Studie hodnotící Soticlestat u účastníků s Dravetovým syndromem nebo Lennox-Gastautovým syndromem, kteří byli vystaveni fenfluraminu

Lék testovaný v této studii se nazývá soticlestat. Soticlestat je testován k léčbě lidí, kteří mají DS nebo LGS a byli vystaveni fenfluraminu. Tato studie posoudí účinnost a bezpečnost soticlestatu vedle standardní péče při léčbě DS nebo LGS.

Do studie bude zařazeno přibližně 45 pacientů. Tato studie zahrnuje období screeningu až 6 týdnů, 4týdenní období titrace, 48týdenní udržovací období, období snižování až 1 týden a následnou bezpečnostní návštěvu. Účastníci budou zapsáni k získání soticlestatu spolu se standardem péče:

• Soticlestat 100-300 mg

Účastníkům bude perorálně podávána dávka soticlestatu 1 (dny 1 až 7), dávka 2 (dny 8 až 14) a dávka 3 (dny 15 až 28) s minimální dávkou 100 mg až maximální dávkou 300 mg v závislosti na tělesné hmotnosti účastníka v období titrace, po kterém následuje udržovací období až do konce léčby (až přibližně 52 týdnů). Bude hodnocena procentuální změna oproti výchozí hodnotě u křečových stavů u účastníků s DS a velkým motorickým poklesem (MMD) u účastníků s frekvencí záchvatů LGS za 28 dní během prvních 12 týdnů udržovacího období.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat ve Spojeném království a v Evropě. Celková doba účasti na této studii je přibližně 60 týdnů. Účastníci provedou více návštěv na klinice a budou z důvodu bezpečnosti sledováni návštěvou kliniky nebo telefonicky přibližně 2 týdny po poslední dávce studovaného léku.