a účastník má ≥ 4 záchvaty MMD během minimálně 4 týdnů údajů o záchvatech sběr během prospektivního základního období.
- Účastník v současné době užívá 0 až 5 protizáchvatových terapií (např. léky proti záchvatům [ASM], stimulace vagusového nervu [VNS], ketogenní dieta) ve stabilních dávkách.
Kritéria vyloučení:
- Účastník je v současné době zařazen do klinické studie zahrnující hodnocený produkt nebo léčebné zařízení (tj. neschválený v dané zemi, jiný než soticlestat), nebo je současně zapsán do jakéhokoli jiného typu lékařského výzkumu, u něhož se předpokládá, že není vědecky nebo lékařsky kompatibilní s tímto studie. Poznámka: Kompatibilita bude stanovena na základě konzultace se zadavatelem/návrhovanou osobou.
- Účastník má známou přecitlivělost na jakoukoli složku přípravku soticlestat.
- Účastníci ve věku ≥ 6 let, kteří mají kladné odpovědi na položky číslo 4 nebo 5 na stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) před podáním dávky, jsou vyloučeni. Tato stupnice bude poskytnuta pouze účastníkům ve věku ≥6 let v době zápisu nebo účastníkům, kteří po zápisu dovrší 6 let.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Soticlestat
Účastník obdržel Soticlestat při počáteční dávce 100 mg až 200 mg ve 4týdenní titraci.
V rámci údržby (původně plánované na 48 týdnů na protokol) zůstal účastník na dávce nabídky 200 mg po dobu 9 dnů, po kterém následoval 1-týdenní zúžení, aby získal nabídku Soticlestat 100 mg.
|
Soticlestat tablety nebo minitablety
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento změny z výchozí hodnoty frekvence křečového záchvatu za 28 dní během prvních 12 týdnů údržby pro účastníky DS
Časové okno: Výchozí hodnota do 12. týdne období údržby
|
Výchozí hodnota do 12. týdne období údržby
|
|
Procento změny z výchozí hodnoty při hlavní frekvenci záchvatu motoru (MMD) za 28 dní během prvních 12 týdnů období údržby pro účastníky LGS
Časové okno: Výchozí hodnota do 12. týdne období údržby
|
Výchozí hodnota do 12. týdne období údržby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TAK-935-3004
- 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504104-29-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .