Исследование по оценке сотиклестата у участников с синдромом Драве или синдромом Леннокса-Гасто, подвергшихся воздействию фенфлурамина

Препарат, тестируемый в этом исследовании, называется сотиклестат. Сотиклестат тестируется для лечения людей с СД или СЛГ, подвергшихся воздействию фенфлурамина. В этом исследовании будет оценена эффективность и безопасность сотиклестата в дополнение к стандартной терапии при лечении СД или СЛГ.

В исследовании примут участие около 45 пациентов. Это исследование включает период скрининга продолжительностью до 6 недель, 4-недельный период титрования, 48-недельный период поддерживающей терапии, период снижения дозы до 1 недели и последующий визит для проверки безопасности. Участники будут зачислены на получение сотиклестата наряду со стандартным лечением:

• Сотиклестат 100–300 мг

Участники получат пероральное введение сотиклестата в дозе 1 (дни с 1 по 7), дозе 2 (дни с 8 по 14) и дозе 3 (дни с 15 по 28) с минимальной дозой от 100 мг до максимальной дозы 300 мг в зависимости от масса тела участника в период титрования, за которым следует период поддержания до конца лечения (примерно до 52 недель). Будет оценено процентное изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем у участников с СД и большим снижением моторики (MMD) у участников с частотой приступов LGS за 28 дней в течение первых 12 недель периода поддержания.

Это многоцентровое исследование будет проводиться в Великобритании и Европе. Общее время участия в этом исследовании составляет около 60 недель. Участники неоднократно посещают клинику, и на предмет безопасности за ними будут следить путем посещения клиники или по телефону примерно через 2 недели после последней дозы исследуемого препарата.